在帕金森病的治療領(lǐng)域，一種新的希望正被廣泛討論。當(dāng)傳統(tǒng)藥物難以阻止疾病進(jìn)展時(shí)，患者與家屬將目光投向了干細(xì)胞療法——它被寄予厚望，不只為了緩解癥狀，更為了修復(fù)那些受損的神經(jīng)元，從根源上改變病程。

但這是否能成為現(xiàn)實(shí)？層出不窮的媒體報(bào)道與科研進(jìn)展，究竟意味著真正的突破，還是過(guò)度的期待？本文將從作用原理、最新臨床證據(jù)與現(xiàn)存挑戰(zhàn)出發(fā)，系統(tǒng)剖析干細(xì)胞療法對(duì)帕金森病的真實(shí)療效。

干細(xì)胞療法對(duì)帕金森病真的有效嗎？基于3項(xiàng)最新臨床證據(jù)的權(quán)威解答

一、帕金森病的本質(zhì)：為什么會(huì)出現(xiàn)震顫、僵硬、動(dòng)作變慢？

帕金森病的病理核心，是中腦“黑質(zhì)”區(qū)域內(nèi)多巴胺能神經(jīng)元的進(jìn)行性喪失。這些神經(jīng)元負(fù)責(zé)分泌多巴胺——一種協(xié)調(diào)和控制身體運(yùn)動(dòng)的關(guān)鍵神經(jīng)遞質(zhì)。隨著神經(jīng)元大量死亡，大腦運(yùn)動(dòng)控制回路因多巴胺嚴(yán)重不足而陷入功能紊亂，直接導(dǎo)致了靜止性震顫、肌肉僵硬和動(dòng)作遲緩等經(jīng)典運(yùn)動(dòng)癥狀。

然而，疾病的影響遠(yuǎn)不止于此。抑郁、睡眠障礙、認(rèn)知衰退等非運(yùn)動(dòng)癥狀同樣普遍，且同樣棘手。遺憾的是，現(xiàn)有的主流藥物（如左旋多巴）僅能在早期替代多巴胺、緩解癥狀，既無(wú)法阻止神經(jīng)元的持續(xù)死亡，也不能逆轉(zhuǎn)已有的損傷。這構(gòu)成了當(dāng)前治療的根本瓶頸。

二、為什么大家越來(lái)越關(guān)注干細(xì)胞治療帕金森病？

正是源于上述“治標(biāo)不治本”的治療困境，醫(yī)學(xué)界將目光投向了更具根本性的解決方案。干細(xì)胞療法的目標(biāo)直指疾病源頭：它旨在替代和補(bǔ)充大腦中喪失的多巴胺能神經(jīng)元，理論上具有修復(fù)神經(jīng)回路、長(zhǎng)期穩(wěn)定病情的潛力。

這一從“癥狀管理”轉(zhuǎn)向“神經(jīng)修復(fù)”的療法定向，與傳統(tǒng)藥物形成了根本區(qū)別。因此，盡管仍處于發(fā)展階段，干細(xì)胞療法已被許多研究者、醫(yī)生和患者視為一項(xiàng)可能改變疾病進(jìn)程的潛在突破，承載著超越現(xiàn)有療法的深切期待。

三、干細(xì)胞療法的原理：為何它被認(rèn)為有希望？

干細(xì)胞具有兩個(gè)關(guān)鍵能力：

1. 分化成多種細(xì)胞，包括多巴胺神經(jīng)元
2. 分泌神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子，改善神經(jīng)微環(huán)境，促進(jìn)修復(fù)

因此，干細(xì)胞治療帕金森病的設(shè)想是：

• 將干細(xì)胞植入患者大腦病變區(qū)域
• 使其替代死亡的神經(jīng)元，重新產(chǎn)生多巴胨
• 同時(shí)保護(hù)仍存活的神經(jīng)細(xì)胞，延緩繼續(xù)退化

如果這種方式成功，那么它不僅是改善癥狀，而是真正從源頭修復(fù)神經(jīng)系統(tǒng)，其意義遠(yuǎn)超過(guò)藥物和DBS。

因此它被稱為“最有可能改變帕金森病治療格局的方向”。

四、最新臨床研究進(jìn)展：效果到底怎么樣？真實(shí)數(shù)據(jù)說(shuō)話

I期臨床試驗(yàn)：干細(xì)胞移植在重度帕金森病患者中展現(xiàn)多維度改善

2024年7月22日，中國(guó)人民解放軍聯(lián)勤保??障部隊(duì)第921醫(yī)院在國(guó)際期刊《軍事醫(yī)學(xué)研究》上發(fā)表了一篇關(guān)于《TGF-β1介導(dǎo)缺氧預(yù)處理的嗅粘膜間充質(zhì)干細(xì)胞改善帕金森病模型和患者的神經(jīng)功能恢復(fù)》的臨床研究成果。^[1]

