全球數(shù)百萬(wàn)人受視神經(jīng)病變困擾，干細(xì)胞療法為視神經(jīng)萎縮這一難治性眼病提供了新的治療方向。

視神經(jīng)病變是一組導(dǎo)致視神經(jīng)損傷的疾病總稱，臨床表現(xiàn)為視覺功能障礙、視野缺損、色素沉著癥和反應(yīng)異常等。視神經(jīng)由視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞的軸突組成，這些細(xì)胞缺乏再生能力，一旦受損就會(huì)發(fā)生凋亡，導(dǎo)致不可逆的視力損害。

23例視神經(jīng)萎縮患者接受干細(xì)胞治療，12個(gè)月后視力與視野均顯著提升

近日，《European Journal Of Ophthalmology》發(fā)表了一項(xiàng)重要臨床研究，結(jié)果顯示23例視神經(jīng)萎縮患者在接受臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞(UC-MSCs)治療后，最佳矯正視力和視野均獲得顯著改善，為這類難治性眼病患者帶來(lái)了新的希望。

01 視神經(jīng)萎縮的治療挑戰(zhàn)

視神經(jīng)萎縮是多種眼病的最終共同通路，其病因復(fù)雜多樣：

常見病因包括：

• 青光眼、缺血性視神經(jīng)病變
• 外傷、感染或炎癥因素
• 壓迫性、毒性或營(yíng)養(yǎng)性原因
• 遺傳性神經(jīng)退行性疾病

臨床特點(diǎn)：

• 視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞不可逆損傷
• 視神經(jīng)纖維逐漸退化
• 視野進(jìn)行性缺損
• 最終導(dǎo)致永久性視力喪失

傳統(tǒng)治療方法主要集中在控制原發(fā)病和延緩病程進(jìn)展，但對(duì)于已經(jīng)受損的視神經(jīng)細(xì)胞缺乏有效的修復(fù)手段。

02 干細(xì)胞治療的潛力與機(jī)制

干細(xì)胞治療為視神經(jīng)疾病提供了全新的治療思路：

多重修復(fù)機(jī)制：

分化為神經(jīng)樣細(xì)胞，替代受損細(xì)胞

• 通過(guò)旁分泌作用分泌多種神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子
• 誘導(dǎo)新的功能性神經(jīng)突觸連接
• 促進(jìn)血管生成和神經(jīng)保護(hù)
• 調(diào)節(jié)局部免疫微環(huán)境

這些特性使干細(xì)胞成為治療視神經(jīng)病變的理想選擇，為神經(jīng)保護(hù)和再生提供了可能。

03 研究設(shè)計(jì)與患者特征

這項(xiàng)臨床研究納入了23例視神經(jīng)萎縮患者：

基線特征：共計(jì)29只眼睛接受治療，13名男性，10名女性，平均臨床發(fā)病年齡31.0±18.7歲，平均患病時(shí)間11.1±7.9年。

納入標(biāo)準(zhǔn)：經(jīng)確診的視神經(jīng)萎縮患者，病情穩(wěn)定期，無(wú)UC-MSCs植入禁忌癥。

所有患者在接受治療前均進(jìn)行了全面的全身和神經(jīng)系統(tǒng)檢查，確保治療安全性。

04 創(chuàng)新性治療方法

研究采用先進(jìn)的干細(xì)胞治療技術(shù)：

細(xì)胞來(lái)源：臍帶來(lái)源間充質(zhì)干細(xì)胞(UC-MSCs)，經(jīng)過(guò)嚴(yán)格質(zhì)量控制和篩選。

手術(shù)方法：局部麻醉下進(jìn)行，采用Limoli視網(wǎng)膜修復(fù)技術(shù)，每只眼睛植入500萬(wàn)個(gè)UC-MSCs，術(shù)后住院觀察1天。

術(shù)后處理：接受為期1個(gè)月的局部抗生素治療，使用類固醇眼藥水預(yù)防炎癥反應(yīng)，定期隨訪檢查。

方 法：術(shù)前對(duì)患者進(jìn)行全身和神經(jīng)系統(tǒng)檢查，確保無(wú)UC-MSCs植入禁忌癥。手術(shù)在局麻下進(jìn)行，采用Limoli視網(wǎng)膜修復(fù)技術(shù)，每只眼睛植入500萬(wàn)UC-MSCs。術(shù)后患者住院1天，并接受為期1個(gè)月的局部抗生素和類固醇眼藥水治療。

05 視力改善顯著

最佳矯正視力(BCVA)結(jié)果：基線時(shí)平均BCVA為0.10±0.21（0.001-0.90）Snellen線（一種用于測(cè)量視力的標(biāo)準(zhǔn)視力表），術(shù)后12個(gè)月，改善至0.15±0.29（0.001-1.00）Snellen線，表明患者的BCVA有顯著改善（表1）。

