2024年12月18日，美國間充質(zhì)干細(xì)胞新藥Ryoncil?的出現(xiàn)，無疑在醫(yī)療領(lǐng)域掀起了軒然大波。然而，近期，其公司公布了Ryoncil?產(chǎn)品高達(dá)155萬美元的總治療費用，不禁讓人們陷入沉思：這究竟是一場革命性的醫(yī)學(xué)突破，還是僅僅為富人階層敞開的特權(quán)之門？

2025年2月26日（環(huán)球通訊社）——Mesoblast Limited（納斯達(dá)克股票代碼：MESO；澳大利亞證券交易所代碼：MSB），政府認(rèn)定異體細(xì)胞治療領(lǐng)域的全球領(lǐng)先者，今日公布了截至2024年12月31日的財務(wù)業(yè)績及運營進(jìn)展。同時公布了其革命性產(chǎn)品Ryoncil?（remestemcel-L）的定價及市場推廣策略。

美國第一款間充質(zhì)干細(xì)胞藥物Ryoncil?產(chǎn)品定價如下：

• 單次輸注：19.4萬美元（批發(fā)采購成本）
• 完整療程：155萬美元（4周內(nèi)輸液8次）

Mesoblast首席執(zhí)行官Silviu Itescu博士表示：“我們FDA批準(zhǔn)的藥物Ryoncil?將于未來數(shù)周內(nèi)為急需挽救生命的類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）兒童患者提供治療。該療法已在極高危患者中展現(xiàn)出長期生存優(yōu)勢，我們對其為美國各地專業(yè)移植中心的患者及醫(yī)療團(tuán)隊帶來的臨床獲益和價值深感欣慰?！?/p>

基于針對終身性超罕見疾病和高影響力短期療法的衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)模型，使用Ryoncil?治療患者所產(chǎn)生的總體效益在320萬美元至410萬美元之間（包括長期生存效益、成本抵消和成本節(jié)約）。

此外Mesoblast首席執(zhí)行官Silviu Itescu博士表示為幫助患者和醫(yī)療機(jī)構(gòu)解決保險覆蓋、經(jīng)濟(jì)援助及獲取治療方案等問題，確保每位患者都能獲得這種可能挽救生命的治療，Mesoblast公司建立了MyMesoblast?，這是一個綜合性患者服務(wù)中心，可在此訂購Ryoncil?。

Mesoblast公司已與美國排名前45的醫(yī)療中心合作，這些中心承擔(dān)了美國80%的小兒移植手術(shù)。Ryoncil?將由Cencora公司負(fù)責(zé)配送，利用其低溫物流能力和先進(jìn)的低溫儲存設(shè)施，將冷凍保存的產(chǎn)品高效、安全地送達(dá)美國各治療中心。

美國間充質(zhì)干細(xì)胞新藥定價了，總價155萬美元，是醫(yī)學(xué)突破還是富人特權(quán)？

2024年12月18日，Ryoncil?（remestemcel-L）成為美國FDA批準(zhǔn)的首個用于任何適應(yīng)癥的間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞（MSC）療法。

這一消息振奮了整個干細(xì)胞行業(yè)！給這些年備受質(zhì)疑的干細(xì)胞療法打了一針“強(qiáng)心劑，因為Ryoncil的獲批不僅標(biāo)志著干細(xì)胞療法的一次重大突破，還意味著這一革命性治療方法首次進(jìn)入了美國市場，成為美國首款FDA批準(zhǔn)的間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）療法。

FDA的新聞稿指出，RYONCIL是美國唯一獲批用于任何適應(yīng)癥的間充質(zhì)干細(xì)胞療法，也是唯一獲批用于治療2個月及以上兒童（包括青少年和青少年）類固醇難治性急性移植物抗宿主病 (SR-aGvHD) 的療法。RYONCIL將在美國移植中心和其他治療醫(yī)院上市。

醫(yī)療公平性的沖擊：富人特權(quán)之殤？

然而，高昂的價格卻成為了Ryoncil?廣泛應(yīng)用的巨大阻礙。155萬美元的總費用，對于絕大多數(shù)普通家庭而言，無疑是一個天文數(shù)字。這意味著，只有少數(shù)經(jīng)濟(jì)實力雄厚的家庭才有能力承擔(dān)這種治療，而那些迫切需要治療卻經(jīng)濟(jì)拮據(jù)的患者，只能望藥興嘆。

這種情況引發(fā)了社會對于醫(yī)療公平性的深刻質(zhì)疑。在追求醫(yī)學(xué)進(jìn)步的道路上，難道只有富人才能享受到最先進(jìn)的治療技術(shù)嗎？醫(yī)療資源的分配不均問題，在Ryoncil?的高價面前被無限放大。

