歐盟批準(zhǔn)Zemcelpro?有條件上市

當(dāng)?shù)貢r(shí)間8月27日，血液干細(xì)胞擴(kuò)增領(lǐng)域領(lǐng)軍企業(yè)ExCellThera及其子公司Cordex Biologics宣布，歐盟委員會(huì)（EC）已授予其新型干細(xì)胞療法 Zemcelpro?（UM171）有條件上市許可，適用于需接受清髓性預(yù)處理后異體造血干細(xì)胞移植、且無(wú)其他合適供體細(xì)胞的成年血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者^[1]。

據(jù)新聞稿顯示，Zemcelpro?是目前首個(gè)且唯一獲批上市、專門用于「無(wú)合適供體細(xì)胞患者」的細(xì)胞療法。

血液癌癥移植的未解困境

在歐洲，每年有超過1萬(wàn)名患者被診斷患有需干細(xì)胞移植的血液惡性腫瘤，涵蓋白血病與骨髓增生異常綜合征。盡管近年來(lái)干細(xì)胞移植的可及性有所提升，但仍有大量患者因缺乏兼容供體，或無(wú)法在治療窗口期內(nèi)獲取所需細(xì)胞，而錯(cuò)失潛在的治愈機(jī)會(huì)。

Zemcelpro的技術(shù)與原理

作為一款一次性、個(gè)性化冷凍保存造血干細(xì)胞移植產(chǎn)品，Zemcelpro?由同一臍帶血單位衍生出兩種關(guān)鍵組分：經(jīng) UM171 擴(kuò)增的 CD34+ 細(xì)胞（dorocubicel）與未擴(kuò)增的 CD34- 細(xì)胞。

該療法依托ExCellThera專有的Enhance?平臺(tái)，通過「體外擴(kuò)增造血干細(xì)胞 + 抵消培養(yǎng)/基因編輯應(yīng)激」的雙重作用，既能提升治療性干細(xì)胞的劑量與功能，突破供體短缺的限制，又能保留臍帶血移植的核心優(yōu)勢(shì)。

臨床數(shù)據(jù)與監(jiān)管進(jìn)展

“這一授權(quán)標(biāo)志著在為罹患危及生命的血液惡性腫瘤成人患者兌現(xiàn)Zemcelpro治療承諾方面邁出了關(guān)鍵里程碑?！盓xCellThera與Cordex的首席執(zhí)行官David Millette在新聞稿中表示。

在臨床研究中，ExCellThera對(duì)兩項(xiàng)單臂、開放標(biāo)簽研究的匯總分析顯示，25名患者中有21名實(shí)現(xiàn)了中性粒細(xì)胞植入（即供體干細(xì)胞成功生成白細(xì)胞中的中性粒細(xì)胞），中位時(shí)間為20天。歐洲的此次批準(zhǔn)為有條件批準(zhǔn)，這意味著公司未來(lái)仍需提供更全面的臨床數(shù)據(jù)。

ExCellThera表示，將“盡快”啟動(dòng)一項(xiàng)III期臨床研究。同時(shí)，Zemcelpro在其他患者群體中的潛在應(yīng)用也正在探索，包括兒童患者及非惡性血液疾病患者。

患者獲益與社會(huì)意義

隨著這一批準(zhǔn)，Zemcelpro為歐洲每年數(shù)千名被診斷為血液癌癥（如白血病和骨髓增生異常綜合征）的患者，提供了一種首創(chuàng)的治療選擇——對(duì)于部分血液癌癥患者而言，它甚至是唯一潛在的治愈性方案。

許多患者在獲得合適供體細(xì)胞的過程中面臨障礙，例如缺乏匹配的供體，或無(wú)法在移植所需的有限時(shí)間窗口內(nèi)及時(shí)獲得細(xì)胞。

目前尚無(wú)官方統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)來(lái)追蹤多少患者因此錯(cuò)失了潛在的治愈性移植，但ExCellThera在聲明中指出，這一群體中少數(shù)族裔患者所占比例過高。

無(wú)法接受所需干細(xì)胞移植的患者會(huì)面臨疾病進(jìn)展或并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)，并可能需要住院及支持性治療。ExCellThera強(qiáng)調(diào)，Zemcelpro“不僅有潛力拯救生命，還能減輕這些毀滅性疾病所帶來(lái)的醫(yī)療和社會(huì)負(fù)擔(dān)。”

商業(yè)化與未來(lái)布局

該藥物的上市取決于多個(gè)因素，其中包括完成各國(guó)的報(bào)銷程序。與此同時(shí)，ExCellThera旗下的Cordex目前正與各國(guó)監(jiān)管部門“密切”合作，在報(bào)銷談判推進(jìn)的同時(shí)，為符合條件的患者盡早提供使用機(jī)會(huì)。

公司還在與領(lǐng)先的干細(xì)胞移植中心進(jìn)行洽談，計(jì)劃建立一個(gè)治療中心網(wǎng)絡(luò)，用于未來(lái)的Zemcelpro給藥和臨床應(yīng)用。

據(jù)公司介紹，除了歐洲之外，還計(jì)劃在美國(guó)、加拿大、英國(guó)和瑞士提交額外的監(jiān)管申請(qǐng)。其母公司表示，Cordex正“積極尋求”戰(zhàn)略合作伙伴，以加速在歐洲及其他市場(chǎng)的商業(yè)化進(jìn)程。

參考資料：https://www.fiercepharma.com/pharma/excelltheras-novel-blood-cancer-stem-cell-therapy-zemcelpro-earns-eu-nod

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