精神分裂癥是一種嚴(yán)重且復(fù)雜的精神障礙，其臨床癥狀廣泛多樣，常有幻覺(jué)和妄想，記憶和注意力也會(huì)受損，人會(huì)越來(lái)越回避社交。多數(shù)人在青春期后期或成年早期發(fā)病，這對(duì)患者和家屬來(lái)說(shuō)都是長(zhǎng)久的負(fù)擔(dān)。

現(xiàn)在的藥物和心理治療能幫到不少人，但并不能治愈，約三成患者的癥狀難以控制。近幾年，干細(xì)胞治療被提出來(lái)作為一種新的希望，研究者希望它能修復(fù)受損的大腦回路，帶來(lái)更持久的改善。

本文結(jié)合全球最新研究動(dòng)態(tài)，系統(tǒng)梳理2025年1月到10月干細(xì)胞治療精神分裂癥的核心技術(shù)突破以及臨床案例，為患者呈現(xiàn)最前沿科學(xué)動(dòng)態(tài)與臨床突破。

2025干細(xì)胞治療精神分裂癥最新臨床進(jìn)展指南（截至10月）

2025年1-10月干細(xì)胞治療精神分裂癥臨床進(jìn)展匯總

2025年1月干細(xì)胞治療精神分裂癥最新臨床進(jìn)展

1月7日，拉巴斯醫(yī)院健康研究所牽頭在《精神病學(xué)前沿》上發(fā)表了一篇名為《干細(xì)胞療法治療精神疾病：未來(lái)幾十年的真正希望》的研究成果。^[1]

本綜述評(píng)估了干細(xì)胞療法在改善雙相情感障礙、重度抑郁癥、精神分裂癥和自閉癥癥狀方面的應(yīng)用進(jìn)展。

在精神分裂癥的治療研究里，干細(xì)胞開(kāi)始露出希望的端倪。動(dòng)物實(shí)驗(yàn)顯示，單次靜脈注入人臍帶干細(xì)胞能改善苯丙胺誘導(dǎo)的小鼠異常行為，這可能和干細(xì)胞調(diào)節(jié)免疫、抑制神經(jīng)炎癥、影響小膠質(zhì)細(xì)胞活性、修復(fù)突觸受損有關(guān)。

另一類(lèi)研究發(fā)現(xiàn)，把間充質(zhì)干細(xì)胞移植到顱內(nèi)，或?qū)⑵溲苌耐饷隗w通過(guò)鼻腔遞送，同樣能減輕藥物誘導(dǎo)的行為異常和一些生化指標(biāo)的缺陷。

轉(zhuǎn)到人體的初步試驗(yàn)里，15名患者接受了4次（每次間隔2周、每次約2.5×10⁸個(gè)）臍帶血細(xì)胞靜脈注射，隨訪(fǎng)到最后一次注射后3個(gè)月時(shí)，功能性磁共振顯示負(fù)責(zé)言語(yǔ)工作記憶的前后皮層活動(dòng)都有所增加，研究者推測(cè)這反映了干細(xì)胞誘導(dǎo)的神經(jīng)可塑性；該小規(guī)模研究同時(shí)也沒(méi)有發(fā)現(xiàn)明顯的安全性問(wèn)題。

總體上，這些結(jié)果是早期且鼓舞人的，但仍需要更大規(guī)模、隨機(jī)對(duì)照的臨床試驗(yàn)來(lái)確認(rèn)療效與長(zhǎng)期安全性。

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2025年2月干細(xì)胞治療精神分裂癥最新臨床進(jìn)展

2月18日，印度科研人員在《BRS》期刊上發(fā)表了一篇名為《干細(xì)胞治療精神分裂癥：顛覆性技術(shù)還是遙不可及的科學(xué)》的研究成果。^[2]

在精神分裂癥的研究中，干細(xì)胞療法呈現(xiàn)出多方面的治療潛力，臨床前工作的進(jìn)展尤其明顯。

研究表明，通過(guò)將神經(jīng)干細(xì)胞或誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）定向分化為神經(jīng)元或神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞，可以補(bǔ)充受損腦區(qū)的細(xì)胞，恢復(fù)海馬和前額葉等關(guān)鍵區(qū)域的神經(jīng)發(fā)生，從而改善記憶與情緒功能。干細(xì)胞還可促進(jìn)少突膠質(zhì)細(xì)胞前體的分化，有助修復(fù)髓鞘缺陷、增強(qiáng)白質(zhì)通路的完整性，改善神經(jīng)傳導(dǎo)。

