腦癱（Cerebral Palsy, CP）是由非進(jìn)行性腦損傷引起的運(yùn)動(dòng)功能障礙性疾病，通常都是以對(duì)癥康復(fù)為主，幫助患兒改善運(yùn)動(dòng)功能，比如說(shuō)進(jìn)行物理療法、康復(fù)訓(xùn)練、藥物治療和手術(shù)治療等，但是治療的效果都不是很理想。但近年來(lái)，神經(jīng)干細(xì)胞（NSCs）憑借其自我更新、多向分化及旁分泌效應(yīng)在神經(jīng)系統(tǒng)疾病取得了令人鼓舞的進(jìn)展，成為腦癱治療的研究焦點(diǎn)。

接下來(lái)本文結(jié)合近年來(lái)臨床研究及案例，系統(tǒng)闡述神經(jīng)干細(xì)胞移植治療腦癱核心機(jī)制以及臨床療效證據(jù)。

孩子腦癱有救了？神經(jīng)干細(xì)胞移植治療腦癱的真實(shí)療效分享

一、神經(jīng)干細(xì)胞治療腦癱的關(guān)鍵作用機(jī)制

神經(jīng)干細(xì)胞（NSCs）主要通過(guò)細(xì)胞替代與旁分泌調(diào)節(jié)兩大核心機(jī)制發(fā)揮治療作用。一方面，NSCs可定向分化為功能性神經(jīng)元、支持性星形膠質(zhì)細(xì)胞及髓鞘生成的少突膠質(zhì)細(xì)胞，直接修復(fù)受損的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)連接；另一方面，NSCs作為“生物工廠”，持續(xù)分泌多種神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子（如BDNF、VEGF、IGF-2），形成“神經(jīng)修復(fù)工具包”：

• BDNF：激活神經(jīng)元存活信號(hào)通路，防止神經(jīng)元凋亡；
• VEGF：促進(jìn)血管新生，改善腦組織供血；
• IGF-2：加速軸突再生與髓鞘化，重建神經(jīng)傳導(dǎo)通路。

這一雙重作用不僅直接補(bǔ)充缺失的神經(jīng)元，還通過(guò)改善局部微環(huán)境（如抑制炎癥、清除自由基），為神經(jīng)功能恢復(fù)提供系統(tǒng)性支持。

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二、神經(jīng)干細(xì)胞移植治療腦癱的臨床療效驗(yàn)證

2.1 粗大運(yùn)動(dòng)功能（GMFM）顯著提升

2013年，武警總醫(yī)院曾在國(guó)際期刊《轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)雜志》上發(fā)表了一篇關(guān)于《自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞來(lái)源的神經(jīng)干細(xì)胞樣細(xì)胞用于治療腦癱患者》的臨床研究結(jié)果。

本研究于2010年6月至2011年6月入選60例運(yùn)動(dòng)功能嚴(yán)重受限的運(yùn)動(dòng)障礙型腦癱患兒，粗大運(yùn)動(dòng)功能分類系統(tǒng)平均Ⅲ-Ⅴ級(jí)。治療后：

粗大運(yùn)動(dòng)功能的結(jié)果分析

為了評(píng)估治療效果，研究人員記錄了患者在接受治療前以及治療后1、3和6個(gè)月的GMFM評(píng)分變化情況。（見圖1）

• 數(shù)據(jù)顯示，實(shí)驗(yàn)組患者的GMFM評(píng)分在治療后的3個(gè)月和6個(gè)月內(nèi)顯著增加，分別達(dá)到了統(tǒng)計(jì)學(xué)上的顯著性水平。
• 相比之下，對(duì)照組患者的評(píng)分雖然有所上升，但并未達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)上的顯著差異。
• 特別地，實(shí)驗(yàn)組患者在治療后6個(gè)月的GMFM評(píng)分相較于基線增加了58.6分，這表明神經(jīng)干細(xì)胞移植對(duì)于改善運(yùn)動(dòng)功能具有明顯的效果。進(jìn)一步分析顯示，IV級(jí)和V級(jí)的實(shí)驗(yàn)組患者在移植后的運(yùn)動(dòng)功能恢復(fù)更為顯著。

