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哪里可以接受干細(xì)胞治療帕金森?。繃?guó)內(nèi)外權(quán)威醫(yī)院與機(jī)構(gòu)指南

對(duì)于備受帕金森病困擾的患者及家庭而言,干細(xì)胞治療代表著一種前沿的希望。當(dāng)傳統(tǒng)的藥物和手術(shù)效果出現(xiàn)波動(dòng)或減退時(shí),尋找一種能夠從根源上修復(fù)神經(jīng)的療法成為迫切的愿望。然而,一個(gè)最關(guān)鍵的問(wèn)題隨之而來(lái):哪里可以接受這種治療?

本文的首要目的是提供一個(gè)安全、負(fù)責(zé)任的尋醫(yī)指南,而非一份簡(jiǎn)單的“診所名單”。我們必須開(kāi)宗明義地指出核心事實(shí):截至目前,干細(xì)胞療法治療帕金森病在全球范圍內(nèi)絕大多數(shù)仍處于臨床研究階段,它尚未成為任何國(guó)家廣泛批準(zhǔn)的標(biāo)準(zhǔn)臨床治療方案。?

任何聲稱可以提供“直接付費(fèi)、包治包好”的商業(yè)化治療,都需要您以極高的警惕性去審視。

哪里可以接受干細(xì)胞治療帕金森?。繃?guó)內(nèi)外權(quán)威醫(yī)院與機(jī)構(gòu)指南

哪里可以接受干細(xì)胞治療帕金森病?國(guó)內(nèi)外權(quán)威醫(yī)院與機(jī)構(gòu)指南

一、為什么知道哪里可以治療很重要

盡管帕金森病越來(lái)越受到關(guān)注,但“干細(xì)胞治療”絕非到處都能做。當(dāng)前這種治療方式仍處于臨床研究/早期推廣階段,僅有極少數(shù)醫(yī)院或研究機(jī)構(gòu)獲得批準(zhǔn)開(kāi)展——了解哪里可以接受治療,對(duì)于患者和家屬非常關(guān)鍵。

因此,對(duì)患者和家庭而言,首要且關(guān)鍵的一步,就是清晰辨別哪些是開(kāi)展正規(guī)研究的權(quán)威中心。這不僅是將希望寄托于真正的科學(xué)進(jìn)展,更是規(guī)避盲目選擇所帶來(lái)的經(jīng)濟(jì)風(fēng)險(xiǎn)與潛在健康風(fēng)險(xiǎn)的必要之舉。

這種治療資源之所以如此稀缺和集中,是因?yàn)樗澈笫菢O高的門檻:從復(fù)雜的細(xì)胞制備技術(shù)、精密的外科移植手術(shù),到嚴(yán)謹(jǐn)?shù)膫惱韺彶楹烷L(zhǎng)期的安全監(jiān)控,每一個(gè)環(huán)節(jié)都要求機(jī)構(gòu)具備頂尖的科研與醫(yī)療實(shí)力。也正因如此,能夠系統(tǒng)開(kāi)展此項(xiàng)工作的機(jī)構(gòu)在全球都屈指可數(shù)。

理解了尋找正規(guī)渠道的極端重要性后,我們便可以放眼全球,具體審視那些正在引領(lǐng)這項(xiàng)前沿研究的頂尖醫(yī)學(xué)中心。

二、國(guó)際干細(xì)胞治療帕金森病的前沿機(jī)構(gòu)

全球范圍內(nèi)的前沿探索,主要由少數(shù)頂尖的學(xué)術(shù)醫(yī)學(xué)中心和生物技術(shù)公司引領(lǐng)。例如:

1.京都大學(xué)CiRA(Takahashi 團(tuán)隊(duì))—— iPSC 衍生細(xì)胞移植的先行者。

京都大學(xué)的 CiRA 團(tuán)隊(duì)開(kāi)展了多例以 iPSC 衍生多巴胺前體細(xì)胞為基礎(chǔ)的移植研究,是全球最早將 iPSC 技術(shù)用于帕金森病臨床轉(zhuǎn)化的團(tuán)隊(duì)之一,研究顯示安全性與早期療效信號(hào)。[1]