從社會層面來看，這種高價藥物的出現(xiàn)，可能會進(jìn)一步加劇社會的不平等。那些因經(jīng)濟(jì)原因無法接受治療的患者及其家庭，不僅要承受疾病帶來的痛苦，還要面對社會資源分配不公的現(xiàn)實。這可能會引發(fā)社會矛盾，影響社會的和諧穩(wěn)定。

同時，對于醫(yī)療行業(yè)而言，過高的藥物價格也可能會阻礙行業(yè)的健康發(fā)展。

• 一方面，它可能會抑制市場的需求，使得研發(fā)成果無法得到充分的應(yīng)用和推廣；
• 另一方面，也可能會引發(fā)公眾對醫(yī)療行業(yè)的信任危機(jī)，認(rèn)為醫(yī)療行業(yè)過于追逐利益，而忽視了患者的實際需求。

但我們也不能僅僅因為價格問題就否定Ryoncil?的醫(yī)學(xué)價值。研發(fā)一種新藥，尤其是像干細(xì)胞療法這樣的前沿技術(shù)，需要投入大量的人力、物力和財力。從基礎(chǔ)研究到臨床試驗，再到最終的上市，每一個環(huán)節(jié)都需要耗費巨額的資金和漫長的時間。藥企需要通過合理的定價來收回成本并獲取利潤，以維持后續(xù)的研發(fā)和生產(chǎn)。

因此，解決這一問題的關(guān)鍵，在于如何在保證藥企合理利益的前提下，提高藥物的可及性。

多方協(xié)作：尋求醫(yī)學(xué)進(jìn)步與公平的平衡

面對Ryoncil?引發(fā)的這一困境，我們并非束手無策。政府在其中扮演著至關(guān)重要的角色。

• 一方面，政府可以通過制定相關(guān)政策，加大對干細(xì)胞療法等前沿醫(yī)學(xué)研究的資金支持力度，降低藥企的研發(fā)成本壓力。例如，設(shè)立專項科研基金，鼓勵高校、科研機(jī)構(gòu)與藥企開展產(chǎn)學(xué)研合作，共同攻克技術(shù)難題。
• 另一方面，政府可以運用稅收杠桿，對致力于研發(fā)罕見病藥物的藥企給予稅收減免等優(yōu)惠政策，從源頭上降低藥物價格。

同時，完善醫(yī)療保障體系刻不容緩。政府應(yīng)積極推動醫(yī)保制度改革，將更多像Ryoncil?這樣具有重大治療價值的高價藥物納入醫(yī)保報銷范圍。通過提高醫(yī)保報銷比例、擴(kuò)大報銷范圍，切實減輕患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

此外，社會慈善機(jī)構(gòu)和公益組織也應(yīng)發(fā)揮積極作用。它們可以通過開展公益募捐活動，匯聚社會愛心力量，為貧困患者提供經(jīng)濟(jì)援助，幫助他們跨越資金障礙，獲得寶貴的治療機(jī)會。

藥企自身也應(yīng)承擔(dān)起一定的社會責(zé)任。在保證合理利潤的前提下，可以通過優(yōu)化生產(chǎn)流程、降低運營成本等方式，適當(dāng)降低藥物價格。同時，藥企可以與醫(yī)療機(jī)構(gòu)合作，開展患者援助項目，為符合條件的低收入患者提供免費或低價的藥物治療。

關(guān)于Ryoncil^?消費者需要了解哪些關(guān)鍵信息？

1. Ryoncil^?適應(yīng)癥與適用人群

適應(yīng)癥：Ryoncil專門用于治療類固醇難治性急性移植物抗宿主?。⊿R-aGVHD），這是一種在同種異體造血干細(xì)胞移植（allo-HSCT）后可能發(fā)生的致命并發(fā)癥。全球每年約有3萬例患者接受此類移植，其中25%為兒童，SR-aGVHD死亡率高達(dá)85%。

適用人群：2個月及以上兒科患者，尤其對傳統(tǒng)類固醇治療無響應(yīng)的重癥患者（C/D級或III/IV級疾病）。

2. Ryoncil^?的作用機(jī)制與科學(xué)原理

細(xì)胞來源與類型：Ryoncil屬于同種異體間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞（MSC）療法，細(xì)胞提取自健康成人供體的骨髓，經(jīng)體外擴(kuò)增后冷凍保存，作為“現(xiàn)貨型”產(chǎn)品使用。

核心機(jī)制：通過抑制T細(xì)胞增殖、下調(diào)促炎細(xì)胞因子（如TNF-α、IFN-γ）分泌、招募抗炎細(xì)胞至受損組織，調(diào)節(jié)免疫反應(yīng)并促進(jìn)組織修復(fù)。

給藥方式：推薦劑量為每次靜脈輸注2×10?個細(xì)胞/kg體重，每周兩次，持續(xù)四周（共8次），必要時可延長治療周期。

3.Ryoncil^?的臨床療效數(shù)據(jù)

