不列顛哥倫比亞大學(xué)（University of British Columbia）醫(yī)學(xué)系和溫哥華海岸醫(yī)療中心（Vancouver Coastal Health，VCH）的一個(gè)研究小組在同類研究中首次證明，通過(guò)植入式裝置進(jìn)行的干細(xì)胞治療可以在人體內(nèi)產(chǎn)生胰島素。

基于干細(xì)胞的療法為1型糖尿病患者制造胰島素

作為多年臨床試驗(yàn)的一部分，不列顛哥倫比亞省為患有嚴(yán)重1型糖尿病的患者提供了這種治療。研究結(jié)果發(fā)表在今天的《細(xì)胞干細(xì)胞》（Cell Stem Cell）雜志上。

“我們的研究結(jié)果表明，這種基于干細(xì)胞的治療方法潛力驚人。該研究的資深作者、UBC醫(yī)學(xué)院外科和細(xì)胞與生理科學(xué)系教授蒂莫西-基弗（Timothy Kieffer）博士最近被任命為ViaCyte公司的首席科學(xué)官。

在UBC-VCH研究的開(kāi)始階段，15名患者在溫哥華總醫(yī)院接受了手術(shù)，在皮下植入了幾個(gè)由加利福尼亞生物技術(shù)公司ViaCyte開(kāi)發(fā)的含細(xì)胞裝置。每個(gè)裝置長(zhǎng)約七厘米，厚度不超過(guò)一張信用卡，內(nèi)含數(shù)百萬(wàn)個(gè)實(shí)驗(yàn)室培育的細(xì)胞，這些細(xì)胞最初來(lái)自一個(gè)干細(xì)胞系，經(jīng)過(guò) “指導(dǎo) “后成熟為β細(xì)胞。β細(xì)胞負(fù)責(zé)制造胰島素，胰島素是控制血糖的激素。

植入6個(gè)月后，研究人員觀察到，這些細(xì)胞不僅存活了下來(lái)，而且成功地成熟為產(chǎn)生胰島素的beta細(xì)胞，幫助患者的身體感知血糖水平，并在需要時(shí)釋放胰島素。

“這項(xiàng)研究在溫哥華的主要研究者、溫哥華總醫(yī)院糖尿病中心主任、卑詩(shī)大學(xué)醫(yī)學(xué)院內(nèi)分泌科臨床助理教授大衛(wèi)-湯普森（David M. Thompson）博士說(shuō)：“這項(xiàng)工作代表著一項(xiàng)重大科學(xué)突破，表明卑詩(shī)大學(xué)和溫哥華總醫(yī)院在國(guó)際舞臺(tái)上發(fā)揮著關(guān)鍵作用，通過(guò)最先進(jìn)的研究幫助找到治療1型糖尿病的方法。

這項(xiàng)研究使用 C 肽的水平來(lái)衡量植入細(xì)胞釋放胰島素的情況，C肽是一種氨基酸短鏈，是胰島素形成過(guò)程中釋放到血液中的副產(chǎn)品。研究人員發(fā)現(xiàn)，患者進(jìn)餐后，C-肽水平會(huì)升高–這是正常功能的證據(jù)。注射胰島素不會(huì)產(chǎn)生C肽。

研究中的患者在目標(biāo)血糖范圍內(nèi)的時(shí)間也增加了13%，有些患者還能減少胰島素的注射量。

“由于取得了初步成功，我們現(xiàn)在正在向更多患者植入更多數(shù)量的細(xì)胞，我們希望這將在不久的將來(lái)顯著減少甚至消除患者注射胰島素的需要，”博士補(bǔ)充道。湯普森.

接下來(lái)，UBC 和 VCH 的研究人員計(jì)劃研究是否可以將來(lái)自 ViaCyte 的修飾細(xì)胞（這些細(xì)胞由合作伙伴 CRISPR Therapeutics 進(jìn)行基因工程改造，使其具有免疫逃避功能）納入其中，從而消除患者服用免疫抑制藥物的需要。

“基于干細(xì)胞的治療具有令人難以置信的前景，因?yàn)閹缀跤袩o(wú)限的細(xì)胞可以治療1型糖尿病，”Kieffer 博士說(shuō)。“理論上，一瓶嬰兒手指大小的干細(xì)胞可以被擴(kuò)增并轉(zhuǎn)化為產(chǎn)生胰島素的細(xì)胞，從而治療地球上每個(gè)患有糖尿病的人。”

UBC-VCH 研究是ViaCyte領(lǐng)導(dǎo)的一項(xiàng)更大規(guī)模國(guó)際臨床試驗(yàn)的一部分，該試驗(yàn)正在加拿大、美國(guó)和比利時(shí)多個(gè)地點(diǎn)研究細(xì)胞替代療法對(duì)患者的有效性。國(guó)際臨床試驗(yàn)的初步結(jié)果（其中包括 UBC-VCH 研究參與者的數(shù)據(jù)）今天也在《Cell Reports Medicine》上發(fā)表。

1型糖尿病是一種自身免疫性疾病，患者的免疫系統(tǒng)攻擊胰腺，降低其產(chǎn)生胰島素的能力。該疾病影響了大約30萬(wàn)加拿大人和近160萬(wàn)美國(guó)人。

該研究得到了溫哥華沿海健康研究所、干細(xì)胞網(wǎng)絡(luò)、加拿大 JDRF、加拿大健康研究所、ViaCyte Inc. 和加州再生醫(yī)學(xué)研究所的資助。

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