自閉癥（Autism Spectrum Disorder, ASD）是一種典型的廣泛性發(fā)育障礙，通常在嬰幼兒期發(fā)病，以男性多見。其主要特征包括社交孤僻、情感聯(lián)系缺失、語言障礙、刻板行為、感知覺異常及智力障礙，嚴(yán)重影響兒童的正常發(fā)育與日常生活能力。

根據(jù)2022年發(fā)布的《中國孤獨(dú)癥教育康復(fù)行業(yè)發(fā)展?fàn)顩r報告IV》，中國新生兒自閉癥發(fā)病率約為1%，考慮到診斷遺漏等因素，業(yè)內(nèi)專家推測實(shí)際發(fā)病率可能在1%~1.2%之間，患病總?cè)藬?shù)超過1000萬，其中12歲以下兒童約有200多萬。盡管部分嬰兒在出生后6個月就顯示異常行為，但公認(rèn)的明確診斷年齡為2歲以上，少數(shù)患者甚至需到成年才被確診。對于自閉癥，目前尚無根治方法；輕度患者可完成學(xué)業(yè)，重度患者可能終身難以獨(dú)立生活。

目前，自閉癥主流治療手段有限，但一些新興療法在康復(fù)實(shí)踐中應(yīng)用廣泛。細(xì)胞療法，尤其是自體臍帶血（CB）治療，為自閉癥提供了新的干預(yù)思路。臍帶血不僅富含多種生物活性分子，還含有干細(xì)胞成分，可在神經(jīng)發(fā)育和免疫調(diào)節(jié)中發(fā)揮潛在作用。

近期，F(xiàn)elician Stancioiu等人在《Preprints.org》發(fā)布的一項(xiàng)臨床試驗(yàn)研究了自體臍帶血細(xì)胞療法治療56名自閉癥兒童的效果。結(jié)果顯示，3~7歲患兒在輸注CB后改善明顯，尤其在語言能力、社交互動和主動性方面效果顯著；而8歲及以上患兒療效明顯下降。該研究為自閉癥細(xì)胞治療提供了臨床證據(jù)，并強(qiáng)調(diào)了早期干預(yù)的重要性。

該研究共納入56名自閉癥兒童，所有患兒參與試驗(yàn)之前均接受過包括心理治療在內(nèi)的多種治療，但沒有取得明顯進(jìn)展。

方 法：獲得當(dāng)?shù)貍惱砦瘑T會批準(zhǔn)以及所有患兒父母知情同意后進(jìn)行，56名自閉癥患兒全部接受了CB和補(bǔ)充劑，為了評估療效和安全性的差異，對8歲以上/或體重超過30公斤的患兒進(jìn)行了另外處理，其中只有28名患兒被納入最終研究數(shù)據(jù)分析。

癥狀改善結(jié)果：3-7歲患兒輸注CB后，ASD癥狀得到了明顯改善，90%家長表示就像看到了一個不同的孩子，10%家長表示沒有明顯效果；對于8歲以上且體重超過35kg的患兒，改善的發(fā)生率和改善幅度明顯減少，只有10%的患兒在輸注臍帶血后得到改善。

分析16項(xiàng)癥狀評估表格上的分?jǐn)?shù)發(fā)現(xiàn)，輸注CB后，所有患兒注意力、理解、語言表達(dá)、社交互動、主動性和保持專注6個領(lǐng)域都出現(xiàn)了統(tǒng)計上顯著改善，如圖2所示。

比較10個負(fù)向領(lǐng)域的分?jǐn)?shù)發(fā)現(xiàn)，4個領(lǐng)域（多動、刻板行為、言語不足和變化）有顯著改善，而其它6個領(lǐng)域則沒有顯著改善（易怒、攻擊性、退縮、嗜睡、頭痛、便秘/腹瀉），如圖3所示。

此外，還發(fā)現(xiàn)6個正向領(lǐng)域的綜合評分在CB輸注后也明顯變得更好，輸注前平均得分29.11 +/-10.14 SD，輸注后38.16+/-9.83；類似地，10個負(fù)向領(lǐng)域在CB輸注后的總分顯著優(yōu)于輸注CB前的32.62+/-11.09，輸注后為29.17 +/- 9.96。

自閉癥治療評價量表(ATEC)：分析CB輸注前后的ATEC分?jǐn)?shù)發(fā)現(xiàn)，所有患兒言語（p = 0.0043）、社交（p = 0.012）和總分（p = 0.0051）這3個分?jǐn)?shù)顯著提高，但在子量表上沒有表現(xiàn)出顯著改善，感覺/認(rèn)知子量表(p=0.09) 和整體健康/行為子量表(p=0.18)同樣都沒有。

通過分析輸注CB與補(bǔ)充劑前后的ATEC總分和16項(xiàng)表評分對比發(fā)現(xiàn)，在28名患兒中，23名輸注臍帶血的患兒比輸注補(bǔ)充劑帶來了更多改善，另外5名輸注補(bǔ)充劑的患兒表現(xiàn)出了比臍帶血更好效果。

安全性結(jié)果：輸注補(bǔ)充劑或臍帶血都沒有出現(xiàn)重大不良反應(yīng)，4名患兒在輸注CB后出現(xiàn)嘔吐，可能是由于膽囊痙攣，不需要治療，1名患兒出現(xiàn)胃食管反流癥狀，服用抗酸劑解決了這個問題，1名患兒在輸注期間出現(xiàn)持續(xù)幾分鐘的面部潮紅，后自行消退。

總 結(jié)：上述研究結(jié)果發(fā)現(xiàn)，3-7歲年齡段的自閉癥患兒細(xì)胞療法后效果顯著，其中約四分之三的患兒表現(xiàn)出了明顯改善，尤其是在語言表達(dá)、主動性、社交互動和理解方面，但對8歲以上患者的改善效果要小很多。

考慮到使用自體干細(xì)胞的良好風(fēng)險狀況，我們主張未來通過更多臨床研究進(jìn)一步探討自體干細(xì)胞治療自閉癥中的臨床應(yīng)用。

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