2.Mass General Brigham(麻省總醫(yī)院體系)—— 開(kāi)展自體iPSC衍生多巴胺神經(jīng)元的人體試驗(yàn)。

該體系啟動(dòng)的臨床試驗(yàn)以患者自體(血液來(lái)源)iPSC 為基礎(chǔ),重點(diǎn)評(píng)估安全性與可行性,代表美國(guó)在“個(gè)性化細(xì)胞替代治療”方向的重要進(jìn)展。[2]

3.UC San Diego/Sanford Stem Cell Institute(加州大學(xué)圣地亞哥)—— FDA批準(zhǔn)的研究與Alpha-Clinic網(wǎng)絡(luò)支持。

Sanford 的 Alpha-Clinic 得到 FDA/IND 支持,承接并推進(jìn)多項(xiàng) iPSC/干細(xì)胞相關(guān)的帕金森病臨床研究,強(qiáng)調(diào)臨床可操作性與多學(xué)科隨訪體系。[3]

4.Severance Hospital(延世大學(xué),韓國(guó))—— hESC(胚胎干細(xì)胞)衍生A9型多巴胺前體細(xì)胞的臨床驗(yàn)證。

延世大學(xué)的單中心試驗(yàn)將人源胚胎干細(xì)胞衍生的 A9-DPC 移植到帕金森患者腦內(nèi),報(bào)告顯示安全性良好且在 12 個(gè)月有功能學(xué)改善證據(jù),為hESC路線提供了重要的人體數(shù)據(jù)。[4]

5.BlueRock Therapeutics(生物公司,hESC 衍生產(chǎn)品)—— 工業(yè)化、規(guī)?;窂降奶剿髡摺?/strong>

BlueRock的bemdaneprocel(hESC 衍生多巴胺前體)已進(jìn)入臨床并公開(kāi)中期/隨訪結(jié)果,代表商業(yè)化團(tuán)隊(duì)將“實(shí)驗(yàn)室成果”推進(jìn)至大規(guī)模試驗(yàn)與工業(yè)化生產(chǎn)的努力。[5]

6.Aspen Neuroscience 等創(chuàng)業(yè)公司——推進(jìn)“自體(個(gè)性化)神經(jīng)元移植”臨床化。

以“將患者自體細(xì)胞重編程并再分化為替代神經(jīng)元”的公司(如 Aspen)正在開(kāi)展或準(zhǔn)備開(kāi)展早期人體試驗(yàn),強(qiáng)調(diào)精確植入與術(shù)中影像學(xué)引導(dǎo)等臨床操作技術(shù)。[6]

三、國(guó)內(nèi)干細(xì)胞治療帕金森病的權(quán)威機(jī)構(gòu)

國(guó)內(nèi)的研究同樣活躍且規(guī)范,主要由國(guó)家頂尖的神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心牽頭,嚴(yán)格以臨床試驗(yàn)形式推進(jìn),主要分為以下三類:

1. 國(guó)家級(jí)中心主導(dǎo)的注冊(cè)臨床試驗(yàn)

這類試驗(yàn)設(shè)計(jì)最為嚴(yán)格,目標(biāo)是推動(dòng)新藥上市,代表了國(guó)內(nèi)最高研究水準(zhǔn)。

復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院&首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院:這兩家“國(guó)家神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心”是絕對(duì)核心。它們分別牽頭著采用本土研制的“現(xiàn)貨型”iPSC細(xì)胞新藥的注冊(cè)臨床I/II期試驗(yàn)。試驗(yàn)采用“隨機(jī)雙盲對(duì)照”的金標(biāo)準(zhǔn)設(shè)計(jì),并與國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)接軌,其成果將直接影響該療法未來(lái)的獲批上市。[8]

2. 針對(duì)特定技術(shù)路線的創(chuàng)新探索

國(guó)內(nèi)多家頂尖醫(yī)院,如北京協(xié)和醫(yī)院、北京大學(xué)人民醫(yī)院、中南大學(xué)湘雅醫(yī)院等,正在探索使用神經(jīng)干細(xì)胞(通常來(lái)源于其他途徑)治療帕金森病。這些研究多側(cè)重于評(píng)估經(jīng)鼻給藥、立體定向注射等新途徑的安全性與初步可行性。[7]

