2024年4月28日，用于治療中重度系統(tǒng)性紅斑狼瘡的創(chuàng)新性細胞藥物“人臍帶間充質(zhì)干細胞注射液”（受理號為：CXSL2400092），獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（NMPA）的藥物臨床試驗批準(zhǔn)通知（通知書編號：2024LP01052）。

重磅！國內(nèi)首款針對系統(tǒng)性紅斑狼瘡干細胞新藥獲批臨床試驗

什么是系統(tǒng)性紅斑狼瘡？

系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）是最常見的狼瘡類型。SLE 是一種自身免疫性疾病，免疫系統(tǒng)攻擊自身組織，導(dǎo)致受影響器官廣泛炎癥和組織損傷。它會影響關(guān)節(jié)、皮膚、大腦、肺、腎臟和血管。狼瘡無法治愈，但醫(yī)療干預(yù)和生活方式的改變可以幫助控制它。

SLE有多嚴重？

SLE 的嚴重程度可以從輕微到危及生命。該疾病應(yīng)由專門治療 SLE 患者的醫(yī)生或醫(yī)生團隊進行治療。狼瘡患者獲得適當(dāng)?shù)尼t(yī)療護理、預(yù)防護理和教育可以顯著改善功能和生活質(zhì)量。

系統(tǒng)性紅斑狼瘡 (SLE) 的病因是什么？

SLE 的病因尚不清楚，但據(jù)信與環(huán)境、遺傳和激素因素有關(guān)。

有哪些體征和癥狀？

系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者可能會出現(xiàn)多種癥狀，包括疲勞、皮疹、發(fā)燒、關(guān)節(jié)疼痛或腫脹。在一些成年人中，一段時間的系統(tǒng)性紅斑狼瘡癥狀（稱為發(fā)作）可能會經(jīng)常發(fā)生，有時甚至相隔數(shù)年，有時會消失（稱為緩解）。然而，其他成年人一生中可能會更頻繁地出現(xiàn)系統(tǒng)性紅斑狼瘡。

其他癥狀可能包括陽光敏感、口腔潰瘍、關(guān)節(jié)炎、肺部問題、心臟問題、腎臟問題、癲癇發(fā)作、精神病以及血細胞和免疫異常。

如何診斷系統(tǒng)性紅斑狼瘡？

SLE由醫(yī)療保健提供者通過癥狀評估、體檢、X射線和實驗室測試來診斷。SLE可能難以診斷，因為其早期體征和癥狀并不具體，可能看起來像其他疾病的體征和癥狀。如果僅通過血液檢查進行診斷，SLE也可能被誤診。由于診斷可能具有挑戰(zhàn)性，因此請務(wù)必去看風(fēng)濕病學(xué)專業(yè)醫(yī)生進行最終診斷。

SLE如何治療？

迄今仍無根治方法，目前使用的治療藥物包含NSAID、皮質(zhì)類固醇、免疫抑制劑、羥氯喹，以及氨甲蝶呤。替代療法的結(jié)果并沒有實質(zhì)幫助?；颊哳A(yù)期壽命比一般人短，并提升了心血管疾病的風(fēng)險，為患者最常見的死因?，F(xiàn)代的療法可使80%的患者存活15年以上。罹患此病的孕婦具有較高的風(fēng)險，但通常能夠成功生產(chǎn)。

• SLE治療主要包括抑制免疫系統(tǒng)活性的免疫抑制藥物。羥氯喹和皮質(zhì)類固醇（例如潑尼松）通常用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡。FDA于2011年批準(zhǔn)了belimumab，這是50多年來第一個治療SLE的新藥。

當(dāng)前主要治療方式為使用糖皮質(zhì)激素和免疫抑制劑，但常常伴隨較大副作用和復(fù)發(fā)率。

干細胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的原理

干細胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡機制主要是通過免疫調(diào)節(jié)作用與分泌可溶性細胞因子介導(dǎo)；通過調(diào)節(jié)T細胞發(fā)揮抑制作用這兩方面達到治療自身免疫性疾病的目的。

干細胞通過修復(fù)系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者的造血干細胞缺陷，調(diào)節(jié)T、B細胞功能和炎性細胞因子分泌，抑制IG-G、IG-M、抗ds-dna抗體、循環(huán)免疫復(fù)合物等自身應(yīng)答抗體的產(chǎn)生，從而延緩或逆轉(zhuǎn)狼瘡腎病變的發(fā)生，發(fā)揮免疫重建功能，達到治療或緩解系統(tǒng)性紅斑狼瘡、降低免疫抑制藥物應(yīng)用的目的。

MSC移植治療SLE有以下優(yōu)點：

● 異基因移植不發(fā)生排斥反應(yīng), 移植成功率高且安全；

● 移植前無需清髓處理, 無感染、死亡等并發(fā)癥；

● 治療效果好，MSC移植后可長期發(fā)揮作用。

干細胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡研究進展

截止2024年4月，在美國國立衛(wèi)生研究院的最大臨床試驗注冊庫clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊的有關(guān)干細胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的臨床研究項目有38項，其中含國內(nèi)研究8項。

同時我們在中國知名學(xué)術(shù)期刊中國知網(wǎng)通過關(guān)鍵詞“干細胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡”搜索發(fā)現(xiàn)相關(guān)文獻達到173條。

政策支持與技術(shù)發(fā)展

結(jié)合此次此次“人臍帶間充質(zhì)干細胞注射液”的臨床批準(zhǔn)，不僅是醫(yī)學(xué)界的一大進步，更得益于，近年來，中國政府大力支持生物科技創(chuàng)新，特別是在干細胞研究和應(yīng)用方面。一系列政策和資金的扶持，為干細胞技術(shù)的發(fā)展提供了良好的研究環(huán)境和市場潛力。此外，國內(nèi)外的科研合作和知識共享也加速了干細胞治療策略的進展。

總而言之：干細胞技術(shù)在中國的快速發(fā)展得益于國家的科技政策支持和廣泛的科研合作。隨著更多創(chuàng)新藥物步入臨床試驗，我們有理由相信，未來干細胞技術(shù)將在更廣泛的疾病上獲得突破，從而讓更多的人從中獲益。             

信息來源：CDE

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