1型糖尿病（T1D）是一種自身免疫性疾病，患者體內的胰島β細胞被破壞，導致胰島素分泌不足。長期以來，治療主要依賴外源性胰島素注射來維持血糖穩(wěn)定，但這種方式無法根治疾病，也難以完全避免長期并發(fā)癥。

近年來，干細胞療法作為一種前沿技術，因其可能恢復胰島β細胞功能而受到廣泛關注。那么，干細胞療法對1型糖尿病真的有效嗎？本文將帶您全面了解干細胞療法的原理、臨床進展以及臨床效果，看看這個技術是否真的有效。

干細胞療法對1型糖尿病有效嗎?907例真實病例與3項臨床研究告訴您答案

一、干細胞療法為什么可以治療1型糖尿??？

要理解療法的有效性，首先要了解它的作用原理。干細胞治療1型糖尿病主要依托兩大核心機制，直擊疾病的根源。

1.免疫調節(jié)，治標固本

1型糖尿病是一種自身免疫性疾病，根源在于免疫系統(tǒng)“失靈”，誤傷了自身的胰島β細胞。

而間充質干細胞等細胞因其強大的免疫調節(jié)功能而備受關注。它們能像“調解員”一樣，調節(jié)免疫系統(tǒng)的平衡，減少對胰島β細胞的持續(xù)攻擊，為殘存的細胞功能修復提供寶貴的“喘息之機”。

2.胰島再生，從根源逆轉

這是干細胞療法更令人振奮的潛力——直接再生或替代被破壞的胰島β細胞，從而恢復機體自主生產胰島素的能力。

通過移植由干細胞定向分化而來的胰島樣細胞或胰島祖細胞，有望在患者體內“重建”一個能夠正常工作的胰島素分泌系統(tǒng)。這正是邁向“功能性治愈”的關鍵一步。

二、?臨床證據：療效數據與突破性案例

理論需要數據支撐。那么，當前的臨床試驗究竟給出了怎樣的答案？干細胞療法治療1型糖尿病是否真的有效？

臨床案例1：系統(tǒng)評價揭示干細胞療法整體臨床療效

2024年2月21日，我國科研人員在國際期刊雜志《細胞和組織儲存》發(fā)表了一篇關于《間充質干細胞治療1型糖尿病的療效：系統(tǒng)評價》的臨床研究成果。^[1]

本次研究通過截至2023年7月，在PubMed、Web of Science、Embase和Cochrane Library數據庫中檢索了有關間充質基質細胞對T1D的影響的文章。

共納入了14項臨床試驗，397名受試者，其中202名參與了間充質干細胞（MSCs）干預，195名作為對照組。

多數研究表明，干細胞移植可顯著改善血糖控制和胰島功能：患者的糖化血紅蛋白（HbA1c）、空腹血糖（FBG）、餐前血糖（PBG）和胰島素需求量普遍下降，而C肽水平顯著升高，提示胰島β細胞功能得到改善。

骨髓間充質干細胞（BM-MSCs）、臍帶間充質干細胞（UC-MSCs）、自體造血干細胞（AHSCT）及臍帶血干細胞（CB-SCs）在不同研究中均顯示了不同程度的血糖改善和胰島功能恢復，部分患者甚至實現胰島素減量或停用。

此外，盡管干細胞療法總體安全性良好，但部分自體造血干細胞移植仍存在感染等風險?？傮w來看，干細胞療法為1型糖尿病提供了有效的的功能性改善途徑。

臨床案例2：干細胞療法成功治愈多名1型糖尿病患者

2024年5月7日，上海長征醫(yī)院殷浩教授團隊聯合中國科學院程新教授團隊在行業(yè)起來《細胞·發(fā)現》（Cell Discovery）上發(fā)表了一篇重磅研究，通過自體干細胞再生胰島移植，成功治愈一名患病25年的糖尿病患者。^[2]

該患者為59歲男性，患糖尿病25年。接受干細胞療法后，隨訪116周內胰島素需求逐漸減少，并在第11周完全停用。口服降糖藥也逐步減量，第48周（阿卡波糖）和第56周（二甲雙胍）完全停用。

術后平均空腹C肽水平升至術前的3倍（0.68 nmol/L），混合餐耐量試驗（MMTT）顯示C肽和胰島素分泌顯著增加，AUC分析進一步證實了胰島功能明顯改善。

時隔一年，2025年4月18日，該團隊再傳捷報：其與中科院分子細胞科學卓越創(chuàng)新中心合作開發(fā)的“異體人再生胰島注射液（E-islet 01）”，正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）臨床試驗默示許可。^[3]

這是全球第二個、中國首個獲批臨床試驗的通用型再生胰島療法，標志著我國在糖尿病再生醫(yī)學領域實現了從“跟跑”到“領跑”的跨越。這一年，在臨床上殷浩與合作團隊先后利用該自體和異體干細胞療法，成功治愈多例1型糖尿病患者！

長征醫(yī)院的臨床研究表明，E-islet 01經微創(chuàng)操作輸注到患者肝門靜脈內，可實現胰島功能衰竭糖尿病(1型和嚴重2型)患者的治愈。

臨床案例3：國際多中心RCT驗證干細胞療效

2025年6月3日，利比亞米蘇拉塔國家癌癥研究所牽頭在《糖尿病與代謝綜合征》雜志上發(fā)表了一篇名為《間充質干細胞治療1型和2型糖尿?。弘S機對照試驗的系統(tǒng)評價和薈萃分析》的研究成果。^[4]