3. 制度化與規(guī)范化的研究平臺(tái)

中國(guó)臨床試驗(yàn)注冊(cè)中心:所有正規(guī)的臨床研究均需在此平臺(tái)公開(kāi)注冊(cè)?;颊呖梢栽谶@里查詢到國(guó)內(nèi)各類干細(xì)胞治療帕金森病研究(包括上述神經(jīng)干細(xì)胞研究)的詳細(xì)信息,這是辨別研究是否合規(guī)、透明的重要官方渠道。

四、吉林中科:中國(guó)神經(jīng)系統(tǒng)疾病研究的先鋒

在國(guó)內(nèi)干細(xì)胞治療領(lǐng)域,吉林省中科生物工程股份有限公司(簡(jiǎn)稱“吉林中科”)不僅在新興的產(chǎn)業(yè)化平臺(tái)建設(shè)上走在前列,更將其在神經(jīng)干細(xì)胞方面的深厚技術(shù)積累,精準(zhǔn)聚焦于帕金森病等重大神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療探索上。

公司致力于打造從基礎(chǔ)研究、標(biāo)準(zhǔn)化細(xì)胞制備到規(guī)范臨床合作的完整產(chǎn)業(yè)鏈,是國(guó)內(nèi)少數(shù)具備推動(dòng)神經(jīng)修復(fù)療法從實(shí)驗(yàn)室走向臨床轉(zhuǎn)化潛力的綜合性平臺(tái)之一。

為什么關(guān)注吉林中科?(對(duì)標(biāo)國(guó)際趨勢(shì)的3個(gè)核心價(jià)值)

吉林中科在神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域的布局,體現(xiàn)了其將前沿生物科技與重大臨床需求相結(jié)合的清晰戰(zhàn)略,其核心價(jià)值主要體現(xiàn)在三個(gè)方面:

核心價(jià)值維度具體體現(xiàn)與戰(zhàn)略意義
① 聚焦神經(jīng)修復(fù)的技術(shù)路線公司核心業(yè)務(wù)聚焦于神經(jīng)干細(xì)胞移植,這與國(guó)際主流的“細(xì)胞替代療法”治療帕金森病的策略高度一致。其目標(biāo)是通過(guò)移植新的細(xì)胞,補(bǔ)充患者腦內(nèi)損失的多巴胺能神經(jīng)元,從病理根源上尋求突破,而非僅僅緩解癥狀。
② 構(gòu)建區(qū)域產(chǎn)業(yè)化支撐平臺(tái)吉林中科正投資建設(shè)大型生物醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)園,旨在打造集產(chǎn)學(xué)研一體化的創(chuàng)新平臺(tái)。這為神經(jīng)干細(xì)胞等前沿技術(shù)的標(biāo)準(zhǔn)化制備、質(zhì)量控制和臨床轉(zhuǎn)化提供了堅(jiān)實(shí)的硬件與體系支撐,使其能夠作為區(qū)域核心,聯(lián)動(dòng)醫(yī)院開(kāi)展研究
③ 推動(dòng)規(guī)范化的臨床轉(zhuǎn)化作為一家規(guī)范運(yùn)營(yíng)、在新三板掛牌的國(guó)家高新技術(shù)企業(yè),吉林中科具備與國(guó)內(nèi)頂尖三甲醫(yī)院開(kāi)展長(zhǎng)期、合規(guī)臨床研究合作的基礎(chǔ)。這種“技術(shù)平臺(tái)+臨床機(jī)構(gòu)”的合作模式,是推動(dòng)干細(xì)胞療法通過(guò)正規(guī)臨床試驗(yàn)路徑發(fā)展、最終惠及患者的必經(jīng)之路

帕金森病治療探索與臨床合作

吉林中科在帕金森病治療上的技術(shù)探索主要圍繞兩條路徑展開(kāi):