研究展示了I期首次人體臨床試驗(yàn)中一組患者的研究結(jié)果，該試驗(yàn)評(píng)估了將低氧預(yù)處理的嗅黏膜間充質(zhì)干細(xì)胞（hOM-MSC）移植到重度帕金森病患者脊柱內(nèi)移植的安全性和有效性。共有5名患者接受了hOM-MSCs椎管內(nèi)植入，移植后進(jìn)行血清和腦脊液分析，隨后的隨訪期為1至6個(gè)月。

病例1：是一名67歲患帕金森病（PD）20年的女性。

• 接受hOM-MSCs植入后，左旋多巴口服維持劑量從1.0g/d降至0.5g/d，情緒、日常生活、運(yùn)動(dòng)和治療并發(fā)癥改善。
• 治療1個(gè)月后，UPDRS總分從79分降至51分，Hoehn和Yahr評(píng)分量表從3級(jí)降至2級(jí)，Schwab和England日?；顒?dòng)量表從50%恢復(fù)到70%；
• 6個(gè)月隨訪時(shí)，UPDRS總分為69分，Hoehn和Yahr量表為2.5級(jí)，Schwab和England量表為60%，且手術(shù)耐受性良好，術(shù)后無(wú)嚴(yán)重不良事件。

病例2：是一名79歲患PD 10年的男性。

• 植入hOM-MSCs后，左旋多巴口服維持劑量從0.75g/d降至0.25g/d，情感、日?；顒?dòng)和運(yùn)動(dòng)功能增強(qiáng)。
• 治療1個(gè)月后，UPDRS總分從89分降至61分，Hoehn和Yahr評(píng)分量表從3級(jí)提高到2級(jí)，Schwab和England日?；顒?dòng)量表恢復(fù)率從50%提升到70%；
• 術(shù)后6個(gè)月隨訪，UPDRS總分為78分，Hoehn和Yahr量表為3級(jí)，Schwab和England量表為60%，手術(shù)耐受性極好且無(wú)嚴(yán)重不良事件。

病例3：是一名67歲患PD 20年的男性。

• 植入hOM-MSCs后，左旋多巴口服維持劑量從1.0g/d降至0.25g/d，情緒、生活活動(dòng)、運(yùn)動(dòng)和治療并發(fā)癥明顯改善。
• 治療1個(gè)月后，UPDRS總分從85分降至59分，Hoehn和Yahr評(píng)分量表從3級(jí)提高到2級(jí)，Schwab和England日?；顒?dòng)量表從50%恢復(fù)到70%；
• 術(shù)后6個(gè)月隨訪，UPDRS總分為80分，Hoehn和Yahr量表為3級(jí)，Schwab和England量表為50%，手術(shù)耐受性極好且無(wú)嚴(yán)重不良事件。

病例4：是一名71歲患PD 4年的男性。

• 植入hOM-MSCs后，左旋多巴口服維持劑量從1.5g/d降至0.25g/d，情緒、生活活動(dòng)、運(yùn)動(dòng)和治療并發(fā)癥改善。
• 治療1個(gè)月后，UPDRS總分從101分降至55分，Hoehn和Yahr評(píng)分量表從4級(jí)提高到2級(jí)，Schwab和England日?；顒?dòng)量表恢復(fù)率從30%提升到60%；
• 術(shù)后6個(gè)月隨訪，UPDRS總分為81分，Hoehn和Yahr量表為3級(jí)，Schwab和England量表為50%，對(duì)手術(shù)耐受性良好且無(wú)嚴(yán)重不良事件。

病例5：是一名62歲患PD 13年的女性。

• 植入hOM-MSCs后，左旋多巴口服維持劑量從1.5g/d降至0.5g/d，情緒、日常生活和運(yùn)動(dòng)測(cè)試改善。
• 治療1個(gè)月后，UPDRS總分從75分降至53分，Hoehn和Yahr評(píng)分量表從3級(jí)提高到2級(jí)，Schwab和England日常活動(dòng)量表從50%恢復(fù)到70%；
• 術(shù)后6個(gè)月隨訪，UPDRS總分為70分，Hoehn和Yahr量表為3級(jí)，Schwab和England量表為60%，對(duì)手術(shù)耐受性良好且無(wú)嚴(yán)重不良事件。