與此同時(shí)，把患者來(lái)源的iPSC衍生神經(jīng)元移植到嚙齒動(dòng)物腦內(nèi)的實(shí)驗(yàn)表明，這些細(xì)胞能夠融入回路、建立功能性突觸并恢復(fù)長(zhǎng)時(shí)程增強(qiáng)（LTP），進(jìn)而改善工作記憶與決策表現(xiàn)。

免疫調(diào)節(jié)也是重要機(jī)制之一：例如在人類(lèi)母體免疫激活的動(dòng)物模型中，臍帶來(lái)源的間充質(zhì)干細(xì)胞可以抑制小膠質(zhì)細(xì)胞過(guò)度活化、降低炎癥因子、修復(fù)血腦屏障的完整性，從而減輕神經(jīng)炎癥與突觸損傷。將基因編輯與細(xì)胞療法結(jié)合，則為糾正致病突變、實(shí)現(xiàn)個(gè)性化治療提供了可能。

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2025年3月干細(xì)胞治療精神分裂癥最新臨床進(jìn)展

3月初，日惹加查馬達(dá)大學(xué)醫(yī)學(xué)系牽頭在《Jurnal Kedokteran Brawijaya》雜志上發(fā)表了一篇名為《人類(lèi)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞用于精神分裂癥治療的潛力：文獻(xiàn)綜述》的研究成果。^[3]

本研究旨在通過(guò)查閱過(guò)去十年間在Springer、Elsevier、Science Direct、Nature和Pubmed等知名數(shù)據(jù)庫(kù)中發(fā)表的相關(guān)科學(xué)期刊，評(píng)估HiPSC在精神分裂癥治療中的潛力。

體外模型和動(dòng)物實(shí)驗(yàn)顯示：

用患者來(lái)源的iPSC衍生神經(jīng)細(xì)胞或神經(jīng)干細(xì)胞移植到小鼠/大鼠腦中，能融入回路、促進(jìn)突觸形成并恢復(fù)部分學(xué)習(xí)記憶和行為功能；干細(xì)胞也被證實(shí)能刺激少突膠質(zhì)細(xì)胞成熟、改善髓鞘化并減輕神經(jīng)炎癥，這些改變?cè)趧?dòng)物模型中與認(rèn)知和行為改善相關(guān)聯(lián)。

體外的hiPSC模型還被用于藥物篩選與“個(gè)性化”藥物反應(yīng)評(píng)估，幫助發(fā)現(xiàn)或驗(yàn)證可能對(duì)患者有效的藥物候選。

但在人類(lèi)層面誘導(dǎo)多能干細(xì)胞當(dāng)前更多是轉(zhuǎn)化研究與早期探索——包括用于體外藥物測(cè)試、基因修正的個(gè)體化模型，以及若干正在推進(jìn)的臨床前/早期臨床項(xiàng)目。

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2025年4月干細(xì)胞治療精神分裂癥最新臨床進(jìn)展

4月30日，《精神分裂癥研究》期刊上發(fā)表了一篇名為《基于誘導(dǎo)多能干細(xì)胞的精神分裂癥綜合轉(zhuǎn)錄組分析及l(fā)ncRNA-miRNA-mRNA構(gòu)建》的研究成果。^[4]

研究對(duì)5例精神分裂癥患者和5例健康對(duì)照的iPSC進(jìn)行了測(cè)序，發(fā)現(xiàn)了139個(gè)差異表達(dá)的 mRNA、154個(gè)lncRNA和19個(gè)miRNA，并據(jù)此構(gòu)建了lncRNA–miRNA–mRNA調(diào)控網(wǎng)絡(luò)。

富集分析顯示這些差異基因主要涉及細(xì)胞凋亡、炎癥反應(yīng)、缺氧應(yīng)答，以及KRAS和IL6_JAK_STAT3等信號(hào)通路。研究進(jìn)一步篩選出10個(gè)樞紐基因，并將這些分子特征與患者的陽(yáng)性/陰性癥狀和認(rèn)知表現(xiàn)做了相關(guān)性分析。

