12月6-9日，被譽為“血液學奧斯卡”的第67屆美國血液學會（ASH）年會如期舉行。作為全球血液學領(lǐng)域具有高度影響力的學術(shù)盛會，本屆年會預(yù)計將匯聚來自120個國家的3萬余名專家學者，共同探索血液疾病診療的新未來。

在這場全球頂尖的學術(shù)舞臺上，一個來自中國的成果引發(fā)了廣泛關(guān)注。國生物科技企業(yè)鉑生卓越，公布了其自主研發(fā)的我國首款上市干細胞產(chǎn)品——艾米邁托賽注射液的關(guān)鍵臨床研究數(shù)據(jù)。

這項針對危重患者的研究結(jié)果，不僅展現(xiàn)了顯著的療效，也標志著中國在高端細胞治療領(lǐng)域取得了實質(zhì)性的突破，獲得了國際同行的矚目。

一、關(guān)鍵臨床數(shù)據(jù)公布：重癥患者迎來“轉(zhuǎn)折點”

本次公布的研究是一項針對“胃腸道受累的類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）”的前瞻性、多中心臨床項目。

該病是白血病等患者在異基因造血干細胞移植后可能發(fā)生的一種致命性并發(fā)癥，表現(xiàn)為供者免疫細胞劇烈攻擊受者胃腸道，導(dǎo)致嚴重腹瀉、腹痛及營養(yǎng)不良，傳統(tǒng)治療手段效果有限，患者預(yù)后極差。

研究納入了54名病情危重（Ⅱ-Ⅳ級）的患者，其中37人病變集中于胃腸道。公布的臨床數(shù)據(jù)展現(xiàn)了該療法顯著的療效與安全性：

1.客觀緩解率（ORR）顯著：治療第28天，患者的客觀緩解率達到63.0%，其中55.6%的患者達到了完全緩解（CR），癥狀基本消失。這一數(shù)據(jù)顯著優(yōu)于傳統(tǒng)二線治療方案（歷史緩解率約46%）。

2.長期生存率大幅改善：患者治療后第100天的總生存（OS）率為79.6%，第360天（近一年）的生存率仍保持在65.8%。相比以往該類患者群體“兩年生存率不足36%”的困境，這是一個里程碑式的進步。

3.安全性良好：研究中未出現(xiàn)與細胞輸注直接相關(guān)的毒性反應(yīng)，主要不良事件與疾病本身或合并治療相關(guān)，表明該療法對于本就脆弱的患者群體耐受性良好。

二、治療范式革新：從“免疫抑制”到“免疫調(diào)節(jié)與修復(fù)”

要理解這一突破的價值，需首先認識其所對抗的疾病。傳統(tǒng)上，對于一線激素治療失敗的SR-aGVHD，后續(xù)方案多為更強效的免疫抑制劑。然而，這類藥物在全面抑制異常免疫攻擊的同時，也會損害正常的免疫防御，導(dǎo)致感染與復(fù)發(fā)風險增高，且對難治性患者療效有限。

艾米邁托賽注射液所代表的間充質(zhì)干細胞療法，提供了一種“精準調(diào)節(jié)”與“主動修復(fù)”并重的新范式：

對比維度	傳統(tǒng)二線治療（免疫抑制劑）	干細胞療法 （艾米邁托賽注射液）
核心機制	普遍性、強力抑制整個免疫系統(tǒng)。	智能調(diào)節(jié)：精準抑制異常免疫攻擊，同時保護正常免疫功能；主動修復(fù)：促進受損的腸黏膜組織再生。
療效特點	對難治患者效果有限，完全緩解率低。	針對最難治的患者群體，實現(xiàn)了55.6% 的完全緩解率。
治療目標	主要著眼于短期控制癥狀。	旨在從根源上調(diào)控免疫失衡，并修復(fù)組織損傷，為長期生存和治愈奠定基礎(chǔ)。