  1. 神經(jīng)修復(fù)與替代路徑:這是其核心方向,重點(diǎn)研發(fā)神經(jīng)干細(xì)胞及多能干細(xì)胞促進(jìn)癥狀修復(fù)。該路徑旨在直接將能夠產(chǎn)生多巴胺的功能細(xì)胞移植到患者腦內(nèi)特定區(qū)域,替代受損的神經(jīng)元,理論上具有從根本上改善病情的潛力。
  2. 免疫調(diào)節(jié)與保護(hù)路徑:利用間充質(zhì)干細(xì)胞(MSC) 強(qiáng)大的抗炎和免疫調(diào)節(jié)功能,旨在改善帕金森病患者腦內(nèi)的炎癥微環(huán)境,保護(hù)殘存的神經(jīng)細(xì)胞,延緩疾病進(jìn)展,并為神經(jīng)修復(fù)創(chuàng)造有利條件。

在臨床合作方面,吉林中科通過(guò)與國(guó)內(nèi)具備干細(xì)胞臨床研究備案資質(zhì)的三甲醫(yī)院建立合作,共同推進(jìn)相關(guān)的臨床研究項(xiàng)目。其位于杭州的重要分支機(jī)構(gòu)——杭州杭吉泰迪生物科技有限公司,便是整合母公司技術(shù)與臨床資源,聚焦神經(jīng)干細(xì)胞移植等療法推廣的平臺(tái)。

國(guó)際合作與行業(yè)影響

吉林中科在國(guó)際交流與合作方面同樣活躍,與美國(guó)、英國(guó)等多國(guó)科研機(jī)構(gòu)保持聯(lián)系,共同推動(dòng)干細(xì)胞技術(shù)在神經(jīng)退行性疾病等領(lǐng)域的應(yīng)用研究。公司通過(guò)參與行業(yè)論壇、承接國(guó)際醫(yī)療合作案例等方式,持續(xù)提升其在全球細(xì)胞治療領(lǐng)域的影響力。其致力于構(gòu)建產(chǎn)業(yè)化平臺(tái)、推動(dòng)技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)化的努力,也使其在中國(guó)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)從實(shí)驗(yàn)室研究向規(guī)范化臨床治療邁進(jìn)的過(guò)程中,扮演著積極的參與者角色。

需要注意的是,干細(xì)胞治療帕金森病在全球范圍內(nèi)仍處于臨床試驗(yàn)階段,是當(dāng)前醫(yī)學(xué)研究的前沿和熱點(diǎn)。國(guó)內(nèi)外多個(gè)頂尖團(tuán)隊(duì)正在此領(lǐng)域取得積極進(jìn)展。吉林中科的價(jià)值在于,它作為一個(gè)重要的產(chǎn)業(yè)技術(shù)平臺(tái),正在為未來(lái)可能成熟的療法,構(gòu)建從“細(xì)胞制備”到“臨床轉(zhuǎn)化”的關(guān)鍵產(chǎn)業(yè)化支撐能力。

五、如何選擇正規(guī)干細(xì)胞治療機(jī)構(gòu)?關(guān)鍵建議

面對(duì)越來(lái)越多的干細(xì)胞治療宣傳,患者如何正確選擇與接觸正規(guī)中心至關(guān)重要。

確認(rèn)資質(zhì):優(yōu)先選擇國(guó)家衛(wèi)健委備案的三甲醫(yī)院或與這些醫(yī)院有正式合作關(guān)系的科研機(jī)構(gòu)

了解技術(shù)路線:不同的干細(xì)胞治療中心可能采用不同的技術(shù)路線?;颊邞?yīng)根據(jù)自身病情和需求,選擇最適合的治療方案。目前主要技術(shù)路線包括靜脈回輸、動(dòng)脈注射和靶向介入等。

理性看待療效:要認(rèn)識(shí)到干細(xì)胞治療的主要目標(biāo)是“改善癥狀、延緩并發(fā)癥進(jìn)展”,而非簡(jiǎn)單地“根治帕金森病”。對(duì)宣稱“根治帕金森病”、“一次治療終身受益”的機(jī)構(gòu)保持警惕。

