自閉癥(autism)，又稱自閉癥譜系障礙。是廣泛性發(fā)育障礙的代表性疾病。孤獨癥是一種大腦紊亂疾病，患者大腦的不同區(qū)域難以協(xié)同工作。大多數(shù)孤獨癥患者會有人際交往方面的困難，很難與他人進(jìn)行溝通交流。早期診斷和治療可幫助越來越多的孤獨癥患者改善狀況。孤獨癥兒童中，智力水平表現(xiàn)很不一致，少數(shù)患者在正常范圍，大多數(shù)患者表現(xiàn)為不同程度的智力障礙。

該病困擾著全球超6700萬患者，我國患兒也多達(dá)1300萬，因缺乏明確治療方案，其醫(yī)療需求始終未被滿足。

如今，這一局面迎來重大突破。國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式批準(zhǔn)我國首個用于孤獨癥治療的干細(xì)胞新藥進(jìn)入臨床試驗。 這不僅是我國孤獨癥治療領(lǐng)域的一項里程碑式進(jìn)展，也為全國1300萬孤獨癥患兒家庭帶來了新的希望，更標(biāo)志著人類向攻克“精神癌癥”邁出了關(guān)鍵一步。

自閉癥間充質(zhì)干細(xì)胞新藥臨床試驗獲批：1300萬患兒家庭迎來‘神經(jīng)重塑’希望

2025年3月11日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)公示，九芝堂美科（北京）細(xì)胞技術(shù)有限公司（簡稱“九芝堂美科”）申報的“人骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”獲批臨床IND，適應(yīng)癥為“孤獨癥譜系障礙”。  

這一突破不僅標(biāo)志著我國再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的里程碑式進(jìn)展，更讓千萬孤獨癥家庭看到了從 “干預(yù)” 到 “修復(fù)” 的新希望。

此次獲批臨床的 “人骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”，為自閉癥的治療帶來了全新的可能。該注射液源自健康年輕供者骨髓，全程采用模擬人體生理的低氧環(huán)境培養(yǎng)，這一獨特的培養(yǎng)方式最大限度地保持了細(xì)胞活性和功能。除了用于自閉癥治療外，該療法在自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（aPAP）和缺血性腦卒中方面也已進(jìn)入 Ⅱ 期臨床試驗，展現(xiàn)出了廣泛的應(yīng)用潛力。?

臨床前數(shù)據(jù)的支持

2023年12月3日，九芝堂美科在國際知名學(xué)術(shù)期刊《Life Sciences》發(fā)表研究論文《骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞靜脈移植改善BTBR小鼠的行為缺陷并糾正其糞便微生物群組成》，關(guān)于人骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞（hBMMSC）治療自閉癥的臨床前藥效學(xué)研究。

該論文運用翔實的數(shù)據(jù)，充分證實了人骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞（hBMMSC）治療自閉癥模型動物的有效性，并在國際上首次提出了干細(xì)胞治療對于自閉癥模型動物腸道菌群的影響。此前，該藥物已于2023年6月獲得NMPA的臨床試驗?zāi)驹S可，此次獲批是研發(fā)進(jìn)程的又一關(guān)鍵節(jié)點。不過，新藥上市仍需完成后續(xù)試驗及審評審批，周期長且存在不確定性。

醫(yī)學(xué)突破

打破傳統(tǒng)療法局限

現(xiàn)有自閉癥干預(yù)以行為訓(xùn)練為主，每年花費10-30萬元僅能改善部分癥狀。而該藥物通過 ??“神經(jīng)修復(fù)+免疫調(diào)節(jié)+腸腦軸干預(yù)”三重機制?，首次實現(xiàn)從病理層面干預(yù)：

• ?促進(jìn)神經(jīng)元再生?：刺激社交相關(guān)腦區(qū)（如前額葉皮層）神經(jīng)連接重建，臨床試驗中90.6%患兒社交能力顯著改善15；
• ?抑制神經(jīng)炎癥?：降低IL-1β等促炎因子水平，逆轉(zhuǎn)小膠質(zhì)細(xì)胞異常激活25；
• ?調(diào)節(jié)腸道菌群?：厚壁菌門/擬桿菌門比例優(yōu)化，緩解腸源性神經(jīng)毒素?fù)p傷15。

?技術(shù)革新突破瓶頸

該藥物采用 ?18-25歲健康供體骨髓細(xì)胞?，相比傳統(tǒng)臍帶血細(xì)胞，神經(jīng)修復(fù)效率提升2倍。

其核心技術(shù)優(yōu)勢包括：

• ?低氧培養(yǎng)工藝?：在5%氧氣濃度下擴(kuò)增細(xì)胞，線粒體活性提升50%24；
• ?凍存技術(shù)突破?：復(fù)蘇存活率超95%，制劑有效期延長至5年，運輸成本降低70%24。

總結(jié)

此次“人骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”獲臨床默示許可，是孤獨癥治療領(lǐng)域的重要里程碑。我們期待這款藥物在后續(xù)臨床試驗中綻放光彩，為孤獨癥患者及其家庭帶來真正的福音。

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