肌萎縮側(cè)索硬化(ALS) 可以用美國食品和藥物管理局 (FDA) 批準(zhǔn)的某些藥物治療，但該病癥無法治愈。然而，這些處方療法可能會減少運動神經(jīng)元損傷，而運動神經(jīng)元損傷是導(dǎo)致ALS的原因。

癥狀管理是ALS治療的基石。干細(xì)胞療法是目前正在研究中檢查的治療方案之一，作為ALS的潛在治療方法。干細(xì)胞是特殊的未成熟細(xì)胞，具有發(fā)育成不同種類細(xì)胞的潛力。

ALS干細(xì)胞療法的目的是通過使用干細(xì)胞改變免疫系統(tǒng)的作用或使用干細(xì)胞替代某些神經(jīng)細(xì)胞來減少運動神經(jīng)元損傷。

本文將描述正在研究的干細(xì)胞療法作為肌萎縮側(cè)索硬化癥的潛在治療方法。

治療和治愈ALS的挑戰(zhàn)

到目前為止，研究人員還無法生產(chǎn)出可以逆轉(zhuǎn)肌萎縮側(cè)索硬化損害的藥物或干預(yù)措施。 

開發(fā)治療方法必須克服許多挑戰(zhàn)：

• 脊髓中運動神經(jīng)元的退化導(dǎo)致了這種情況。 如果運動神經(jīng)元受損，它們通常不會再生。
• 不可能預(yù)先篩查或預(yù)測一個人是否會發(fā)展為肌萎縮側(cè)索硬化。
• 目前，沒有辦法阻止這種疾病的發(fā)展。 

批準(zhǔn)的療法僅在過去幾年內(nèi)開發(fā)出來，治療這種疾病的方法的研究正在進(jìn)行中。

目前的治療方案

目前用于ALS的治療藥物有Radicava（依達(dá)拉奉）、Rilutek（利魯唑）和Relyvrio（苯丁酸鈉和?；撬岫迹鼈兺ㄟ^阻止導(dǎo)致細(xì)胞損傷的生物過程來減少對脊髓運動神經(jīng)元的損傷。

根據(jù)微觀證據(jù)，這些治療已被證明可以減少炎癥和運動神經(jīng)元的破壞。對于一些患有ALS的人來說，這些療法可能對神經(jīng)功能有很小的好處，并可能將生存期延長幾個月。

什么是干細(xì)胞療法？

干細(xì)胞療法是一種涉及將干細(xì)胞注入體內(nèi)的干預(yù)措施。這種治療用于為身體提供新細(xì)胞，這些細(xì)胞有可能發(fā)育成成熟細(xì)胞，比體內(nèi)某些有害細(xì)胞具有更健康的功能。

干細(xì)胞療法通常涉及一個準(zhǔn)備過程，在此過程中，在將新的干細(xì)胞注入體內(nèi)之前，先用藥物破壞不健康的細(xì)胞。

干細(xì)胞療法最常見的用途之一是替換不健康且對身體有害的免疫細(xì)胞。干細(xì)胞用于ALS研究的方法之一是用干細(xì)胞替代人體的免疫細(xì)胞。

有人提出，免疫細(xì)胞功能的改變可能是脊髓運動神經(jīng)元受損的原因。這種損傷會導(dǎo)致肌萎縮側(cè)索硬化的不可逆癥狀。

干細(xì)胞用于ALS研究的另一種方法是使用干細(xì)胞來保存星形膠質(zhì)細(xì)胞，這是一種神經(jīng)細(xì)胞。

科學(xué)家如何使用干細(xì)胞來了解ALS

科學(xué)家通過多種方式在ALS研究中使用干細(xì)胞。一些研究是在實驗室環(huán)境中或使用動物組織進(jìn)行的。在患有ALS的人身上使用干細(xì)胞療法進(jìn)行的研究很少。

該研究可以為科學(xué)家提供有關(guān)神經(jīng)細(xì)胞如何對干細(xì)胞作出反應(yīng)以及干細(xì)胞是否可用于保護(hù)神經(jīng)細(xì)胞或作為神經(jīng)細(xì)胞前體的信息，這些神經(jīng)細(xì)胞有可能取代ALS中的運動神經(jīng)元。