總體來(lái)看，誘導(dǎo)多能干細(xì)胞在分子層面為精神分裂癥的發(fā)病機(jī)制提供了新的線(xiàn)索，所鑒定的樞紐基因與ceRNA網(wǎng)絡(luò)有望成為潛在生物標(biāo)志物或治療靶點(diǎn)，未來(lái)需更大樣本與功能驗(yàn)證來(lái)確認(rèn)臨床價(jià)值。

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2025年5月干細(xì)胞治療精神分裂癥最新臨床進(jìn)展

5月7日，匈牙利布達(dá)佩斯研究所在《國(guó)際分子科學(xué)雜志》上發(fā)表了一篇名為《抗精神病藥物在基于人類(lèi) iPSC的神經(jīng)祖細(xì)胞2D和3D精神分裂癥模型中的功能分析》的研究成果。探索了二維和三維神經(jīng)祖細(xì)胞培養(yǎng)的進(jìn)展，以及不同抗精神病藥物對(duì)精神分裂癥模型的影響。^[5]

研究用到四株人iPSC系列，其中兩株帶有與精神分裂癥相關(guān)的ZMYND11新發(fā)突變，分化為海馬NPC后分別在單層或三維球體中培養(yǎng)。

結(jié)果顯示，盡管單層培養(yǎng)中突變型與野生型NPC的增殖差異不大，但在三維球體里，突變株在散在細(xì)胞數(shù)量和球體生長(zhǎng)尺寸上表現(xiàn)出明顯不同。

研究還測(cè)試了三種代表性抗精神病藥物分子在這兩種模型中的作用，發(fā)現(xiàn)細(xì)胞粘附相關(guān)過(guò)程可能在精神分裂癥的分子病理中占有重要地位。

作者認(rèn)為，三維球狀體誘導(dǎo)多能干細(xì)胞模型對(duì)揭示疾病機(jī)制和藥物開(kāi)發(fā)尤其有價(jià)值，有助于理解精神分裂癥如何影響神經(jīng)發(fā)育以及祖細(xì)胞對(duì)藥物的反應(yīng)。

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2025年7月干細(xì)胞治療精神分裂癥最新臨床進(jìn)展

7月26日，印度精神病學(xué)實(shí)驗(yàn)室牽頭在《世界干細(xì)胞雜志》上發(fā)表了一篇名為《兒童胰島素抵抗和神經(jīng)干細(xì)胞功能障礙在精神疾病中的作用：從頭脂肪生成和治療前景》的研究成果。本文討論了干細(xì)胞療法在治療包括精神分裂癥和抑郁癥在內(nèi)的帕金森病 (PD) 方面的初步臨床結(jié)果和未來(lái)前景。^[6]

研究提到，在精神分裂癥研究中，間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）療法已在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中展現(xiàn)出多方面的積極作用。比如：

• 把骨髓來(lái)源的MSC移植到氯胺酮模型小鼠腦內(nèi)，不僅能長(zhǎng)期存活，還能提升社交和認(rèn)知表現(xiàn)，并促進(jìn)海馬神經(jīng)新生；
• 靜脈輸注臍帶MSC也能通過(guò)誘導(dǎo)調(diào)節(jié)性T細(xì)胞、分泌IL-10來(lái)減輕炎癥，改善行為異常；
• MSC衍生的外泌體同樣表現(xiàn)出促進(jìn)神經(jīng)發(fā)生、提升認(rèn)知功能的潛力。

更有意思的是，MSC還可能通過(guò)改善代謝紊亂間接幫助緩解精神分裂癥。與此同時(shí)，它們還能分泌多種生長(zhǎng)因子，支持神經(jīng)干細(xì)胞增殖和突觸修復(fù)。

整體來(lái)看，MSC療法為精神分裂癥的癥狀改善、炎癥調(diào)控和認(rèn)知恢復(fù)提供了多條可能的干預(yù)途徑。

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2025年8月干細(xì)胞治療精神分裂癥最新臨床進(jìn)展

8月16日，德國(guó)慕尼黑大學(xué)醫(yī)院牽頭在國(guó)際期刊《nature》上發(fā)表了一篇名為《誘導(dǎo)多能干細(xì)胞模型揭示精神分裂癥患者少突膠質(zhì)細(xì)胞的遺傳關(guān)聯(lián)和形態(tài)改變》的研究成果。^[7]