考慮經(jīng)濟(jì)因素:了解干細(xì)胞治療的費(fèi)用范圍,做好經(jīng)濟(jì)準(zhǔn)備。目前干細(xì)胞治療費(fèi)用較高,且多數(shù)未納入醫(yī)保報(bào)銷范圍。

咨詢專業(yè)醫(yī)生:在決定接受干細(xì)胞治療前,最好先咨詢內(nèi)分泌科專業(yè)醫(yī)生,全面評(píng)估自身病情是否適合干細(xì)胞治療。

六、關(guān)鍵警示——識(shí)別“不靠譜”機(jī)構(gòu)的危險(xiǎn)信號(hào)

在干細(xì)胞熱潮與科普宣傳交織的時(shí)代中,一些機(jī)構(gòu)可能打著“干細(xì)胞治療”“根治帕金森”的旗號(hào),實(shí)際上并不具備嚴(yán)格資質(zhì)或研究背景。以下是需要警惕的典型信號(hào):

  • 無(wú)公開(kāi)倫理批準(zhǔn)或監(jiān)管備案
  • 承諾“包治”“治愈”“百分之百有效率”
  • 收費(fèi)標(biāo)準(zhǔn)模糊、沒(méi)有術(shù)前術(shù)后篩查、無(wú)長(zhǎng)期隨訪機(jī)制
  • 夸大療效、忽視潛在風(fēng)險(xiǎn)(如免疫排斥、細(xì)胞增殖、腫瘤風(fēng)險(xiǎn)等)

對(duì)于這些機(jī)構(gòu),應(yīng)保持高度謹(jǐn)慎,建議咨詢專業(yè)醫(yī)生或向監(jiān)管部門核實(shí)。

結(jié)語(yǔ)與未來(lái)展望

干細(xì)胞療法為帕金森病患者帶來(lái)了前所未有的希望,但我們必須清醒地認(rèn)識(shí)到:目前它主要還處于“研究 / 試驗(yàn)”階段,而不是“成熟、廣泛適用的標(biāo)準(zhǔn)治療”。

對(duì)于希望嘗試此類治療的患者與家庭來(lái)說(shuō),關(guān)鍵不是盲目尋找“能做治療的地方”,而是要找到正規(guī)、有資質(zhì)、有倫理與安全保障、能進(jìn)行長(zhǎng)期隨訪的研究/試驗(yàn)機(jī)構(gòu)。同時(shí),保持理性期望,理解潛在風(fēng)險(xiǎn)與不確定性,是對(duì)自己負(fù)責(zé)、對(duì)家人負(fù)責(zé)的重要表現(xiàn)。

未來(lái),隨著研究不斷深入、安全性與療效積累、法規(guī)完善與生產(chǎn)標(biāo)準(zhǔn)化,干細(xì)胞治療帕金森病有望逐步走向更廣泛應(yīng)用。但在那之前,我們需要耐心、謹(jǐn)慎,也需要理性地把“希望”當(dāng)作希望,而非“保證”。

參考資料:

[1]https://www.cira.kyoto-u.ac.jp/e/pressrelease/news/250417-000000.html?utm_source=chatgpt.com

[2]https://www.massgeneralbrigham.org/en/about/newsroom/press-releases/clinical-trial-novel-stem-cell-treatment-for-parkinsons?utm_source=chatgpt.com

[3]https://www.cira-foundation.or.jp/e/news/2023/12/26-000750.html?utm_source=chatgpt.com

[4]Phase 1/2a clinical trial of hESC-derived dopamine progenitors in Parkinson’s diseaseChang, Jin Woo et al.Cell, Volume 0, Issue 0

[5]https://www.bluerocktx.com/bluerock-therapeutics-reports-positive-36-month-results-from-phase-i-trial-of-bemdaneprocel-for-treating-parkinsons-disease/?utm_source=chatgpt.com

[6]https://aspenneuroscience.com/news-media/press-releases/?utm_source=chatgpt.com

[7]https://practicalneurology.com/news/novel-cell-therapy-cleared-by-fda-for-investigation-as-potential-treatment-for-parkinson-disease/2470517/?utm_source=chatgpt.com

[8]https://www.zhihuiya.com/news/info_8579.html?utm_source=chatgpt.com

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