綜上所述，該研究通過(guò)60例重度腦癱患兒的對(duì)照試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)，神經(jīng)干細(xì)胞移植能顯著提升運(yùn)動(dòng)能力（GMFM評(píng)分6個(gè)月后平均提高58.6分），尤其對(duì)最嚴(yán)重患兒（IV/V級(jí)）效果更明顯，而對(duì)照組無(wú)明顯改善。

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2.2 精細(xì)運(yùn)動(dòng)與認(rèn)知功能改善

2012年，中國(guó)北京海軍總醫(yī)院兒科在行業(yè)期刊《細(xì)胞移植》上發(fā)表了一篇關(guān)于《神經(jīng)干細(xì)胞移植對(duì)重癥腦癱兒童的影響》的臨床研究成果。

本次研究對(duì)45例重度腦癱兒童患者實(shí)施了神經(jīng)干細(xì)胞移植手術(shù)，將來(lái)自流產(chǎn)胎兒組織的NPC注射到側(cè)腦室。采用皮博迪發(fā)育運(yùn)動(dòng)量表-精細(xì)運(yùn)動(dòng)（PDMS-FM）測(cè)試對(duì)患者的神經(jīng)功能進(jìn)行評(píng)估。

• 大部分患者在術(shù)后1個(gè)月出現(xiàn)臨床改善。術(shù)前康復(fù)訓(xùn)練改善較小的患者，治療后頭部控制得到改善，思維亢進(jìn)和異常姿勢(shì)得到部分糾正，肢體功能恢復(fù)較好。
• 智力低下患者的認(rèn)知能力提高，語(yǔ)言理解和交流能力提高，對(duì)簡(jiǎn)單指令和面部表情的理解能力提高。
• 手術(shù)前精細(xì)運(yùn)動(dòng)測(cè)量表每月進(jìn)步的評(píng)分為2.22±3.54（PDMS-FM），手術(shù)后1個(gè)月內(nèi)每月進(jìn)步的評(píng)分為2.17±3.27（PDMS-FM），均顯著提高，提示細(xì)胞移植加速了運(yùn)動(dòng)功能發(fā)育。（見圖2）

綜上所述，該研究通過(guò)45例重度腦癱患兒的神經(jīng)干細(xì)胞移植，證實(shí)術(shù)后1個(gè)月內(nèi)運(yùn)動(dòng)、認(rèn)知和語(yǔ)言能力明顯進(jìn)步，頭部控制、肢體功能及指令理解能力顯著提升，且精細(xì)運(yùn)動(dòng)評(píng)分提高，表明干細(xì)胞移植能有效促進(jìn)神經(jīng)發(fā)育。

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2.3 長(zhǎng)期療效

2024年1月，我國(guó)干細(xì)胞臨床研究中心在國(guó)際期刊《Frontiers in Pediatrics》上發(fā)表了一篇關(guān)于《為接受經(jīng)鼻神經(jīng)干細(xì)胞移植治療的腦癱兒童提供整體護(hù)理》的研究成果，并進(jìn)行了長(zhǎng)達(dá)5年隨訪治療記錄。

本次研究是該院在2023年評(píng)估了神經(jīng)干細(xì)胞（NSCs）通過(guò)鼻腔內(nèi)注射治療腦癱的安全性和有效性的一項(xiàng)隨機(jī)1/2期對(duì)照試驗(yàn)的后續(xù)研究成果。是2018年1月至2023年6月期間，22名腦癱兒童接受了三次經(jīng)鼻神經(jīng)干細(xì)胞移植。

臨床結(jié)果表明腦癱患者得到極大改善

• 與對(duì)照組相比，治療組患者治療24個(gè)月后GMFM-88及ADL均有明顯改善；與治療前相比，治療組治療24個(gè)月后精細(xì)運(yùn)動(dòng)功能、社交能力、生活適應(yīng)能力、表達(dá)能力、GMFM-88、ADL量表評(píng)分均明顯提高，SDSC評(píng)分明顯降低。
• 與治療前相比，治療組患者接受NSCs治療后，F(xiàn)BN分析顯示腦網(wǎng)絡(luò)能量明顯降低，VBM分析顯示灰質(zhì)體積明顯增加。（圖3）

綜上所述，該研究通過(guò)5年隨訪證實(shí)，經(jīng)鼻神經(jīng)干細(xì)胞移植可顯著改善腦癱兒童的運(yùn)動(dòng)、生活能力和社交表達(dá)，24個(gè)月后多項(xiàng)功能明顯提升，且安全性良好。腦影像顯示大腦結(jié)構(gòu)改善，為干細(xì)胞治療腦癱提供了長(zhǎng)期有效性的證據(jù)。