三、作用機制解析：為何干細胞能實現(xiàn)傳統(tǒng)藥物無法達到的效果？

艾米邁托賽注射液屬于間充質(zhì)干細胞（MSC）產(chǎn)品。其卓越療效根植于MSC與生俱來的獨特生物學功能：

智能免疫調(diào)節(jié)：MSC能夠感知炎癥環(huán)境，并通過分泌一系列細胞因子，將過度活化的免疫細胞“馴化”，促使免疫系統(tǒng)恢復(fù)平衡，而非簡單粗暴地全面壓制。

主動組織修復(fù)：除了調(diào)節(jié)免疫，MSC還能通過直接分化或旁分泌作用，促進血管生成和細胞增殖，直接修復(fù)被免疫攻擊摧毀的胃腸道黏膜屏障，這是任何傳統(tǒng)小分子或生物制劑都無法直接實現(xiàn)的功能。

根源性干預(yù)：該療法致力于“教育”紊亂的免疫系統(tǒng)并“重建”受損組織，實現(xiàn)了對疾病核心病理環(huán)節(jié)的多靶點干預(yù)。

四、普惠性與可及性：讓前沿科技觸手可及

一項突破性療法能否真正惠及患者，療效之外的價格與可及性至關(guān)重要。艾米邁托賽注射液在此方面展現(xiàn)了突出的“中國優(yōu)勢”：

極致的價格可及性：國際上同類細胞治療產(chǎn)品單次費用常高達數(shù)十萬美元。該產(chǎn)品國內(nèi)單劑定價為1.98萬元人民幣，完整療程（通常為8劑）總費用約15.8萬元，并通過納入多地城市定制型商業(yè)醫(yī)療保險（惠民保）進一步減輕負擔，使前沿治療從“天價”變?yōu)榭杉啊?/p>

快速廣泛的可及性：自2025年獲批上市以來，產(chǎn)品已迅速覆蓋全國20余個省份，入駐超過20家頂尖移植中心，臨床獲益患者數(shù)量已快速超越美國同期上市的同類產(chǎn)品，確保全國多數(shù)重癥患者無需遠赴海外即可獲得治療。

五、這項研究報告對患者意味著什么？

這項在國際頂級舞臺上發(fā)布的中國研究，向廣大患者和醫(yī)療界傳遞了明確而有力的信號：

生存希望的實質(zhì)性提升：數(shù)據(jù)證明，即使是對傳統(tǒng)治療無反應(yīng)的危重患者，仍有超過一半的機會通過新療法實現(xiàn)病情完全緩解，生存期得以數(shù)倍延長。這是從“無計可施”到“有力武器”的根本性轉(zhuǎn)變。

高端治療的可負擔時代：“用得起”是“用得上”的前提。中國自主研發(fā)將細胞治療的成本降至國際價格的極小比例，打破了“創(chuàng)新藥即天價藥”的固有印象，讓尖端科技回歸普惠生命的本質(zhì)。

中國醫(yī)療創(chuàng)新的全球貢獻：該研究獲得國際頂級學會認可，說明中國不僅在跟進前沿科技，更已開始產(chǎn)出具有全球影響力的原創(chuàng)性成果，正在為解決世界性醫(yī)學難題提供有效的“中國方案”。

結(jié)語

從實驗室的潛心研發(fā)，到ASH國際舞臺的矚目發(fā)布，再到全國范圍內(nèi)的臨床普及，艾米邁托賽注射液的歷程是中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新力量崛起的生動注腳。它不僅僅代表了一款新藥的上市，更象征著一種治療范式的進步——從對抗疾病癥狀轉(zhuǎn)向修復(fù)生命本身。

對于無數(shù)在移植后并發(fā)癥中艱難求生的患者而言，這項突破猶如暗夜中的明燈，用堅實的科學數(shù)據(jù)與可及的承諾，照亮了重獲新生的道路。讓最前沿的醫(yī)學進步溫暖且真正惠及每一位需要的生命，正是所有醫(yī)療創(chuàng)新的終極使命。

信息來源：67屆美國血液學會（ASH）

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