隨著21世紀(jì)細(xì)胞療法的迅速發(fā)展，間充質(zhì)干細(xì)胞（Mesenchymal Stem Cells, MSCs）因其獨(dú)特的多向分化潛能和免疫調(diào)節(jié)特性，在治療多種難治性疾病方面展現(xiàn)了巨大的潛力。

2025年1月2日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）批準(zhǔn)鉑生卓越生物科技（北京）有限公司的艾米邁托賽注射液（商品名：睿鉑生）上市，中國(guó)迎來(lái)了第一款正式獲批的干細(xì)胞治療藥物。也標(biāo)志著全球已有16款間充質(zhì)干細(xì)胞藥物獲得批準(zhǔn)上市。

• 詳情請(qǐng)瀏覽：開年重磅！國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)我國(guó)首款干細(xì)胞藥品上市！

這些藥物不僅為某些傳統(tǒng)治療方法難以奏效的病癥帶來(lái)了新的希望，同時(shí)也引發(fā)了公眾對(duì)其成本效益和社會(huì)可及性的廣泛關(guān)注。本文將深入解析這些已上市間充質(zhì)干細(xì)胞藥物的價(jià)格及其所能治療的具體疾病。

全球已獲批上市的16款間充質(zhì)干細(xì)胞藥品價(jià)格與治療疾病全揭秘！

接下來(lái)，我們來(lái)盤點(diǎn)全球已知上市的16款間充質(zhì)干細(xì)胞藥物。

其中，10款來(lái)源于骨髓，3款來(lái)源于臍帶，2款來(lái)源于脂肪，1款來(lái)源于臍帶血。

Mesoblast公司產(chǎn)品

1.Prochymal

從Prochymal到Ryoncil的研發(fā)歷程，歷經(jīng)美國(guó)、加拿大、澳大利亞和日本，間隔12年，最終成為FDA批準(zhǔn)的首款間充質(zhì)干細(xì)胞藥物。

• 批準(zhǔn)國(guó)家：加拿大
• 批準(zhǔn)日期：2012年5月17日
• 細(xì)胞類型：骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞
• 適應(yīng)癥：兒童急性移植物抗宿主?。℅vHD）
• 價(jià)格：20萬(wàn)美元/療程（通常4劑）
• 銷量：不詳
• 概況：Prochymal是一種即用型干細(xì)胞產(chǎn)品，可以通過(guò)簡(jiǎn)單的靜脈注射進(jìn)行輸注，無(wú)需進(jìn)行配型或免疫抑制。在美國(guó)通過(guò)擴(kuò)展訪問程序可用，此外還在新西蘭、瑞士等國(guó)獲得批準(zhǔn)。

Prochymal于2009年首次在美國(guó)獲得批準(zhǔn)，隨后被Osiris公司出售給澳大利亞的Mesoblast公司，并更名為Ryoncil。

2.Temcell

• 批準(zhǔn)國(guó)家：日本
• 批準(zhǔn)日期：2015年9月
• 細(xì)胞類型：骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞
• 適應(yīng)癥：急性移植物抗宿主病（GvHD）
• 價(jià)格：868,680日元（約合7,700美元）/袋，一個(gè)標(biāo)準(zhǔn)療程通常需要8袋，因此總費(fèi)用約合12.3萬(wàn)美元）到18.5萬(wàn)美元。
• 銷量：2024年10月30日財(cái)報(bào)顯示，當(dāng)季銷售15億日元（約950萬(wàn)美元）
• 概況：Temcell是由Mesoblast公司開發(fā)，日本JCR制藥公司銷售。Temcell在臨床試驗(yàn)中顯示出良好的療效，特別是在治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病方面。根據(jù)臨床數(shù)據(jù)，接受Temcell治療的患者在28天后的總體反應(yīng)率達(dá)到56%。

其前身是Prochymal，由Mesoblast公司推動(dòng)上市。此外，Temcell還被納入日本國(guó)民健康保險(xiǎn)體系，這使得患者在治療時(shí)可以享受部分費(fèi)用報(bào)銷，從而降低了實(shí)際支付負(fù)擔(dān)。

