小兒腦性癱瘓是嚴重危害兒童健康的終身致殘性疾病，我國發(fā)病率為2.74%，且呈上升趨勢，目前尚無根治辦法。

我國高度重視干細胞治療腦癱。2017年4月11日，國家衛(wèi)計委、食藥監(jiān)局首批備案的“臍帶間充質(zhì)干細胞/神經(jīng)干細胞治療小兒腦性癱瘓的臨床研究”項目在大連醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院正式啟動，旨在建立以干細胞移植為核心，集醫(yī)療、護理、康復、心理等為一體的規(guī)范化方案，延長患兒的生存時間，提高患兒生存質(zhì)量，減輕家庭和社會負擔。

干細胞治療小兒腦癱的作用機制

干細胞能夠分泌多種營養(yǎng)因子及細胞因子，可調(diào)節(jié)細胞生長的微環(huán)境，并具有抗炎效應，同時生成類神經(jīng)元細胞及髓鞘產(chǎn)生細胞，重塑神經(jīng)回路。

基于干細胞具有自我更新能力，可分化為神經(jīng)元，星形膠質(zhì)細胞，少突膠質(zhì)細胞潛能的神經(jīng)前體細胞，在移植后分化的神經(jīng)元補充缺損的神經(jīng)元，并促進小兒腦組織中的神經(jīng)細胞分化發(fā)揮功能，恢復腦神經(jīng)的正常生長發(fā)育，改善大腦的認知功能障礙。

盤點：干細胞移植治療腦癱的臨床進展

世界衛(wèi)生組織（WHO）小兒疾病研究所官方發(fā)文證實，干細胞在治療腦癱方面有效率高達72%以上，遠遠超過現(xiàn)有的其他治療手段。在干細胞治療腦癱領域，我國始終走在國際前沿。近年來，國內(nèi)干細胞研究不斷取得突破性進展，使用干細胞治療已進入了臨床試驗階段。

全球首例干細胞治療腦癱誕生于中國，根據(jù)《中國生育健康雜志》2005年第16卷第4期的記載，北京醫(yī)院為一名出生70多天的小兒腦性癱瘓女嬰進行了神經(jīng)干細胞移植手術。

2011年，《中國全科醫(yī)學》報道了51例間充質(zhì)干細胞治療腦癱的臨床療效，比較了治療前和治療1個療程后患兒日常生活活動能力得分，得出了“臍帶間充質(zhì)干細胞對無智力障礙腦癱患兒治療有效”的結論。

2017年同年，大連醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院副院長、國家首批備案干細胞臨床研究機構負責人、國家地方聯(lián)合工程實驗室主任劉晶教授，帶領團隊正式啟動了中國第一個神經(jīng)干細胞治療小兒腦癱的臨床研究項目。證明接受干細胞治療的患兒在大運動、精細運動以及精神癥狀等方面均均有不同程度改善，特別是精細運動和行走能力尤為明顯。

2018年4月，西安交通大學醫(yī)學院神經(jīng)生物學研究所呂海俠教授在細胞移植期刊上發(fā)表了一篇研究成果：一項隨機、安慰劑對照的臍帶血間充質(zhì)干細胞輸注治療腦癱患兒的臨床研究，其結果顯示臍帶間充質(zhì)干細胞治療組患兒的癥狀改善程度顯著優(yōu)于對照組。

這項臨床研究入組了54名患兒，平均分為兩組。治療組的27人在大約一個月內(nèi)接受了4次臍帶間充質(zhì)干細胞輸注（單次細胞量為5×10^7，每次間隔7天），而對照組的27人輸注的是0.9%生理鹽水。兩組受試者均同時接受基礎康復治療。

完成輸注治療后，54名患兒分別在3、6、12、24個月的時候接受隨訪觀察。

從綜合功能評分分項的結果同樣可以得出結論，臍帶間充質(zhì)干細胞治療組的自理能力、社會適應能力、語言能力、運動能力和認知能力相對于安慰劑對照組有更加明顯的改善，并且隨著時間的推移有進一步擴大差距的趨勢。

總的來說，這項為期兩年的臨床試驗證實了臍帶間充質(zhì)干細胞治療腦癱是安全的，效果也非常顯著。臍帶充質(zhì)干細胞在腦癱等神經(jīng)系統(tǒng)疾病等領域的應用前景值得我們期待。

干細胞治療小兒腦癱匯總

截止2022年12月，在美國國立衛(wèi)生研究院的最大臨床試驗注冊庫clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊的有關干細胞治療小兒腦癱的臨床研究項目有29項，其中中國有三項。所涉及干細胞類型有神經(jīng)干細胞、骨髓干細胞、臍帶間充質(zhì)干細胞等，其中有些項目已經(jīng)完成，有些正在招募。

中國干細胞治療腦癱的醫(yī)院有哪些

• 大連醫(yī)科大學第一附屬醫(yī)院
• 中國人民武裝警察部隊
• 十堰太和醫(yī)院
• 安徽醫(yī)科大學第一附屬醫(yī)院

此外，廣州市兒科研究所、海軍總醫(yī)院、江蘇省連云港市婦幼保健院、解放軍第四六三醫(yī)院等機構均有過干細胞治療腦癱的科研成果刊登或者媒體報道。

總結：干細胞治療是腦癱治療的熱點，開拓了中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療的新視野。隨著試驗的開展，干細胞療法有望成為臨床治療腦癱的有效措施，給更多患者帶來福音。

近年來，不只是腦癱，干細胞治療還給其他許多難治性疾病帶來了新希望，國家也正在大力支持和推動干細胞技術的臨床轉化。

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