來(lái)自UBC醫(yī)學(xué)院和溫哥華海岸健康中心（VCH）的研究人員從加拿大干細(xì)胞網(wǎng)絡(luò)（Canada’s Stem Cell Network）獲得了100萬(wàn)美元的資助，用于開(kāi)展世界上首批基因工程細(xì)胞替代療法之一的1型糖尿病研究和臨床試驗(yàn)。
哥倫比亞研究人員啟動(dòng)首個(gè)以基因工程干細(xì)胞為基礎(chǔ)的1型糖尿病療法臨床試驗(yàn)
研究人員說(shuō)，這項(xiàng)研究是朝著開(kāi)發(fā)1型糖尿病潛在功能性療法邁出的重要一步。
這種新型研究療法由生物技術(shù)公司CRISPR Therapeutics和ViaCyte開(kāi)發(fā)，旨在通過(guò)一種小型醫(yī)療植入物，使1型糖尿病患者產(chǎn)生胰島素，這種植入物含有數(shù)百萬(wàn)個(gè)從CRISPR基因編輯干細(xì)胞中提取的胰腺細(xì)胞。
“UBC大學(xué)內(nèi)分泌學(xué)臨床助理教授、VCH溫哥華總醫(yī)院糖尿病中心主任大衛(wèi)-湯普森（David Thompson）博士說(shuō)：“這有可能改變1型糖尿病的治療方法，有望消除每天注射胰島素的需要，克服以往療法的缺點(diǎn)。“我非常感謝干細(xì)胞網(wǎng)絡(luò)對(duì)這項(xiàng)重要工作的支持。
旨在讓患者擺脫每天注射胰島素的痛苦
30多萬(wàn)加拿大人患有1型糖尿病，需要每天注射胰島素才能維持生命。去年，湯普森博士和他的團(tuán)隊(duì)發(fā)表了一項(xiàng)重大突破，首次研究表明，基于干細(xì)胞的治療方法可以在人體內(nèi)產(chǎn)生胰島素。
然而，這種細(xì)胞替代療法歷來(lái)面臨一個(gè)重大障礙–一旦植入體內(nèi)，免疫系統(tǒng)就會(huì)將其視為外來(lái)入侵者，開(kāi)始攻擊植入的細(xì)胞。為了克服這一問(wèn)題，患者需要長(zhǎng)期服用免疫抑制劑，而這些藥物會(huì)帶來(lái)一系列潛在的有害副作用，如增加感染風(fēng)險(xiǎn)。
“我們能夠減少人們對(duì)胰島素的依賴，這真是太好了，但這幾乎就像用一種疾病換另一種疾病一樣，”湯普森博士說(shuō)。
新的研究性治療將使用經(jīng)過(guò)CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)進(jìn)行基因改造的細(xì)胞，這是一項(xiàng)獲得諾貝爾獎(jiǎng)的技術(shù)，可用于修改、刪除或糾正DNA的精確區(qū)域。通過(guò)對(duì)細(xì)胞進(jìn)行改造，研究人員希望這些細(xì)胞能夠逃避免疫系統(tǒng)的檢測(cè)和破壞。
Thompson博士說(shuō)：“這是實(shí)現(xiàn)1型糖尿病潛在功能性治愈的下一步，讓人們無(wú)需每天注射胰島素，也無(wú)需使用免疫抑制藥物?！?/strong>
UBC和VCH團(tuán)隊(duì)將于今年晚些時(shí)候開(kāi)始對(duì)這種新療法進(jìn)行研究和臨床試驗(yàn)。他們是與CRISPR Therapeutics和ViaCyte合作研究研究療法安全性的多個(gè)網(wǎng)站之一。
UBC醫(yī)學(xué)院研究副院長(zhǎng)Rob McMaster博士表示：“這是UBC和VCH研究人員如何與私營(yíng)部門合作伙伴合作，加速將研究轉(zhuǎn)化為可能改變生活的治療方法的另一個(gè)很好的例子。” “正是這些合作正在加強(qiáng)BC的生物創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)，并有助于更快地為患者帶來(lái)新的治療方法?！?/p>
“研究是我們省級(jí)和國(guó)家糖尿病框架不可或缺的組成部分，”溫哥華沿海健康研究所執(zhí)行主任David Granville 博士說(shuō)?！拔覀兎浅８兄xThompson博士所取得的成就以及他對(duì)改變1型糖尿病患者生活的承諾。這項(xiàng)資金支持為減少糖尿病對(duì)個(gè)人、社區(qū)和醫(yī)療保健系統(tǒng)的影響提供了樂(lè)觀的理由。”
干細(xì)胞治療1型糖尿病的無(wú)限潛力
湯普森博士希望基因工程干細(xì)胞的影響超越糖尿病，幫助解決從心臟損傷到肝臟疾病的一系列疾病。
“理論上，你可以將同樣的基因編輯技術(shù)應(yīng)用于心臟細(xì)胞、腦細(xì)胞或肝細(xì)胞，從而開(kāi)辟一系列可能性，”他說(shuō)。
另一個(gè)好處是廣泛的患者可以輕松獲得治療。由于干細(xì)胞是在實(shí)驗(yàn)室中培養(yǎng)的，因此有機(jī)會(huì)快速擴(kuò)大生產(chǎn)規(guī)模。
“這是實(shí)現(xiàn)1型糖尿病潛在功能性治愈的下一步，讓人們無(wú)需每天注射胰島素，也無(wú)需使用免疫抑制藥物?！?br>大衛(wèi)·湯普森博士
“我們有潛力生產(chǎn)幾乎無(wú)限量的基因編輯干細(xì)胞，”湯普森博士說(shuō)。“理論上，我們可以為加拿大和世界各地的人們提供這些治療方法?！?/p>
距離加拿大科學(xué)家發(fā)現(xiàn)胰島素治療1型糖尿病已有100年了，Thompson 博士表示，當(dāng)?shù)乜茖W(xué)家再次站在了下一個(gè)重大突破的最前沿。
Thompson博士補(bǔ)充道：“這項(xiàng)工作大部分是建立在我們于2003年在UBC和VCH啟動(dòng)的胰腺細(xì)胞移植計(jì)劃的基礎(chǔ)上的?！?nbsp;“我們?cè)跍馗缛A建立了從基礎(chǔ)科學(xué)到臨床翻譯等各方面的豐富專業(yè)知識(shí)。BC正在引領(lǐng)潮流，我們只會(huì)變得越來(lái)越強(qiáng)大?！?/p>
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