對(duì)十三屆全國(guó)人大五次會(huì)議第0123號(hào)建議的答復(fù)

國(guó)藥監(jiān)建〔2022〕15號(hào)

關(guān)于大力推動(dòng)干細(xì)胞應(yīng)用轉(zhuǎn)化

大力發(fā)展國(guó)家干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)促進(jìn)機(jī)制的建議

來源：國(guó)家藥品監(jiān)督管理局

細(xì)胞治療技術(shù)是近年來國(guó)際醫(yī)學(xué)前沿重點(diǎn)發(fā)展領(lǐng)域，國(guó)家藥監(jiān)局高度重視包括干細(xì)胞在內(nèi)的生物醫(yī)藥新技術(shù)產(chǎn)品的審評(píng)能力建設(shè)和技術(shù)規(guī)范研究工作。

一、明確細(xì)胞治療產(chǎn)品的注冊(cè)申報(bào)路徑，增強(qiáng)產(chǎn)業(yè)研發(fā)信心

近年來，我國(guó)細(xì)胞治療類產(chǎn)品研究發(fā)展迅速，為更好的管理和服務(wù)相關(guān)科研機(jī)構(gòu)和企業(yè)，《藥品注冊(cè)管理辦法》及其配套文件明確了按照藥品進(jìn)行管理的細(xì)胞治療產(chǎn)品的申報(bào)注冊(cè)路徑，極大的提高了國(guó)內(nèi)企業(yè)開展細(xì)胞和基因治療等先進(jìn)生物技術(shù)產(chǎn)品研發(fā)申報(bào)的積極性。

二、研究制定干細(xì)胞研究相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則

2017年，原食品藥品監(jiān)管總局通過發(fā)布《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，明確了細(xì)胞治療產(chǎn)品的轉(zhuǎn)化路徑和申報(bào)要求。綜合考慮干細(xì)胞相關(guān)產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化過程中對(duì)監(jiān)管和評(píng)價(jià)體系的需求，國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心于2021年發(fā)布《免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》、《基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品非臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，于2022年發(fā)布《免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品藥學(xué)研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，持續(xù)完善技術(shù)評(píng)價(jià)體系。

三、積極探索細(xì)胞治療產(chǎn)品上市后監(jiān)管路徑

在前期調(diào)研和研究的基礎(chǔ)上，國(guó)家藥監(jiān)局著手在原有藥品監(jiān)管法規(guī)體系基礎(chǔ)上，積極探索細(xì)胞治療類產(chǎn)品上市后的監(jiān)管路徑、手段和監(jiān)管措施。為促進(jìn)我國(guó)干細(xì)胞研究與應(yīng)用科學(xué)、有序、健康發(fā)展，針對(duì)細(xì)胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)管理的特殊性，國(guó)家藥監(jiān)局研究起草了《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》細(xì)胞治療產(chǎn)品附錄，以規(guī)范細(xì)胞治療產(chǎn)品的生產(chǎn)和質(zhì)量控制行為，現(xiàn)已公開征求意見。

下一步，國(guó)家藥監(jiān)局將與國(guó)家有關(guān)部門按照各自的職責(zé)，建立有效運(yùn)行的監(jiān)管體系，繼續(xù)完善相關(guān)管理規(guī)范和技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)，為我國(guó)細(xì)胞治療領(lǐng)域健康發(fā)展?fàn)I造良好環(huán)境。

《關(guān)于進(jìn)一步推進(jìn)我國(guó)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的提案》

細(xì)胞治療技術(shù)是近年來國(guó)際醫(yī)學(xué)前沿重點(diǎn)發(fā)展領(lǐng)域，國(guó)家藥監(jiān)局高度重視包括干細(xì)胞在內(nèi)的生物醫(yī)藥新技術(shù)產(chǎn)品的審評(píng)能力建設(shè)、技術(shù)規(guī)范研究和監(jiān)管工作。

一、研究制定并發(fā)布干細(xì)胞研究相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則

為規(guī)范我國(guó)細(xì)胞治療產(chǎn)品的研發(fā)和注冊(cè)申報(bào)，更好指導(dǎo)相關(guān)科研機(jī)構(gòu)和企業(yè)研發(fā)細(xì)胞治療產(chǎn)品，我局開展了包括干細(xì)胞在內(nèi)的生物醫(yī)藥新技術(shù)的評(píng)價(jià)體系研究。原食品藥品監(jiān)管總局于2017年底制定并發(fā)布了涵蓋各類細(xì)胞及研發(fā)全過程的《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，涉及細(xì)胞治療產(chǎn)品藥學(xué)、藥理毒理、臨床研究與評(píng)價(jià)的一般原則及技術(shù)要求。2021年2月，我局藥品審評(píng)中心發(fā)布《免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，為免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品研發(fā)提供可參考的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)。近期，我局相關(guān)專業(yè)技術(shù)部門正在研究進(jìn)一步細(xì)化不同種類細(xì)胞產(chǎn)品具體技術(shù)要求，組織制定細(xì)胞產(chǎn)品研發(fā)和注冊(cè)相關(guān)的技術(shù)指導(dǎo)性文件，不斷完善相關(guān)產(chǎn)品技術(shù)評(píng)價(jià)體系，努力推動(dòng)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)持續(xù)健康發(fā)展。

二、積極探索細(xì)胞治療類產(chǎn)品上市后監(jiān)管路徑、手段和措施

通過前期調(diào)研和研究，我局已經(jīng)著手在原有藥品監(jiān)管法規(guī)體系基礎(chǔ)上，積極探索細(xì)胞治療類產(chǎn)品上市后的監(jiān)管路徑、手段和監(jiān)管措施。為進(jìn)一步探索前沿藥物細(xì)胞治療產(chǎn)品的生產(chǎn)監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)和規(guī)范，針對(duì)細(xì)胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)管理的特殊性，2019年11月，我局研究起草了《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》細(xì)胞治療產(chǎn)品附錄，以規(guī)范細(xì)胞治療產(chǎn)品的生產(chǎn)和質(zhì)量控制行為，現(xiàn)已公開征求意見。

三、配合國(guó)家衛(wèi)生健康委開展干細(xì)胞臨床研究管理相關(guān)工作

為促進(jìn)我國(guó)干細(xì)胞臨床研究與應(yīng)用科學(xué)、有序、健康發(fā)展，國(guó)家衛(wèi)生行政部門和國(guó)家藥品監(jiān)管部門自2012年初共同組織開展了干細(xì)胞臨床研究和應(yīng)用規(guī)范整頓工作，停止了未經(jīng)批準(zhǔn)的干細(xì)胞臨床研究和應(yīng)用項(xiàng)目。為建立符合我國(guó)國(guó)情、滿足干細(xì)胞技術(shù)發(fā)展需要的干細(xì)胞臨床研究管理制度和技術(shù)規(guī)范，2015年，原國(guó)家衛(wèi)計(jì)委和食品藥品監(jiān)管總局共同組織制定了《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》和《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制和臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》。

下一步，我局將與國(guó)家有關(guān)部門密切配合，按照各自的職責(zé)，參考借鑒國(guó)際先進(jìn)監(jiān)管經(jīng)驗(yàn)和技術(shù)經(jīng)驗(yàn)，繼續(xù)完善相關(guān)管理制度和技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)，為我國(guó)干細(xì)胞治療領(lǐng)域健康發(fā)展?fàn)I造良好環(huán)境。