III期試驗結(jié)果：在54名SR-aGVHD兒童患者中（89%為C/D級），治療后28天的總體緩解率（ORR）達(dá)70%，其中30%完全緩解（16例）、41%部分緩解（22例）。治療100天的總生存率為75%，4年生存率為49%，顯著優(yōu)于傳統(tǒng)療法。

長期獲益：模型預(yù)測每位患者的健康經(jīng)濟(jì)學(xué)總價值（含生存獲益、醫(yī)療成本節(jié)省等）達(dá)320萬至410萬美元。

4. Ryoncil^?安全性及不良反應(yīng)

常見副作用：包括感染（如肺炎、敗血癥）、發(fā)熱、出血、水腫、高血壓等，需在輸注前使用皮質(zhì)類固醇和抗組胺藥預(yù)處理以預(yù)防過敏反應(yīng)。

禁忌癥：對二甲基亞砜（DMSO）或牛/豬蛋白過敏者禁用。

長期風(fēng)險：目前尚未觀察到致瘤性或嚴(yán)重免疫排斥，但需持續(xù)監(jiān)測遠(yuǎn)期安全性。

5. Ryoncil^?的價格與可及性

定價與上市時間：目前價格現(xiàn)已公布，但作為首個獲批的干細(xì)胞藥物，成本較高。藥物在美國專業(yè)移植中心上市。

醫(yī)保覆蓋：尚未明確是否納入醫(yī)保，需關(guān)注后續(xù)政策動態(tài)。

國內(nèi)進(jìn)展：艾米邁托賽注射液于2025年1月2日獲批上市。國家藥監(jiān)局通過優(yōu)先審評審批程序，附條件批準(zhǔn)了鉑生卓越生物科技（北京）有限公司申報的這款藥品 ，其商品名為睿鉑生。這是我國首款獲批上市的間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）治療藥品，主要用于治療14歲以上消化道受累為主、激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD） 。

6. Ryoncil^?的監(jiān)管審批歷程與里程碑意義

審批波折：Ryoncil經(jīng)歷了三次FDA數(shù)據(jù)駁回（2019-2023年），要求補(bǔ)充療效證據(jù)和生產(chǎn)質(zhì)量控制數(shù)據(jù)，最終于2024年12月獲批，歷時近20年研發(fā)。

行業(yè)影響：這是全球首個獲批的間充質(zhì)干細(xì)胞療法，標(biāo)志著細(xì)胞療法從“實驗室探索”邁向“規(guī)?；R床應(yīng)用”，為自身免疫病、炎癥性疾病等領(lǐng)域的治療開辟新路徑。

7. Ryoncil^?的替代療法與未來潛力

現(xiàn)有替代方案：傳統(tǒng)激素療法對SR-aGVHD有效率低，且無法逆轉(zhuǎn)器官損傷。Ryoncil填補(bǔ)了無藥可用的空白。

擴(kuò)展適應(yīng)癥：正在探索用于慢性GVHD、克羅恩病、COVID-19相關(guān)急性呼吸窘迫綜合征（ARDS）等，初步研究顯示可降低炎癥標(biāo)志物并改善肺功能。

總結(jié)與消費者決策建議

消費者需重點關(guān)注以下問題：

• 療效與風(fēng)險權(quán)衡：Ryoncil對重癥患兒的生存率提升顯著，但需評估感染等短期風(fēng)險；
• 治療可及性：關(guān)注上市后的實際獲取途徑、費用分擔(dān)及后續(xù)醫(yī)保政策；
• 長期隨訪數(shù)據(jù)：盡管短期安全性良好，仍需持續(xù)追蹤遠(yuǎn)期效果（如免疫耐受性、器官功能恢復(fù)）；
• 國內(nèi)外替代選擇：若國內(nèi)同類產(chǎn)品獲批，可能降低治療成本并擴(kuò)大適用人群。

Ryoncil的獲批不僅是醫(yī)學(xué)技術(shù)的突破，更意味著再生醫(yī)學(xué)從概念驗證走向臨床實踐的關(guān)鍵跨越。患者家庭在決策時，應(yīng)結(jié)合個體病情、經(jīng)濟(jì)能力及醫(yī)療團(tuán)隊建議綜合考量。

寫在最后：Ryoncil?的出現(xiàn)，既帶來了醫(yī)學(xué)突破的希望，也引發(fā)了關(guān)于醫(yī)療公平性的深刻思考。我們不能因為價格問題而否定其醫(yī)學(xué)價值，但也不能忽視醫(yī)療資源分配不均的現(xiàn)實。只有通過政府、社會和藥企的共同努力，才能找到一個平衡點，讓先進(jìn)的醫(yī)療技術(shù)真正惠及每一位患者，實現(xiàn)醫(yī)學(xué)進(jìn)步與社會公平的雙贏。

參考資料：參考資料來源于Mesoblast公司官網(wǎng)、FDA官網(wǎng)。

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