確定其原因

研究人員使用干細(xì)胞的方法之一是檢查可能導(dǎo)致人患上ALS的分子原因和潛在觸發(fā)因素。研究用于幫助科學(xué)家了解免疫系統(tǒng)對運動神經(jīng)元的不同影響，以及哪些類型的神經(jīng)組織在ALS中受到影響。

 肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS) 的成因和危險因素

升級診斷工具

在組織樣本中使用干細(xì)胞療法的研究可以幫助研究人員了解運動神經(jīng)元發(fā)生變化時可能出現(xiàn)的早期跡象是否可以通過微創(chuàng)測試（例如血液測試或神經(jīng)傳導(dǎo)研究）檢測到。

開發(fā)新療法

干細(xì)胞研究還可以幫助確定是否有辦法使用人體干細(xì)胞或供體干細(xì)胞來保護(hù)運動神經(jīng)元或替代脊髓中的運動神經(jīng)元。然而，這些技術(shù)可能會有所不同，需要進(jìn)行廣泛的研究以確定哪些技術(shù)可以幫助治療肌萎縮側(cè)索硬化。

參與干細(xì)胞治療漸凍癥的臨床試驗

如果您有興趣參加ALS臨床試驗，您可以與您的醫(yī)療保健提供者討論您的興趣。根據(jù)您的疾病進(jìn)展、您是否有家族病史以及您已經(jīng)接受過哪些其他治療，您可能有資格參加目前正在進(jìn)行的針對 ALS 患者的一種或多種臨床研究試驗。

干細(xì)胞治療ALS新突破

干細(xì)胞療法在ALS中仍被認(rèn)為是實驗性的。試驗旨在檢查治療是否可行、安全和有效。

到目前為止，研究表明干細(xì)胞療法是可行的，這意味著可以使用干細(xì)胞并將其注射到患有ALS的人體內(nèi)。安全性也開始確立，因為早期試驗并未顯示出不良反應(yīng)。

目前的挑戰(zhàn)是干細(xì)胞療法治療肌萎縮側(cè)索硬化的有效性尚未確定。有幾項正在進(jìn)行的研究涉及患有 ALS 的參與者。

這些研究使用結(jié)果來衡量個體在短期內(nèi)的神經(jīng)功能，這可以評估是否對減緩疾病進(jìn)展有任何影響。³隨著研究的繼續(xù)，研究人員正在尋找提高生存率和延緩疾病進(jìn)展的持久效果的證據(jù)。

幾項干細(xì)胞研究顯示了ALS的前景：

在一項使用自體造血干細(xì)胞移植治療ALS 患者的臨床試驗中，該手術(shù)耐受性良好，但沒有證據(jù)表明疾病進(jìn)展有顯著改善。在此過程中，從人的血液或骨髓中采集造血干細(xì)胞，并在該人接受停止骨髓造血活動的治療后返回。

一項研究使用了用神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞系衍生的神經(jīng)營養(yǎng)因子 (GDNF) 修飾的人類神經(jīng)祖細(xì)胞（可以形成神經(jīng)系統(tǒng)細(xì)胞），后者可以保護(hù)星形膠質(zhì)細(xì)胞。干細(xì)胞被注射到參與者的下脊髓中。一年后，沒有負(fù)面影響。在 18 名參與者中，13名參與者死于疾病進(jìn)展。這些參與者的組織分析顯示移植物存活和 GDNF 產(chǎn)生，這被認(rèn)為是一個好的結(jié)果。

Bosutinib是一種基于多能干細(xì)胞 (iPSC) 的藥物，用于治療血細(xì)胞癌，目前正在評估其作為ALS的可能治療方法。在一項研究中，接受該藥物治療的ALS參與者顯示出ALS損傷標(biāo)志物的減少，這些標(biāo)志物是通過血液測試測量的。

有幾件事尚未確定，包括干細(xì)胞治療的效果可能持續(xù)多長時間以及是否存在ALS階段可以或不能使用治療。

概括

ALS是一種神經(jīng)退行性疾病，發(fā)生在脊髓中的運動神經(jīng)元退化時。這種情況在最初的癥狀出現(xiàn)后迅速惡化。目前的治療可能有助于延長生存期并提高生活質(zhì)量。