綜上所述，在本次I期臨床研究中，hOM-MSCs移植在5名帕金森病患者顯示出高成功率的證據(jù)：患者在安全性、運(yùn)動(dòng)功能改善、日常生活能力提升及藥物依賴降低等多個(gè)關(guān)鍵維度均獲得實(shí)質(zhì)性改善。

延世大學(xué)研究：人胚胎干細(xì)胞衍生神經(jīng)元，實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)腦內(nèi)移植

2025年10月14日，延世大學(xué)Severance研究團(tuán)隊(duì)公布了亞洲地區(qū)首次、全球范圍內(nèi)第二次報(bào)道的通過(guò)移植源自人胚胎干細(xì)胞的A9型多巴胺前體細(xì)胞（A9-DPC），成功實(shí)現(xiàn)了對(duì)中重度帕金森病患者的精準(zhǔn)治療。^[2]

這項(xiàng)單中心、開(kāi)放標(biāo)簽的臨床試驗(yàn)歷時(shí)12個(gè)月，納入12名病程超過(guò)5年的帕金森病患者。通過(guò)立體定向手術(shù)，將細(xì)胞精確移植至患者雙側(cè)殼核區(qū)域，其中低劑量組（315萬(wàn)細(xì)胞）和高劑量組（630萬(wàn)細(xì)胞）各6例。

研究數(shù)據(jù)顯示，干細(xì)胞移植在安全性方面表現(xiàn)良好。整個(gè)試驗(yàn)中僅出現(xiàn)少量輕微不良反應(yīng)，多與免疫抑制藥物相關(guān)，無(wú)嚴(yán)重并發(fā)癥或細(xì)胞異常增殖。影像學(xué)結(jié)果也證實(shí)，移植細(xì)胞精準(zhǔn)分布，無(wú)異常遷移或腫瘤形成。

療效方面，患者在術(shù)后12個(gè)月運(yùn)動(dòng)功能平均提升14分以上，高劑量組效果更為顯著。日常活動(dòng)能力、生活質(zhì)量及藥效持續(xù)時(shí)間均有明顯改善。分子影像學(xué)進(jìn)一步驗(yàn)證了這一變化：移植區(qū)域的多巴胺轉(zhuǎn)運(yùn)體活性顯著增強(qiáng)，說(shuō)明移植細(xì)胞成功整合進(jìn)神經(jīng)系統(tǒng)，部分恢復(fù)了多巴胺通路功能。

組織分析顯示，移植的細(xì)胞已在宿主體內(nèi)分化為成熟的多巴胺神經(jīng)元，并與原有神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)形成有效連接。這一結(jié)果標(biāo)志著人源胚胎干細(xì)胞衍生細(xì)胞治療帕金森病的安全性與可行性得到初步驗(yàn)證，為未來(lái)大規(guī)模臨床應(yīng)用奠定了基礎(chǔ)。

該研究的最大突破，在于首次系統(tǒng)驗(yàn)證了人胚胎干細(xì)胞衍生神經(jīng)元治療帕金森病的可行性與安全性。與過(guò)去依賴胎兒組織移植不同，這一方案在倫理、來(lái)源及生產(chǎn)標(biāo)準(zhǔn)上都實(shí)現(xiàn)了突破。采用新鮮細(xì)胞移植的策略，也最大限度地保留了細(xì)胞活性?？茖W(xué)的劑量設(shè)計(jì)，源自前期動(dòng)物實(shí)驗(yàn)的積累，使得療效更具可靠性。

全球首例：從“藥物依賴”到“功能性治愈”帕金森病患者的治療過(guò)程

2025年10月19日，一位記者采訪了全球首位被證實(shí)“功能性治愈”的帕金森病患者李女士——一位37歲的母親，長(zhǎng)期與帕金森病抗?fàn)帯?sup>[3]

今年6月，李女士在中國(guó)科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院接受了NCR201干細(xì)胞移植治療，該療法利用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）衍生的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞。三個(gè)月后，她成為全球首例“功能性治愈”的帕金森病患者。

“身體不僵硬了，像正常人一樣?！崩钆啃χf(shuō)。多年的抖動(dòng)與“關(guān)期”徹底消失，她重新感受到身體的輕盈和心靈的自由。術(shù)后影像顯示，移植細(xì)胞已在腦內(nèi)成功定植并發(fā)揮功能，醫(yī)生稱這些“亮點(diǎn)”是新生多巴胺能神經(jīng)元的直接證據(jù)。

