經(jīng)過(guò)數(shù)十年的帕金森病研究和治療，UCI Health神經(jīng)學(xué)家Claire Henchcliffe博士報(bào)告了一項(xiàng)令人鼓舞的結(jié)果，這是一項(xiàng)針對(duì)干細(xì)胞治療帕金森病的首次人體臨床試驗(yàn)，該試驗(yàn)旨在替代被帕金森病破壞的產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元。

干細(xì)胞療法在帕金森病的早期研究中顯示出希望

這項(xiàng)新研究的首席研究員 Henchcliffe 表示，希望將這些由BlueRock Therapeutics開(kāi)發(fā)的稱(chēng)為 bemdaneprocel (BRT-DA01) 的特殊神經(jīng)細(xì)胞注入大腦，將恢復(fù)關(guān)鍵的多巴胺產(chǎn)生并緩解帕金森病的進(jìn)展。與紐約市威爾康奈爾醫(yī)學(xué)院和多倫多大學(xué)的同事一起。

該研究是在UCI Alpha Clinic的贊助下進(jìn)行的，該診所是UCI Sue和Bill Gross干細(xì)胞研究中心的臨床試驗(yàn)部門(mén)。

Henchcliffe是一位國(guó)際帕金森病專(zhuān)家，也是UCI醫(yī)學(xué)院神經(jīng)病學(xué)系主任，他回答了有關(guān)該研究及其結(jié)果的問(wèn)題。

問(wèn)：這項(xiàng)研究的目的是什么？

這項(xiàng)一期臨床試驗(yàn)測(cè)試了將bemdaneprocel干細(xì)胞注射到12名晚期帕金森病患者的大腦中是否安全且耐受性良好?；颊哌€接受免疫抑制治療以防止排斥反應(yīng)。

問(wèn)：這項(xiàng)研究有何獨(dú)特之處？

技術(shù)的巨大進(jìn)步使得將源自多能干細(xì)胞的前體細(xì)胞轉(zhuǎn)變?yōu)楫a(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元成為可能?，F(xiàn)在，我們可以在高度的質(zhì)量控制下培養(yǎng)幾乎無(wú)限數(shù)量的這些細(xì)胞。

問(wèn)：什么是帕金森??？

帕金森病是一種進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，影響大腦黑質(zhì)部分的神經(jīng)元。這些神經(jīng)元產(chǎn)生多巴胺，這是一種神經(jīng)遞質(zhì)，可以讓大腦和神經(jīng)系統(tǒng)控制和協(xié)調(diào)身體運(yùn)動(dòng)。

當(dāng)這些產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元受損或死亡時(shí)，就會(huì)出現(xiàn)帕金森氏癥的許多癥狀——顫抖、肌肉僵硬、運(yùn)動(dòng)緩慢、平衡和協(xié)調(diào)受損。

這種疾病影響了大約100萬(wàn)美國(guó)人，其中男性多于女性，主要發(fā)生在60歲以上的人群中，還可能導(dǎo)致一系列其他癥狀，包括吞咽、咀嚼和說(shuō)話困難、認(rèn)知能力下降、泌尿問(wèn)題或便秘。焦慮和抑郁。雖然這種進(jìn)行性疾病本身并不致命，但它確實(shí)會(huì)增加跌倒、肺炎和其他可能導(dǎo)致死亡的疾病的風(fēng)險(xiǎn)。 

問(wèn)：臨床試驗(yàn)結(jié)果表明了什么？

事實(shí)證明，這種治療對(duì)于晚期帕金森病患者是安全的，并且沒(méi)有引起明顯的副作用。我們也有點(diǎn)興奮，因?yàn)閷?zhuān)門(mén)的成像掃描顯示，注射的細(xì)胞不僅存活下來(lái)，而且似乎已經(jīng)與患者的神經(jīng)細(xì)胞整合在一起。盡管該試驗(yàn)的目的并不是測(cè)試該療法的療效，但12名患者中有11名的運(yùn)動(dòng)癥狀有所改善。

如果治療在后續(xù)試驗(yàn)中取得成功，就可以越來(lái)越早地使用。我們希望看到它針對(duì)早期疾病而開(kāi)發(fā)，這意味著更少的患者會(huì)接觸到目前的帕金森病藥物及其副作用。

如果藥物可以控制疾病，為什么還要接受治療？

用于替代多巴胺或多巴胺類(lèi)替代品的藥物在早期帕金森病中效果良好，但其有益效果不會(huì)持久。人們最終需要更高、更頻繁的劑量。這可能會(huì)導(dǎo)致不受控制的、不自主的運(yùn)動(dòng)，稱(chēng)為運(yùn)動(dòng)障礙。

這種干細(xì)胞療法有可能成為一種單一的、一刀切的治療方法，終身緩解帕金森氏運(yùn)動(dòng)癥狀。然后我們可以關(guān)注其他疾病癥狀，例如抑郁和焦慮、疼痛、認(rèn)知能力下降和睡眠問(wèn)題。

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