視力改善表明干細(xì)胞治療可能促進(jìn)了視網(wǎng)膜功能的恢復(fù)，提高了患者的視覺敏銳度。

06 視野缺損改善

視野(VF)測(cè)試結(jié)果：VF測(cè)試結(jié)果同樣顯示顯著改善（表1），基線時(shí)平均偏差(MD)值為-26.11±8.36（-14.18至-34.41），術(shù)后12個(gè)月，改善至-25.01±8.73（-12.56至-34.41）。代表性案例見圖1、2、3。

視野改善對(duì)患者的生活質(zhì)量有重要影響，使患者能夠更好地感知周圍環(huán)境，提高活動(dòng)安全性。

07 視網(wǎng)膜結(jié)構(gòu)變化

視網(wǎng)膜神經(jīng)纖維層(RNFL)厚度：術(shù)后觀察到大多數(shù)患者的RNFL厚度測(cè)量值有所改善，但平均值在基線和12個(gè)月（分別為81.8±24.9m和76.6±22.6m）隨訪時(shí)，沒(méi)有顯示出明顯差異。代表性案例見圖4、5、6。

盡管平均RNFL厚度未見顯著變化，但個(gè)體患者的改善趨勢(shì)表明干細(xì)胞可能對(duì)神經(jīng)纖維層有一定的保護(hù)作用。

08 安全性表現(xiàn)優(yōu)異

安全性評(píng)估結(jié)果：

• 所有患者眼底熒光血管造影(FFA)未發(fā)現(xiàn)積液、水腫
• 無(wú)持續(xù)滲漏跡象
• OCT掃描中未發(fā)現(xiàn)形態(tài)學(xué)變化
• 1年隨訪期內(nèi)未出現(xiàn)嚴(yán)重的眼部不良事件

優(yōu)異的安全性特征為干細(xì)胞治療視神經(jīng)萎縮的臨床應(yīng)用提供了重要保障。

09 研究意義與臨床價(jià)值

這項(xiàng)研究具有重要臨床意義：

創(chuàng)新性治療：首次大規(guī)模研究干細(xì)胞治療視神經(jīng)萎縮，采用先進(jìn)的Limoli視網(wǎng)膜修復(fù)技術(shù)，證明UC-MSCs治療的安全性和有效性。

臨床價(jià)值：為難治性視神經(jīng)萎縮提供新治療方案，顯示視功能和視野均可獲得改善，為更大規(guī)模研究奠定基礎(chǔ)。

安全性評(píng)估：所有接受UC-MSCs治療的患者在眼底熒光血管造影（FFA）上均未發(fā)現(xiàn)積液、水腫、持續(xù)滲漏跡象，OCT掃描中未發(fā)現(xiàn)形態(tài)學(xué)變化，在1年隨訪期內(nèi)未出現(xiàn)嚴(yán)重的眼部不良事件。

這項(xiàng)發(fā)表在《European Journal Of Ophthalmology》上的研究表明，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療視神經(jīng)萎縮安全有效，能顯著改善患者最佳矯正視力和視野缺損，且安全性良好。

10 患者啟示與就醫(yī)建議

對(duì)于視神經(jīng)萎縮患者，這項(xiàng)研究帶來(lái)新的希望：

治療新選擇：干細(xì)胞治療可能成為傳統(tǒng)治療無(wú)效患者的新選擇，特別是對(duì)于病情穩(wěn)定的視神經(jīng)萎縮患者。

就醫(yī)建議：選擇正規(guī)醫(yī)療機(jī)構(gòu)和經(jīng)驗(yàn)豐富的醫(yī)生團(tuán)隊(duì)，充分了解治療風(fēng)險(xiǎn)和預(yù)期效果，參與臨床研究前詳細(xì)了解研究方案。

綜合管理：配合傳統(tǒng)治療方法，定期進(jìn)行眼科檢查和隨訪，注意保護(hù)殘余視功能。

總結(jié)

隨著進(jìn)一步研究的深入，干細(xì)胞治療有望成為視神經(jīng)萎縮綜合管理的重要組成部分，特別是對(duì)于那些傳統(tǒng)治療效果有限的患者。該研究為再生醫(yī)學(xué)在眼科疾病中的應(yīng)用提供了重要證據(jù)。這項(xiàng)發(fā)表在《European Journal Of Ophthalmology》上的研究表明，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療視神經(jīng)萎縮安全有效，能顯著改善患者最佳矯正視力和視野缺損，且安全性良好。

隨著進(jìn)一步研究的深入，干細(xì)胞治療有望成為視神經(jīng)萎縮綜合管理的重要組成部分，特別是對(duì)于那些傳統(tǒng)治療效果有限的患者。該研究為再生醫(yī)學(xué)在眼科疾病中的應(yīng)用提供了重要證據(jù)。

?參考文獻(xiàn)：Neslihan Sinim Kahraman and Ay?e ?ner.Umbilical cord-derived mesenchymal stem cell implantation in patients with optic atrophy.DOI: 10.1177/1120672120977824.

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