帕金森病是一種進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，影響大腦黑質(zhì)部分的神經(jīng)元。這些神經(jīng)元產(chǎn)生多巴胺，這是一種神經(jīng)遞質(zhì)，可以讓大腦和神經(jīng)系統(tǒng)控制和協(xié)調(diào)身體運(yùn)動(dòng)。

當(dāng)這些產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元受損或死亡時(shí)，就會(huì)出現(xiàn)帕金森氏癥的許多癥狀——顫抖、肌肉僵硬、運(yùn)動(dòng)緩慢、平衡和協(xié)調(diào)受損。

這種疾病影響了大約100萬美國人，其中男性多于女性，主要發(fā)生在60歲以上的人群中，還可能導(dǎo)致一系列其他癥狀，包括吞咽、咀嚼和說話困難、認(rèn)知能力下降、泌尿問題或便秘。焦慮和抑郁。雖然這種進(jìn)行性疾病本身并不致命，但它確實(shí)會(huì)增加跌倒、肺炎和其他可能導(dǎo)致死亡的疾病的風(fēng)險(xiǎn)。 

問：臨床試驗(yàn)結(jié)果表明了什么？

事實(shí)證明，這種治療對于晚期帕金森病患者是安全的，并且沒有引起明顯的副作用。我們也有點(diǎn)興奮，因?yàn)閷ｉT的成像掃描顯示，注射的細(xì)胞不僅存活下來，而且似乎已經(jīng)與患者的神經(jīng)細(xì)胞整合在一起。盡管該試驗(yàn)的目的并不是測試該療法的療效，但12名患者中有11名的運(yùn)動(dòng)癥狀有所改善。

如果治療在后續(xù)試驗(yàn)中取得成功，就可以越來越早地使用。我們希望看到它針對早期疾病而開發(fā)，這意味著更少的患者會(huì)接觸到目前的帕金森病藥物及其副作用。

如果藥物可以控制疾病，為什么還要接受治療？

用于替代多巴胺或多巴胺類替代品的藥物在早期帕金森病中效果良好，但其有益效果不會(huì)持久。人們最終需要更高、更頻繁的劑量。這可能會(huì)導(dǎo)致不受控制的、不自主的運(yùn)動(dòng)，稱為運(yùn)動(dòng)障礙。

這種干細(xì)胞療法有可能成為一種單一的、一刀切的治療方法，終身緩解帕金森氏運(yùn)動(dòng)癥狀。然后我們可以關(guān)注其他疾病癥狀，例如抑郁和焦慮、疼痛、認(rèn)知能力下降和睡眠問題。

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