團(tuán)隊(duì)把誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（hiPSC）分化為少突膠質(zhì)細(xì)胞前體（iOPC）和成熟少突膠質(zhì)細(xì)胞（iOL），并把這些細(xì)胞的轉(zhuǎn)錄組與人類(lèi)死后樣本的單細(xì)胞RNA數(shù)據(jù)做了比較，發(fā)現(xiàn)二者高度一致。

研究還在一個(gè)包含112人的隊(duì)列里用擴(kuò)散張量成像按白質(zhì)損傷程度把人分組，然后重點(diǎn)在白質(zhì)受損的患者子集（8人）與健康對(duì)照（7人）中驗(yàn)證細(xì)胞模型。

結(jié)果顯示，來(lái)自精神分裂癥患者的iOPC/iOL在形態(tài)上有明顯變化：成熟iOL的分支更長(zhǎng)、連接更多；轉(zhuǎn)錄組分析也提示少突膠質(zhì)細(xì)胞的信號(hào)傳導(dǎo)與增殖存在失衡。

總體結(jié)論表示，hiPSC模型能捕捉到與精神分裂癥遺傳風(fēng)險(xiǎn)密切相關(guān)的少突膠質(zhì)細(xì)胞特征，為理解疾病如何影響白質(zhì)和膠質(zhì)細(xì)胞提供了直接的細(xì)胞學(xué)證據(jù)。

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2025年9月干細(xì)胞治療精神分裂癥最新臨床進(jìn)展

9月初，美國(guó)馬里蘭州腦發(fā)育研究所牽頭在《Stem Cell Res》上發(fā)表了一篇名為《從8名具有精神分裂癥遺傳風(fēng)險(xiǎn)升高的神經(jīng)正常個(gè)體中生成誘導(dǎo)多能干細(xì)胞》的研究成果。^[8]

研究指出，誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（hiPSC）技術(shù)正在成為解析精神分裂癥發(fā)病機(jī)制、開(kāi)發(fā)新型治療策略的重要工具。研究團(tuán)隊(duì)利用攜帶不同風(fēng)險(xiǎn)基因的供體細(xì)胞構(gòu)建了8條高多基因風(fēng)險(xiǎn)評(píng)分（PRS）的神經(jīng)型干細(xì)胞系，通過(guò)這些 hiPSC 模型，可以模擬患者神經(jīng)細(xì)胞狀態(tài)，深入探討基因變異在 SCZ 發(fā)病中的作用機(jī)制。

通過(guò)基因編輯和定向分化實(shí)驗(yàn)，研究人員成功建立了能分化為中胚層、外胚層和內(nèi)胚層的多能干細(xì)胞平臺(tái)。這些模型可用于篩選潛在靶點(diǎn)、驗(yàn)證特定基因（如 PTV）在疾病進(jìn)展中的影響，甚至開(kāi)發(fā)基于細(xì)胞或基因的精準(zhǔn)療法。

同時(shí)，在臨床上，干細(xì)胞治療類(lèi)風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎已展現(xiàn)出良好的療效和安全性，還在調(diào)節(jié)免疫與修復(fù)神經(jīng)方面顯示出潛力，或?qū)榫穹至寻Y等復(fù)雜疾病提供新的治療路徑?？傮w來(lái)看，干細(xì)胞技術(shù)正推動(dòng)從“癥狀緩解”向“病因干預(yù)”轉(zhuǎn)變，為多種頑疾帶來(lái)創(chuàng)新性的精準(zhǔn)治療方案。

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2025年干細(xì)胞治療精神分裂癥臨床總結(jié)

2025年的多項(xiàng)研究顯示，干細(xì)胞在精神分裂癥治療上展現(xiàn)出不少新可能。無(wú)論是間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）、誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC），還是它們的外泌體，都能通過(guò)調(diào)節(jié)神經(jīng)炎癥、修復(fù)突觸、促進(jìn)神經(jīng)新生以及改善白質(zhì)結(jié)構(gòu)，在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中有效緩解行為異常和認(rèn)知問(wèn)題。

臨床前的結(jié)果進(jìn)一步證實(shí)，干細(xì)胞可以作用于海馬、前額葉等關(guān)鍵腦區(qū)，提升神經(jīng)可塑性，同時(shí)通過(guò)免疫調(diào)節(jié)（比如抑制小膠質(zhì)細(xì)胞過(guò)度活化、分泌抗炎因子）來(lái)減輕病理?yè)p傷。