干細(xì)胞療法包括正在研究作為ALS潛在療法的實驗療法。用于ALS的干細(xì)胞可以替代免疫細(xì)胞以防止對運動神經(jīng)元的免疫攻擊?；蛘?，它們可能有助于保存星形膠質(zhì)細(xì)胞，一種支持性神經(jīng)細(xì)胞。

目前，涉及干細(xì)胞療法治療肌萎縮側(cè)索硬化的研究表明它可能是可行的，而且無害。然而，好處仍有待確定。

來自杭吉干細(xì)胞科技的一句話?

如果您患有嚴(yán)重且危及生命的疾病，例如肌萎縮側(cè)索硬化，那么與能夠為您提供多學(xué)科支持的醫(yī)療團(tuán)隊合作至關(guān)重要。

這包括管理您的癥狀、使用最新和可用的治療方法進(jìn)行治療，以及信息和獲得實驗療法（如果您選擇朝那個方向前進(jìn)）。

經(jīng)常問的問題

ALS治療中使用什么類型的干細(xì)胞？ALS 研究中使用了不同類型的干細(xì)胞。?這些包括：

• 造血干細(xì)胞，將發(fā)育成免疫細(xì)胞

• 用GDNF處理的神經(jīng)細(xì)胞前體，有助于保護(hù)神經(jīng)系統(tǒng)細(xì)胞

了解更多：?干細(xì)胞移植

中國目前是否有ALS干細(xì)胞療法？

暫無！這些療法可用于研究環(huán)境。如果您患有肌萎縮側(cè)索硬化，您可以與您的醫(yī)療保健提供者討論報名參加實驗性試驗的可能性。實驗性試驗包括干細(xì)胞療法和目前正在開發(fā)的許多其他療法類型。

是否有可能阻止肌萎縮側(cè)索硬化的進(jìn)展？

到目前為止，還沒有可靠的方法來阻止肌萎縮側(cè)索硬化的進(jìn)展，但目前批準(zhǔn)的療法可能會減緩進(jìn)展。這可能會提高生存率和生活質(zhì)量。

參考資料：

1. 國家癌癥研究所。神經(jīng)組織。
2. Jiang J, Wang Y, Deng M.?2020-2022 年肌萎縮側(cè)索硬化藥物試驗的新進(jìn)展和機(jī)遇。前藥理學(xué)。2022；13：1054006。doi:10.3389/fphar.2022.1054006
3. Lunetta C、Lizio A、Cabona C 等人。自體造血干細(xì)胞移植治療肌萎縮側(cè)索硬化癥的 I/IIa 期臨床試驗。J神經(jīng)。2022；269(10)：5337-5346。doi:10.1007/s00415-022-11185-w
4. Leis AA、Ross MA、Verheijde JL、Leis JF。肌萎縮側(cè)索硬化癥的免疫消融和干細(xì)胞移植：自身免疫發(fā)病機(jī)制假說的最終檢驗。前神經(jīng)元。2016 年；7：12。doi:10.3389/fneur.2016.00012
5. Baloh RH、Johnson JP、Avalos P 等人。將分泌 GDNF 的人神經(jīng)祖細(xì)胞移植到 ALS 患者的脊髓中：1/2a 期試驗。自然醫(yī)學(xué)?2022；28(9)：1813-1822。doi:10.1038/s41591-022-01956-3
6. Imamura K、Izumi Y、Nagai M 等人。博舒替尼在肌萎縮側(cè)索硬化癥患者中的安全性和耐受性（iDReAM 研究）：一項多中心、開放標(biāo)簽、劑量遞增的 1 期試驗。電子臨床醫(yī)學(xué)。2022；53：101707。doi:10.1016/j.eclinm.2022.101707

免責(zé)說明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀點，不構(gòu)成任何臨床診斷建議！杭吉干細(xì)胞所發(fā)布的信息不能替代醫(yī)生或藥劑師的專業(yè)建議。如有版權(quán)等疑問，請隨時聯(lián)系我。