三、神經(jīng)干細(xì)胞移植治療腦癱療效總結(jié)

綜上所述，多項(xiàng)臨床研究表明，神經(jīng)干細(xì)胞移植在改善腦癱患兒的運(yùn)動(dòng)功能、認(rèn)知能力和生活質(zhì)量方面具有顯著療效。短期觀察中，患者的粗大運(yùn)動(dòng)功能（如坐立、行走）和精細(xì)運(yùn)動(dòng)能力（如手部協(xié)調(diào)）均顯著提升，語(yǔ)言理解與表達(dá)能力也有所增強(qiáng)；長(zhǎng)期隨訪顯示，治療效果可持續(xù)數(shù)年，并伴隨腦結(jié)構(gòu)（如灰質(zhì)體積增加）和功能網(wǎng)絡(luò)的改善。

這一療法通過(guò)促進(jìn)神經(jīng)修復(fù)和重塑，為腦癱患兒提供了安全、有效的治療選擇，不僅驗(yàn)證了神經(jīng)干細(xì)胞在神經(jīng)系統(tǒng)疾病中的應(yīng)用潛力，也為優(yōu)化康復(fù)策略和探索長(zhǎng)期干預(yù)方案奠定了科學(xué)基礎(chǔ)。

四、局限性與未來(lái)方向

盡管神經(jīng)干細(xì)胞移植治療腦癱已取得令人鼓舞的療效，但仍存在一些影響治療效果的因素。例如：

患兒的年齡、病情嚴(yán)重程度、神經(jīng)干細(xì)胞的來(lái)源和移植劑量、移植途徑等，都可能對(duì)療效產(chǎn)生影響。一般來(lái)說(shuō)，年齡越小、病情越輕的患兒，治療效果相對(duì)更好；不同來(lái)源的神經(jīng)干細(xì)胞在分化潛能、免疫原性等方面存在差異，也會(huì)影響治療效果 。

未來(lái)，隨著干細(xì)胞技術(shù)的不斷發(fā)展和研究的深入，相信會(huì)在神經(jīng)干細(xì)胞的來(lái)源選擇、制備技術(shù)、移植方案等方面取得更大突破，進(jìn)一步提高治療效果和安全性。同時(shí)，多學(xué)科聯(lián)合治療模式，如將神經(jīng)干細(xì)胞移植與康復(fù)訓(xùn)練、藥物治療等相結(jié)合，有望為腦癱患兒提供更個(gè)性化、更有效的綜合治療方案，讓更多腦癱患兒重獲健康和希望。

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結(jié)語(yǔ)

神經(jīng)干細(xì)胞移植為腦癱治療開辟了新路徑，其通過(guò)替代損傷細(xì)胞、重塑神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)及調(diào)節(jié)免疫微環(huán)境，顯著改善患兒運(yùn)動(dòng)、語(yǔ)言及生活能力，但需進(jìn)一步優(yōu)化移植策略并推動(dòng)標(biāo)準(zhǔn)化進(jìn)程。未來(lái)，隨著基因工程與遞送技術(shù)的突破，神經(jīng)干細(xì)胞有望成為精準(zhǔn)修復(fù)腦損傷的核心手段，為全球數(shù)百萬(wàn)患兒帶來(lái)康復(fù)希望。

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參考資料：

Chen, G., Wang, Y., Xu, Z. et al. Neural stem cell-like cells derived from autologous bone mesenchymal stem cells for the treatment of patients with cerebral palsy. J Transl Med 11, 21 (2013). https://doi.org/10.1186/1479-5876-11-21

Luan Z, Liu W, Qu S, et al. Effects of Neural Progenitor Cell Transplantation in Children with Severe Cerebral Palsy. Cell Transplantation. 2012;21(1_suppl):91-98. doi:10.3727/096368912X633806

 Li X, Li M, Qin X, Li Y, Wang Y, Han C, Ni S, Sun X, Dong P and Liu J (2024) Providing holistic care to children with cerebral palsy treated with transnasal neural stem cell transplantation. Front. Pediatr. 11:1297563. doi: 10.3389/fped.2023.1297563

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