在人體試驗(yàn)方面，干細(xì)胞輸注已被證實(shí)具有一定的安全性，并觀(guān)察到部分神經(jīng)功能改善的跡象。不過(guò)，目前的數(shù)據(jù)仍有限，還需要更大規(guī)模、嚴(yán)格設(shè)計(jì)的臨床試驗(yàn)來(lái)確認(rèn)其真正療效。

未來(lái)，干細(xì)胞療法若能結(jié)合基因編輯、藥物篩選等新技術(shù)，可能會(huì)進(jìn)一步加快從基礎(chǔ)研究到臨床應(yīng)用的轉(zhuǎn)化。

結(jié)語(yǔ)

2025年以來(lái)，干細(xì)胞在精神分裂癥治療方面的探索逐漸取得進(jìn)展。研究發(fā)現(xiàn)，不同類(lèi)型的干細(xì)胞不僅能夠調(diào)節(jié)炎癥反應(yīng)，還能促進(jìn)神經(jīng)修復(fù)，改善認(rèn)知功能，這為傳統(tǒng)藥物難以解決的部分問(wèn)題帶來(lái)了新的可能。

雖然目前的臨床證據(jù)還不夠充分，需要更大規(guī)模、長(zhǎng)期的隨訪(fǎng)來(lái)確認(rèn)療效，但已有的實(shí)驗(yàn)結(jié)果已經(jīng)釋放出積極信號(hào)。隨著基因編輯、精準(zhǔn)醫(yī)療等新技術(shù)的發(fā)展，未來(lái)干細(xì)胞療法有望與這些手段結(jié)合，加速?gòu)膶?shí)驗(yàn)室走向臨床應(yīng)用，為精神分裂癥的治療開(kāi)辟新的方向。

參考資料：

[1]Villanueva R (2025) Stem cell therapy for the treatment of psychiatric disorders: a real hope for the next decades. Front. Psychiatry 15:1492415. doi: 10.3389/fpsyt.2024.1492415

[2]Chakrabarti S K, Chattopadhyay D. (2025). Stem Cells in Schizophrenia: A Game-Changer or Science Beyond Reach. Addiction Research and Behavioural Therapies, BioRes Scientia Publishers. 4(1):1-12. DOI: 10.59657/2837-8032.brs.25.035

[3]https://jkb.ub.ac.id/index.php/jkb/article/view/3629

[4]Ningning Jia, Xuyuan Yin, Zhenhua Zhu, Wenlong Hou, Qing Yang, Hongliang Zhu, Huiping Zhang, Xin Yu, Qiong Yu, Li Hui,Comprehensive transcriptome analysis and lncRNA-miRNA-mRNA establishment of schizophrenia based on induced pluripotent stem cells,Schizophrenia Research,Volume 281,2025,Pages 22-29,ISSN 0920-9964,https://doi.org/10.1016/j.schres.2025.04.027.

[5]Farkas, K.G.; Vincze, K.; Tordai, C.; ?zgen, E.?.; Gürler, D.; Deli, V.; Lilienberg, J.; Erdei, Z.; Sarkadi, B.; Réthelyi, J.M.; et al. Functional Analysis of Antipsychotics in Human iPSC-Based Neural Progenitor 2D and 3D Schizophrenia Models. Int. J. Mol. Sci. 2025, 26, 4444. https://doi.org/10.3390/ijms26094444

[6]Khan MM, Khan ZA, Khan MA, Pandey G. Childhood insulin resistance and neural stem cell dysfunction in psychiatric disorders: Role of de novo lipogenesis and treatment perspectives. World J Stem Cells. 2025 Jul 26;17(7):106194. doi: 10.4252/wjsc.v17.i7.106194. PMID: 40740530; PMCID: PMC12305165.

[7]Chang, MH., Waldeck, J.B., Stephan, M. et al. iPSC-modelling reveals genetic associations and morphological alterations of oligodendrocytes in schizophrenia. Transl Psychiatry 15, 287 (2025). https://doi.org/10.1038/s41398-025-03509-x

[8]Myung SS, Sripathy SR, Maher BJ. Generation of induced pluripotent stem cells from 8 neurotypical individuals with elevated genetic risk for schizophrenia. Stem Cell Res. 2025 Sep;87:103791. doi: 10.1016/j.scr.2025.103791. Epub 2025 Jul 28. PMID: 40749619; PMCID: PMC12490714.

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