全球首款！兩款干細胞療法獲批日本，用于心衰和帕金森病

2026年2月，誘導多能干細胞（iPS細胞）技術迎來了歷史性時刻。日本厚生勞動省專家小組正式批準兩款iPS細胞來源的再生醫(yī)學產(chǎn)品有條件上市，分別用于治療重癥心力衰竭和帕金森病。這是全球首次有iPS細胞治療產(chǎn)品獲得監(jiān)管放行，標志著這項源于日本、曾獲諾貝爾獎的技術，歷經(jīng)20年探索，正式從“實驗室故事”邁入“臨床實用階段”。

借此馬年開工之際，這兩款產(chǎn)品的獲批不僅為醫(yī)學界注入強心針，也象征著再生醫(yī)學領域“一馬當先”的突破。

兩款劃時代產(chǎn)品：修復心臟與大腦

本次獲批的兩款產(chǎn)品均利用了iPS細胞的分化潛能，通過將健康供體的iPS細胞誘導分化為特定功能細胞，來修復受損的人體組織。

• ReHeart（重癥心衰治療）：由大阪大學衍生企業(yè)Cuorips開發(fā)。該產(chǎn)品將iPS細胞誘導分化為心肌細胞，制成約0.1毫米厚的超薄心肌細胞片。通過手術貼附于受損心臟表面后，細胞片可通過分泌細胞因子促進血管新生與心肌組織修復，專門用于重癥缺血性心肌病的治療。
• Amshepri（帕金森病治療）：由住友制藥基于京都大學的研究成果開發(fā)。該產(chǎn)品將iPS細胞誘導為多巴胺神經(jīng)前體細胞，通過立體定向手術精確移植至腦內(nèi)殼核。移植后的細胞能夠分化為功能性多巴胺能神經(jīng)元，從而補充帕金森病患者大腦中缺失的多巴胺，改善運動功能。

“7年條件承認”：加速背后的嚴謹邏輯

這兩款產(chǎn)品并非傳統(tǒng)意義上的“完全批準”，而是通過日本特有的“條件及期限付承認”（有條件限時審批）制度獲批。

這一制度的本質(zhì)是“先讓符合條件的患者用上”，同時要求企業(yè)在最長7年的“條件承認期”內(nèi)，完成更大樣本的臨床驗證。監(jiān)管機構明確表示，這一機制的前提是早期數(shù)據(jù)已“可預測有效且安全性已確認”。企業(yè)必須在期限內(nèi)提交能支撐轉(zhuǎn)為完全批準的證據(jù)，如果有效性無法確認，批準將到期失效。

因此，這一里程碑并非監(jiān)管“放水”，而是在確保安全底線的前提下，為高風險、高潛力的再生醫(yī)療產(chǎn)品開辟了一條“先上市、后補證”的現(xiàn)實通道。歷史上，也曾有產(chǎn)品因后續(xù)證據(jù)不足而在該機制下被撤回，這提醒著行業(yè)：加速不是終點，補證才是勝負手。

臨床數(shù)據(jù)：初步驗證安全性與有效性

兩款產(chǎn)品的獲批基于有限的但令人鼓舞的早期臨床數(shù)據(jù)：

ReHeart：在納入8例重癥心衰患者的臨床研究中，術后3個月患者心臟功能顯著改善，所有患者癥狀得到緩解，且在觀察期內(nèi)未發(fā)現(xiàn)腫瘤形成。

Amshepri：在納入7例帕金森病患者的臨床研究中，6例療效可評估者中有4例運動功能獲得明確改善，部分患者甚至恢復了日?；顒幽芰?。PET影像學證實移植細胞可在腦內(nèi)存活并分泌多巴胺，且無腫瘤形成。該研究結果已發(fā)表于國際頂尖期刊《自然》（Nature）。

展望：從科學可行到制度可行

iPS細胞由京都大學山中伸彌教授于2006年首次在實驗室中制備成功，2012年即榮獲諾貝爾獎。然而，從“能做”到“能批”，這十多年來，科學家們一直在攻克規(guī)模化制造、批間一致性以及長期安全性隨訪等難題。

日本此次通過“條件承認”制度為iPS療法打開了監(jiān)管之門，被國際媒體稱為“全球iPS療法走向社會化應用的關鍵拐點”。接下來，業(yè)界關注的重點將聚焦于三件事：

1. 正式批復的細節(jié)：最終適用的具體適應癥、患者人群界限以及嚴格的醫(yī)療機構要求。
2. 上市后評估方案：如何設定合理的終點指標和評估頻率，以在7年內(nèi)完成證據(jù)鏈的閉環(huán)。
3. 全球監(jiān)管的連鎖反應：日本先行一步后，這款產(chǎn)品將成為各國監(jiān)管機構討論iPS細胞療法審批路徑的現(xiàn)實參照物，推動該領域從“科學可行”全面進入“制度可行”的新階段。

參考資料：

1.iPS Cell Products Win World-First Approval in Japan: Heart Failure and Parkinson’s Treatments Mark 20-Year Milestone

2.Big step toward world’s first practical use of iPS cells

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