本綜述回顧并分析了13項RCT，共涉及507名受試者。其中，我國進行了5項研究，印度進行了3項研究，伊朗進行了 2項研究，瑞典進行了2項研究，美國進行了1項研究。

研究觀察到糖尿病患者的糖化血紅蛋白 (HbA1c)、前血糖 (PPBG) 和胰島素需求量在接受干細胞治療六個月和十二個月后持續(xù)顯著降低。空腹C肽水平（可指示β細胞功能和基線胰島素分泌）在兩種類型的患者中在12個月的隨訪后也顯著升高。

在半年和一年的隨訪中，T1DM亞組分析顯示HbA1c和胰島素劑量也有所降低。該亞群的 FCP 僅在 12 個月的隨訪中顯著增加。

兩組間空腹血糖（FBG）無顯著差異，但干預組在治療后3、6和12個月的空腹血糖持續(xù)較低。此外，MSC療法在改善刺激后C肽、胰島素抵抗指數（HOMA-IR）和HOMA-B指標方面未見明顯效果。

詳情請瀏覽：2025年干細胞治療1型糖尿病最新臨床進展，治愈已觸手可及（截至10月）

干細胞療法療效總結

綜合上述臨床證據，干細胞療法在1型糖尿病的治療中展現出以下規(guī)律性療效：

1. 改善血糖控制：HbA1c、空腹血糖（FBG）及餐前血糖（PBG）普遍下降，部分患者實現胰島素減量甚至停用。
2. 促進胰島β細胞功能恢復：C肽水平顯著升高，混合餐耐量試驗（MMTT）顯示胰島素分泌改善，提示內源性胰島素產生能力增強。
3. 多種干細胞類型均具潛力：包括骨髓間充質干細胞（BM-MSCs）、臍帶間充質干細胞（UC-MSCs）、自體造血干細胞（AHSCT）及臍帶血干細胞（CB-SCs）。
4. 長期療效可觀：部分研究隨訪1-8年，顯示血糖和胰島功能改善具有可持續(xù)性。
5. 總體安全性良好：雖少數自體造血干細胞移植存在感染等風險，但總體不良反應可控。

總體來看，干細胞療法是有效果的，不僅能改善血糖水平，更能恢復胰島功能，為1型糖尿病提供了一種具有潛在功能性治愈的治療策略。

三、干細胞療法的未來展望

隨著干細胞療法在1型糖尿病治療中取得越來越多的臨床證據，其未來發(fā)展前景值得期待。首先，療法的精準化和個體化將成為趨勢。不同患者的病程、殘余胰島功能和免疫狀態(tài)各異，未來通過基因組學、單細胞測序等技術，可以為每位患者量身定制干細胞類型、劑量和移植方案，從而最大化療效并降低風險。

其次，聯合療法可能帶來突破。干細胞療法不僅可以單獨改善胰島功能，還可與免疫調節(jié)藥物、組織工程胰島或生物支架結合，實現更持久、穩(wěn)定的胰島修復與功能恢復。這種多維度的干預方式，有望將“功能性治愈”從實驗室和個例擴展到更大范圍的患者群體。

再者，長期安全性和標準化管理將進一步完善。隨著多中心大規(guī)模隨機對照試驗的開展，我們將對干細胞移植的免疫耐受性、潛在副作用及長期療效有更全面的了解。未來，標準化操作規(guī)范、臨床路徑和監(jiān)管機制的建立，將推動干細胞療法從探索性應用向常規(guī)臨床治療穩(wěn)步過渡。

總的來說，干細胞療法不僅為1型糖尿病患者帶來了希望，也為再生醫(yī)學在免疫性疾病中的應用提供了寶貴經驗。隨著技術、臨床和監(jiān)管的不斷完善，我們有理由相信，這一領域將在未來十年迎來更加廣泛而可靠的臨床應用。

結語

1型糖尿病長期以來一直被視為不可逆的疾病，患者只能依賴胰島素維持血糖。然而，干細胞療法的發(fā)展正在改變這一格局：它不僅能改善血糖控制，更能修復或重建胰島β細胞功能，為真正意義上的“功能性治愈”打開了大門。

雖然目前仍存在一些挑戰(zhàn)，但臨床證據已經顯示出令人鼓舞的成果?？梢灶A見，隨著研究的深入和技術的成熟，干細胞療法有望成為1型糖尿病治療的重要支柱，讓更多患者走出長期依賴胰島素的困境，重獲生活的自由與希望。

參考資料：

[1]Liu, J., Yang, Y. & Qi, Y. Efficacy of mesenchymal stromal cells in the treatment of type 1 diabetes: a systematic review.?Cell Tissue Bank?25, 663–676 (2024). https://doi.org/10.1007/s10561-024-10128-1

[2]Wu, J., Li, T., Guo, M.?et al.?Treating a type 2 diabetic patient with impaired pancreatic islet function by personalized endoderm stem cell-derived islet tissue.?Cell Discov?10, 45 (2024). https://doi.org/10.1038/s41421-024-00662-3

[3]https://www.thepaper.cn/newsDetail_forward_30703516

[4]Kashbour, M., Abdelmalik, A., Yassin, M.N.A.?et al.?Mesenchymal stem cell-based therapy for type 1 & 2 diabetes mellitus patients: a systematic review and meta-analysis of randomized controlled trials.?Diabetol Metab Syndr?17, 189 (2025). https://doi.org/10.1186/s13098-025-01619-6

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