數(shù)據(jù)顯示自體細胞療法 Sasineprocel 具有持續(xù)的安全性，并帶來包括帕金森病患者的運動功能和生活質(zhì)量在內(nèi)的持久臨床獲益。

一年期數(shù)據(jù)表現(xiàn)亮眼！Aspen的iPSC治療帕金森病的療法即將進入III期臨床

當?shù)貢r間，3月18日 / — 致力于開發(fā)自體誘導(dǎo)多能干細胞（iPSC）衍生療法的臨床階段再生醫(yī)學公司Aspen Neuroscience宣布，其在研帕金森病細胞療法Sasineprocel（ANPD001）的1/2a期ASPIRO臨床試驗取得了積極的12個月數(shù)據(jù)^[1]。

該結(jié)果于正在丹麥哥本哈根舉行的AD/PD?2026阿爾茨海默病和帕金森病國際會議上以最新口頭報告的形式發(fā)布。

數(shù)據(jù)顯示，這種無需免疫抑制或永久性硬件植入的個性化自體細胞療法，在治療12個月后表現(xiàn)出持續(xù)的安全性、耐受性以及持久的臨床獲益。具體而言，患者在功能改善、醫(yī)生和患者報告的療效指標以及生活質(zhì)量方面均有提升。該療法旨在通過替代和修復(fù)帕金森病患者受損的神經(jīng)回路，以維持其日常運動和功能。

“這些數(shù)據(jù)支持了Aspen公司獨創(chuàng)的自體細胞療法，并強調(diào)了在無需長期免疫抑制的情況下獲得持續(xù)臨床獲益的潛力，”ASPIRO試驗研究者、加州大學舊金山分校神經(jīng)病學教授Chad Christine醫(yī)學博士表示。“這種再生細胞療法旨在不僅恢復(fù)大腦中的多巴胺水平，而且還要替換和重建對日常運動和功能至關(guān)重要的神經(jīng)回路，最終目標是減緩或阻止疾病進展。”

本次報告涵蓋了前八名接受治療的患者數(shù)據(jù)，其中四名接受了低劑量，四名接受了高劑量。12個月時的評估結(jié)果顯示，兩個劑量組在多項關(guān)鍵指標上均呈現(xiàn)出數(shù)值上的改善：

• 增加“良好開啟”時間：低劑量組平均增加2.1小時，高劑量組平均增加2.4小時。
• 改善運動功能評分：在評估帕金森病運動癥狀的MDS-UPDRS III“關(guān)閉”評分中，低劑量組平均降低15.5分，高劑量組平均降低13.5分。
• 提升日常生活能力：在評估日常生活經(jīng)歷的MDS-UPDRS II評分中，低劑量組平均降低5.3分，高劑量組平均降低2.3分。
• 提高生活質(zhì)量：在帕金森病生活質(zhì)量問卷（PDQ-39）評分中，低劑量組平均改善51.6%，高劑量組平均改善28.5%。

值得注意的是，部分患者在病情改善的同時，其所需的左旋多巴等效日劑量也有所降低。此外，F(xiàn)DOPA PET成像證實了移植的Sasineprocel細胞成功存活并植入。

在安全性方面，未觀察到嚴重的手術(shù)相關(guān)不良事件，也無嚴重的移植誘發(fā)運動障礙或癥狀性出血/梗死報告。實時術(shù)中成像證實，細胞被精準地遞送至后連合殼核的目標區(qū)域。

“這些數(shù)據(jù)令人鼓舞，它們顯示了功能、醫(yī)生和患者報告的療效以及生活質(zhì)量的改善，我們期待今年晚些時候?qū)asineprocel推進到III期臨床試驗，”Aspen首席醫(yī)療官Revati Shreeniwas醫(yī)學博士表示?！斑@些發(fā)現(xiàn)支持了我們重編程患者自身細胞，將表觀遺傳時鐘逆轉(zhuǎn)至疾病發(fā)生前狀態(tài)的方法。結(jié)合將我們的多細胞復(fù)合物精準遞送至殼核，我們開始看到重建受這種衰弱性疾病損害的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)所帶來的積極臨床效果?！?/p>

關(guān)于ASPIRO試驗：ASPIRO是一項首次在人體中進行的多中心、開放標簽1/2a期臨床試驗 (NCT06344026)，旨在評估Sasineprocel (ANPD001) 在50至70歲帕金森病患者中的安全性、耐受性和初步療效。該療法源自患者自身的皮膚成纖維細胞，經(jīng)重編程為iPSC后分化為多巴胺能神經(jīng)元前體細胞，并通過MRI引導(dǎo)下的精準手術(shù)移植回患者腦內(nèi)。

關(guān)于Sasineprocel (ANPD001)：Sasineprocel是目前美國最先進的自體研究性細胞療法，用于治療帕金森病。其核心理念是通過逆轉(zhuǎn)患者細胞的“生物鐘”至患病前狀態(tài)，再生健康的細胞以替代受損的神經(jīng)回路。由于使用的是患者自體細胞，該療法有望消除對長期免疫抑制劑的依賴，為患者帶來顯著的潛在優(yōu)勢。該療法已獲得美國 FDA的快速通道資格認定。

關(guān)于Aspen Neuroscience：Aspen Neuroscience是一家臨床階段的再生醫(yī)學公司，致力于開發(fā)自體誘導(dǎo)多能干細胞衍生療法，以初步解決目前醫(yī)療需求未得到滿足的神經(jīng)退行性疾病。

參考資料：

[1]:https://aspenneuroscience.com/aspen-neuroscience-announces-positive-12-month-data-from-its-aspiro-clinical-trial-in-a-late-breaking-oral-presentation-at-t/

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