3.Ryoncil

• 批準(zhǔn)國(guó)家：美國(guó)
• 批準(zhǔn)日期：2024年12月18日
• 細(xì)胞類型：骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞
• 適應(yīng)癥：用于治療2個(gè)月及以上兒童的類固醇難治性急性移植物抗宿主?。⊿R-aGVHD）。
• 價(jià)格：尚未公開
• 概況：這是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）療法。在一項(xiàng)多中心、單臂的III期臨床試驗(yàn)中，70%的患者在接受Ryoncil治療28天后顯示出總體反應(yīng)，這一指標(biāo)與生存率相關(guān)。

由Mesoblast公司研發(fā)。Ryoncil作為一種創(chuàng)新的間充質(zhì)干細(xì)胞治療產(chǎn)品，為類固醇難治性急性移植物抗宿主病患者提供了新的治療選擇，并在未來(lái)有望擴(kuò)展到其他適應(yīng)癥。

韓國(guó)產(chǎn)品

作為擁有最多間充質(zhì)干細(xì)胞藥物的國(guó)家之一，韓國(guó)在過(guò)去10年內(nèi)未有新產(chǎn)品獲批，而現(xiàn)有產(chǎn)品的市場(chǎng)表現(xiàn)也大相徑庭。

4.CellGram

• 批準(zhǔn)國(guó)家：韓國(guó)
• 批準(zhǔn)日期：2011年7月1日
• 細(xì)胞類型：自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞
• 適應(yīng)癥：急性心肌梗死（AMI）
• 價(jià)格：1800萬(wàn)韓元（約合15,000美元），且不在醫(yī)保報(bào)銷范圍內(nèi)。
• 銷量：2018年，達(dá)到25億韓元的峰值，隨后開始下降，2023年為8億韓元。
• 概況：CellGram被認(rèn)為是全球首個(gè)獲得批準(zhǔn)的干細(xì)胞藥物，標(biāo)志著干細(xì)胞治療領(lǐng)域的重要里程碑。在臨床試驗(yàn)中，接受CellGram治療的患者在6個(gè)月后顯示左心室射血分?jǐn)?shù)提高了約6%。

CellGram上市時(shí)需在6年內(nèi)提供600名患者的臨床數(shù)據(jù)。Pharmicell后來(lái)申請(qǐng)將數(shù)量減至60人但被拒絕。這一情況引發(fā)了行業(yè)對(duì)其未來(lái)批準(zhǔn)狀態(tài)的關(guān)注。2022年，CellGram被重新評(píng)估為先進(jìn)生物制藥產(chǎn)品，表明其在監(jiān)管政策下仍具備一定的發(fā)展?jié)摿Α?/p>

5.Cartistem

• 批準(zhǔn)國(guó)家：韓國(guó)
• 批準(zhǔn)日期：2012年1月
• 細(xì)胞類型：臍帶血間充質(zhì)干細(xì)胞
• 適應(yīng)癥：退行性關(guān)節(jié)炎和膝關(guān)節(jié)軟骨損傷
• 價(jià)格：1.9-2.1萬(wàn)美元
• 銷量：累計(jì)給藥患者人數(shù)突破3.1萬(wàn)，累計(jì)銷售額達(dá)到1080億韓元，2023年超過(guò)200億韓元（約1440萬(wàn)美元）。
• 概況：Cartistem 是世界上第一個(gè)同種異體臍帶血干細(xì)胞療法，已證明其在抑制炎癥和再生受損軟骨組織方面的有效性。

Medipost正在準(zhǔn)備Cartistem在日本和美國(guó)的3期臨床試驗(yàn)，還計(jì)劃進(jìn)入馬來(lái)西亞等東盟國(guó)家。在日本，滿足條件可以跳過(guò)1、2期臨床試驗(yàn)，直接進(jìn)入3期。

6.Cupistem

• 批準(zhǔn)國(guó)家：韓國(guó)
• 批準(zhǔn)日期：2012年1月
• 細(xì)胞類型：自體脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞
• 適應(yīng)癥：克羅恩病的復(fù)雜性肛瘺
• 價(jià)格：約600萬(wàn)韓元（約5000美元/次）
• 銷量：未公開
• 概況：Cupistem的一個(gè)顯著特點(diǎn)是其療效的持續(xù)性。在接受治療的患者中，81%在96周后仍保持愈合狀態(tài)。Cupistem于2014年獲得了韓國(guó)健康保險(xiǎn)審查與評(píng)估服務(wù)（HIRA）的醫(yī)療保險(xiǎn)價(jià)格批準(zhǔn)，使得患者在經(jīng)濟(jì)上能夠更容易接受該治療。