李女士回憶，她早在20多歲時(shí)就出現(xiàn)手抖、動(dòng)作遲緩，卻輾轉(zhuǎn)多年才確診為遺傳型帕金森病。藥物只能暫時(shí)緩解癥狀，她一度陷入抑郁。“我想過(guò)放棄，但為了孩子，我必須試?！睉阎@份信念，她決定接受創(chuàng)新干細(xì)胞移植手術(shù)。

術(shù)后一個(gè)月，她的失眠和抑郁癥狀明顯改善，三個(gè)月后完全擺脫藥物，運(yùn)動(dòng)功能恢復(fù)到健康水平。如今，她重新工作、備考自學(xué)考試，還能陪孩子打羽毛球、旅行。她笑著說(shuō)：“我覺(jué)得人生重新開(kāi)始了，希望更多患者能盡早嘗試這種治療，越早越好?！?/p>

李女士的經(jīng)歷不僅見(jiàn)證了干細(xì)胞療法在帕金森病中的突破，也詮釋了生命的堅(jiān)韌與希望。醫(yī)學(xué)的進(jìn)步點(diǎn)亮了她的大腦，而勇氣與愛(ài)，讓她真正重獲新生。

詳情請(qǐng)瀏覽：2025干細(xì)胞療法治療帕金森病最新臨床指南（截至10月）

五、目前干細(xì)胞療法面臨的局限性與風(fēng)險(xiǎn)

綜上所述，干細(xì)胞治療帕金森病的臨床結(jié)果鼓舞人心，但我們必須清醒地認(rèn)識(shí)到干細(xì)胞療法走向普及所面臨的一些挑戰(zhàn)：

細(xì)胞存活率低是首要技術(shù)難題。日本研究者指出，移植細(xì)胞中僅有一小部分最終能存活并發(fā)揮功能，低存活率是“亟待解決的大問(wèn)題”。

個(gè)體差異問(wèn)題日益凸顯。2025年《Cell Stem Cell》上發(fā)表的一項(xiàng)臨床前研究發(fā)現(xiàn)，即使是使用來(lái)自不同患者的自體干細(xì)胞制備的療法，在動(dòng)物模型中的療效也存在顯著差異。^[4]

產(chǎn)業(yè)化障礙不容忽視。從實(shí)驗(yàn)室研究到規(guī)?；a(chǎn)，細(xì)胞產(chǎn)品的質(zhì)量控制、標(biāo)準(zhǔn)化和運(yùn)輸保存都是必須解決的現(xiàn)實(shí)問(wèn)題。

結(jié)語(yǔ)：對(duì)未來(lái)的判斷與態(tài)度

綜上來(lái)看，干細(xì)胞療法是否對(duì)帕金森病“有效”？答案是審慎但積極的：在嚴(yán)格的臨床試驗(yàn)中，它已經(jīng)展現(xiàn)出真實(shí)的改善潛力，也為未來(lái)的治療方式打開(kāi)了新的可能性。

可以預(yù)見(jiàn)，未來(lái) 3–5 年將成為干細(xì)胞治療帕金森病加速突破的關(guān)鍵窗口期。對(duì)有需求的患者而言，保持關(guān)注權(quán)威醫(yī)療機(jī)構(gòu)的臨床研究進(jìn)展，選擇規(guī)范、合規(guī)的治療路徑，依然是最穩(wěn)妥、最值得信賴的方向。

參考資料：

[1]Zhuo, Y., Li, WS., Lu, W.?et al.?TGF-β1 mediates hypoxia-preconditioned olfactory mucosa mesenchymal stem cells improved neural functional recovery in Parkinson’s disease models and patients.?Military Med Res?11, 48 (2024). https://doi.org/10.1186/s40779-024-00550-7

[2]Phase 1/2a clinical trial of hESC-derived dopamine progenitors in Parkinson’s diseaseChang, Jin Woo et al.Cell, Volume 0, Issue 0

[3]https://www.xkdbio.com/qyzx/1014.html

[4]Jeon J, Cha Y, Hong YJ, Lee IH, Jang H, Ko S, Naumenko S, Kim M, Ryu HL, Shrestha Z, Lee N, Park TY, Park H, Kim SH, Yoon KJ, Song B, Schweitzer J, Herrington TM, Kong SW, Carter B, Leblanc P, Kim KS. Pre-clinical safety and efficacy of human induced pluripotent stem cell-derived products for autologous cell therapy in Parkinson’s disease. Cell Stem Cell. 2025 Mar 6;32(3):343-360.e7. doi: 10.1016/j.stem.2025.01.006. Epub 2025 Feb 13. PMID: 39952239; PMCID: PMC11980241.

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