在醫(yī)學的漫漫征途中，漸凍癥一直是一塊極其難啃的 “硬骨頭”。它如同一團陰霾，無情地籠罩著患者及其家庭，讓原本充滿活力的生命逐漸失去光彩。然而，隨著科技的飛速發(fā)展，干細胞治療宛如一道曙光，穿透陰霾，為漸凍癥患者帶來了延緩病情的新希望。

什么是漸凍癥？有哪些癥狀？

漸凍癥，這一學名肌萎縮側索硬化癥（ALS）的疾病，有著極其殘酷的發(fā)病機制。它悄然無聲地對人體的運動神經(jīng)元發(fā)起 “攻擊”，使得這些神經(jīng)元如同遭受蟲蛀的樹木，一點點枯萎、壞死。而運動神經(jīng)元的退化，直接引發(fā)了肌肉的連鎖反應 —— 從最初的無力感，到逐漸萎縮，直至最后完全喪失自主運動能力，患者的身體仿佛被一層看不見的寒冰包裹，每一個動作都變得無比艱難。

更為揪心的是，病情的推進會毫不留情地波及言語功能。由于控制口腔、咽喉、舌部肌肉的運動神經(jīng)元受損，患者說話時就像一臺故障的收音機，發(fā)音越來越不清晰，直至最后只能發(fā)出微弱、含混，甚至讓人無法辨別的聲音，交流的大門在他們面前緩緩關閉。

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過去，面對漸凍癥這一惡魔，醫(yī)療手段顯得捉襟見肘。傳統(tǒng)的藥物治療雖然能在一定程度上緩解癥狀，但對于阻止病情的惡化，往往力不從心。然而，干細胞治療的橫空出世，徹底打破了這一僵局。

本文將通過臨床案例來論述干細胞治療漸凍癥，可以延緩漸凍癥患者的癥狀。

干細胞治療出擊！漸凍癥患者病情延緩迎來新轉機

臨床案例：可以在移植后長達42個月內為漸凍癥患者脊髓提供新的支持細胞和 GDNF輸送，較長時間內延緩病情進展

2022年9月5日，美國加利福尼亞州洛杉磯雪松西奈脊柱中心在國際期刊《Nature Medicine》上發(fā)表了一篇關于《將分泌GDNF的人類神經(jīng)祖細胞移植到ALS患者的脊髓中：一項1/2a期臨床試驗》的研究成果。

臨床結果表示：

在注射移植后，研究團隊對患者進行了一年的隨訪，以測量治療和未治療腿的力量，結果顯示，與未治療的腿相比，細胞移植治療沒有對腿的肌肉力量產生負面影響。此外，研究團隊對13名因疾病進展而去世的參與者的檢測中發(fā)現(xiàn)這些移植的細胞持續(xù)存在且有GDNF蛋白的產生。

一次工程神經(jīng)祖細胞的注射可以在移植后長達42個月內為漸凍癥患者脊髓提供新的支持細胞和 GDNF輸送。參與者的漸凍癥功能評定量表修訂版 (ALSFRS-R) 評分平均進步速度為每月1.2分（95%置信區(qū)間 (Cl) 每月-1.5至-0.9分），這是漸凍癥試驗參與者的典型特征。這表明該療法不僅安全，還能在較長時間內延緩病情進展

臨床案例：間充質干細胞移植后，神經(jīng)絲輕鏈和膠質細胞衍生的神經(jīng)營養(yǎng)因子的濃度保持穩(wěn)定，病情延緩

2024年5月12日，馬什哈德醫(yī)科大學醫(yī)學院免疫學研究中心在國際期刊《Diseases》上發(fā)表了一篇關于《通過研究患者特異性免疫學和生化生物標志物來評估漸凍癥患者重復間充質干細胞移植的安全性和有效性》的研究結果。

本研究旨在通過評估一些額外的新參數(shù)（如免疫學和生化因素）回顧性地評估間充質干細胞 (MSC) 治療隊列作為一種有前途的新型治療方式。

• 與實驗開始時（19.46±0.41）相比，第1個月患者腦脊液中該細胞因子的含量（20.29 ± 0.68）保持統(tǒng)計上沒有變化。（圖1A）
• 在免疫生物標志物的情況下，與移植后第0個月的水平相比，腦脊液中的腫瘤壞死因子-α水平在移植后第3 個月顯著下降。（圖1B）
• 血清水平在細胞移植后患者的三個月隨訪期內保持穩(wěn)定。
• 移植后第三個月，隨訪期間腦脊液中膠質細胞衍生的神經(jīng)營養(yǎng)因子水平的含量與初始含量相比略有增加。（圖1F）

圖1

總結：根據(jù)這項回顧性隊列研究，在三個月的隨訪期后，重復接受干細胞移植的漸凍癥患者腦脊液中的TNF-α水平顯著下降。此外，神經(jīng)絲輕鏈和膠質細胞衍生的神經(jīng)營養(yǎng)因子的濃度保持穩(wěn)定。特定生化標志物也發(fā)生了有利的變化，這些生物標志物的變化提示干細胞治療對延緩病情有積極作用。

臨床案例：人脫落乳牙干細胞治療漸凍癥，患者的ALSFRS-R評分下降速度顯著減緩，表明疾病進展被延遲

2024年9月26日，日本Hitonowa醫(yī)療在國際期刊《Biomedicines》上發(fā)表了一篇關于《SHED-CM：人類脫落乳牙干細胞培養(yǎng)基在肌萎縮側索硬化癥治療中的安全性和有效性：一項回顧性隊列分析》的臨床研究成果。

這項回顧性隊列研究的主要和探索性目標是評估來自人脫落乳牙條件培養(yǎng)基 (SHED-CM) 的干細胞的安全性和有效性。

臨床結果顯示：

圖1展示了初始及第四次、第八次、第十二次給藥后的ALSFRS – R評分變化，參與者按性別分入評分提高、不變、惡化三組，女性改善程度大于男性。

圖1

計算評估了每次給藥后評分的平均變化率（圖2），第四次給藥平均評分變化為0.0分（標準誤差0.32），第八次為-0.21（標準誤差0.81），第十二次為-1.77（標準誤差1.35），對患者個體數(shù)據(jù)詳細分析發(fā)現(xiàn)有評分不變和提高的病例。

總結：在部分指標上，如肌肉力量和生活質量的改善方面，接受SHED-CM治療的患者表現(xiàn)出顯著的優(yōu)勢。僅3%的患者報告了不良事件，且無嚴重過敏反應，顯示出該療法的安全性和有效性，患者的ALSFRS-R評分下降速度顯著減緩，表明疾病進展被延遲。

總結

綜上所述，干細胞治療在延緩漸凍癥病情進展方面顯示出顯著的潛力。多項臨床研究結果表明，干細胞移植不僅能減緩病情進展，還能顯著延長患者的生存期。此外，干細胞治療的安全性也得到了驗證，大多數(shù)患者在治療后未出現(xiàn)嚴重不良反應。

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