7.NeuroNATA-R

• 批準(zhǔn)國(guó)家：韓國(guó)
• 批準(zhǔn)日期：2014年7月30日
• 細(xì)胞類型：自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞
• 適應(yīng)癥：肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）和其他運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病
• 價(jià)格：1.8萬(wàn)至7.2萬(wàn)美元
• 銷量：未公開
• 概況：NeuroNATA-R通過(guò)注射自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞，具有神經(jīng)保護(hù)作用，可以延緩運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的死亡，從而減緩ALS的進(jìn)展。在評(píng)估安全性的I期臨床試驗(yàn)中，共有7位患者接受了鞘內(nèi)注射，隨訪12個(gè)月，結(jié)果顯示該治療方案具有良好的安全性。

印度產(chǎn)品

8.Stempeucel

• 批準(zhǔn)國(guó)家：印度、歐盟
• 批準(zhǔn)日期：2015年6月（在歐盟獲得孤兒藥地位）
• 細(xì)胞類型：骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞
• 適應(yīng)癥：嚴(yán)重肢體缺血價(jià)格：2200美元（2017年）
• 銷量：未公開
• 概況：Stempeucel的研發(fā)歷時(shí)12年，采用獨(dú)特的池化技術(shù)（pooling technology），使得生產(chǎn)過(guò)程更高效，能夠?yàn)榇罅炕颊咛峁┲委?。臨床試驗(yàn)表明，Stempeucel在改善嚴(yán)重肢體缺血患者的血流和功能方面具有顯著效果。

日本產(chǎn)品

9.Alofisel

• 批準(zhǔn)國(guó)家：歐盟、日本
• 批準(zhǔn)日期：2018年3月23日（在歐盟獲得批準(zhǔn)），隨后在日本也獲得了批準(zhǔn)。
• 細(xì)胞類型：脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞
• 適應(yīng)癥：復(fù)雜性肛瘺
• 價(jià)格：562萬(wàn)日元/劑（約3.6萬(wàn)美元）
• 銷量：2020財(cái)政年度，Takeda從Alofisel獲得的收入約35萬(wàn)美元。
• 概況：Alofisel在臨床試驗(yàn)中顯示出良好的安全性，但最近的一項(xiàng)研究表明其效果與安慰劑相當(dāng)，因此其臨床效益受到質(zhì)疑。2024年12月，歐盟決定撤回Alofisel的市場(chǎng)授權(quán)，原因是未能提供足夠的數(shù)據(jù)以確認(rèn)其療效。

10.Stemirac

• 批準(zhǔn)國(guó)家：日本
• 批準(zhǔn)日期：2018年11月21日（獲得條件性和時(shí)間限制的批準(zhǔn)）
• 細(xì)胞類型：骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞
• 適應(yīng)癥：脊髓損傷相關(guān)的神經(jīng)功能障礙
• 價(jià)格：約1500萬(wàn)日元/劑（9.5萬(wàn)美元）
• 銷量：據(jù)2019年的一篇文章預(yù)測(cè)，Stemirac將在未來(lái)9年中，每年給Nipro公司帶來(lái)約340萬(wàn)美元的收入。
• 概況：Stemirac在日本獲得了條件性和時(shí)間限制的批準(zhǔn)，允許其在市場(chǎng)上銷售，同時(shí)要求Nipro公司在七年內(nèi)提供進(jìn)一步的臨床數(shù)據(jù)以證明其有效性。Stemirac在臨床試驗(yàn)中顯示出良好的安全性，被日本政府認(rèn)定為突破性產(chǎn)品，旨在加速其上市過(guò)程，以便為急需治療的患者提供新的選擇。

11.AKUUGO

• 批準(zhǔn)國(guó)家：日本
• 批準(zhǔn)日期：2024年7月31日（獲得條件性和時(shí)間限制的批準(zhǔn)）
• 細(xì)胞類型：骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞
• 適應(yīng)癥：改善創(chuàng)傷性腦損傷（TBI）引起的慢性運(yùn)動(dòng)癱瘓
• 價(jià)格：尚未公開
• 銷量：尚未公開
• 概況：AKUUGO是一種同種異體間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品。它通過(guò)將人Notch-1胞內(nèi)結(jié)構(gòu)域基因暫時(shí)轉(zhuǎn)染到培養(yǎng)細(xì)胞中，增強(qiáng)了再生神經(jīng)細(xì)胞的能力。研究結(jié)果表明，AKUUGO不僅具有神經(jīng)保護(hù)作用，還能促進(jìn)血管生成并發(fā)揮免疫調(diào)節(jié)功能。

伊朗產(chǎn)品

12.Mesestrocell

• 批準(zhǔn)國(guó)家：伊朗
• 批準(zhǔn)日期：2018年
• 細(xì)胞類型：骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞
• 適應(yīng)癥：骨關(guān)節(jié)炎
• 價(jià)格：2億伊朗里亞爾（約4600美元）

13.StemSin

• 批準(zhǔn)國(guó)家：伊朗
• 批準(zhǔn)日期：2018年
• 細(xì)胞類型：骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞
• 適應(yīng)癥：多發(fā)性硬化癥
• 價(jià)格：未公開

14.AlloStemSin

• 批準(zhǔn)國(guó)家：伊朗
• 批準(zhǔn)日期：2018年
• 細(xì)胞類型：臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞
• 適應(yīng)癥：肌萎縮側(cè)索硬化癥
• 價(jià)格：未公開

15.Vartocell

• 批準(zhǔn)國(guó)家：伊朗
• 批準(zhǔn)日期：2020年
• 細(xì)胞類型：臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞
• 適應(yīng)癥：腦癱
• 價(jià)格：1億伊朗里亞爾（每瓶含2000萬(wàn)個(gè)細(xì)胞）約2300美元

中國(guó)產(chǎn)品

16.艾米邁托賽注射液

• 批準(zhǔn)國(guó)家：中國(guó)
• 批準(zhǔn)日期：2025年1月2日
• 細(xì)胞類型：臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞
• 適應(yīng)癥：用于14歲以上患者的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD），尤其是消化道受累為主的病例。
• 價(jià)格：尚未公開
• 概況：這是中國(guó)首款獲得批準(zhǔn)的干細(xì)胞治療藥物，標(biāo)志著國(guó)內(nèi)干細(xì)胞藥物研發(fā)的重要里程碑。艾米邁托賽注射液通過(guò)利用人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞修復(fù)受損組織和調(diào)節(jié)免疫功能，在臨床試驗(yàn)中顯示出顯著的療效和安全性。

該藥物是通過(guò)中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局的優(yōu)先審評(píng)審批程序獲得上市的，意味著其在臨床上具有明顯的需求和潛在優(yōu)勢(shì)。它將作為處方藥在醫(yī)院使用，為患者提供新的治療選擇。

展望未來(lái)

盡管目前間充質(zhì)干細(xì)胞藥物的數(shù)量有限，但隨著科學(xué)研究的深入和技術(shù)的進(jìn)步，預(yù)計(jì)未來(lái)將有更多基于MSC的產(chǎn)品進(jìn)入市場(chǎng)，進(jìn)一步擴(kuò)大其臨床應(yīng)用范圍。

同時(shí)，如何平衡藥物創(chuàng)新與患者負(fù)擔(dān)之間的關(guān)系，確保安全有效的細(xì)胞治療能夠惠及更廣泛的人群，將是行業(yè)內(nèi)外共同面臨的挑戰(zhàn)。為了促進(jìn)這一領(lǐng)域的健康發(fā)展，各國(guó)政府和監(jiān)管機(jī)構(gòu)也在不斷優(yōu)化審批流程和支持政策，以加快優(yōu)質(zhì)產(chǎn)品的上市速度并降低患者的經(jīng)濟(jì)門檻。

結(jié)論

綜上所述，全球已上市的16款間充質(zhì)干細(xì)胞藥物不僅展示了細(xì)胞療法在治療多種難治性疾病方面的巨大潛力，也揭示了該領(lǐng)域存在的高成本問題。

隨著更多高質(zhì)量隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)結(jié)果的公布和技術(shù)的發(fā)展，我們期待看到更多性價(jià)比高的MSC藥物問世，從而更好地滿足未被滿足的醫(yī)療需求，為全球患者帶來(lái)福音。

信息來(lái)源：家干細(xì)胞

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