前天在美國糖尿病協(xié)會 (ADA) 第83屆科學會議上公布了正在進行的VX-880臨床試驗的積極結(jié)果，這為干細胞衍生的胰島細胞療法作為1型糖尿病 (T1D)患者未來潛在的治療選擇帶來了希望)。

新數(shù)據(jù)顯示新型干細胞細胞療法（VX-880）對1型糖尿病胰島素、血糖管理有希望

近日，2023年6月23日–正在進行的VX-880臨床試驗的結(jié)果，這是一項針對1型糖尿病患者的1/2期、多中心、單組、開放標簽研究（ T1D）的提出，證明了干細胞衍生的胰島細胞療法作為T1D患者未來治療選擇的潛力。所有接受VX-880治療的患者均在治療前一年內(nèi)胰島素分泌檢測不到，且有反復發(fā)生嚴重低血糖事件 (SHE) 的病史；治療后，所有6名患者均表現(xiàn)出胰島素分泌恢復、血糖控制改善、時間范圍改善、外源性胰島素使用減少或消除，并且在第90天后的評估期間完全沒有發(fā)生不良反應。結(jié)果在第83屆會議上公布美國糖尿病協(xié)會 (ADA) 在加利福尼亞州圣地亞哥舉行的科學會議。

以低血糖為特征的低血糖癥在T1D患者中很常見，可因飲食、睡眠、壓力和活動水平等各種因素而發(fā)生。在ADA的一份新聞稿中，作者表示，目前對T1D的護理標準并沒有解決該疾病的根本原因，而且除了外源性胰島素以外的治療方案也很有限。

“隨著時間的推移，1型糖尿病患者可能會失去對低血糖的意識，這意味著盡管血糖讀數(shù)低于通?？赡芤l(fā)癥狀的水平（通常低于70mg/dL），但他們可能不會感覺到癥狀，”新聞稿稱?！叭绻患皶r治療，可能會導致嚴重的低血糖事件，導致意識喪失、昏迷、癲癇發(fā)作或嚴重受傷，這些事件可能是致命的?！?/p>

據(jù)新聞稿稱，試驗中所有接受VX-880的6名患者在接受干細胞療法之前的一年內(nèi)，胰島素分泌均檢測不到，且有反復嚴重低血糖事件 (SHE) 的病史。

治療后，所有6名患者均恢復了胰島素分泌，改善了血糖控制和時間范圍，減少或消除了對外部胰島素的依賴，并在試驗第90天后的評估期間完全消除了SHE。

兩名患者（一名在研究A部分中接受了一半目標劑量，另一名在B部分中接受了全部目標劑量）接受了至少12個月的隨訪，并評估了消除日間SHE的主要療效終點90天和12個月，同時將糖化血紅蛋白 (HbA1c) 水平保持在7%以下。

據(jù)新聞稿稱，兩名患者均完成了12個月的隨訪并實現(xiàn)了胰島素獨立。與基線時8.6%的HbA1c相比，A部分患者的HbA1c水平在第21個月時顯著改善，降至5.3%。同時，與基線水平相比，B部分患者在第12個月時HbA1c水平達到6.0%（基線時為7.6%）。

“這種血糖控制水平在接受外源性胰島素治療的1型糖尿病患者中非常不尋常，最近的數(shù)據(jù)表明，只有約25%的1型糖尿病患者達到了建議的7.0%的HbA1c目標，”新聞稿稱。

值得注意的是，兩名患者的HbA1c水平均低于糖尿病診斷閾值 (6.5%)，且兩人的95%以上的時間都在建議的血糖范圍內(nèi)，超過了ADA70%時間范圍內(nèi)的目標，并顯示出顯著的改善與他們的基線測量值進行比較。

B部分中的其他三名患者以單次輸注的形式接受了完整目標劑量的VX-880。在隨訪的第90天，他們還表現(xiàn)出胰島素產(chǎn)量的提高、糖化血紅蛋白水平的降低、在目標血糖范圍內(nèi)停留的時間增加以及每日胰島素使用量的減少。

新聞稿稱：“他們的軌跡與在VX-880輸注后同等隨訪期內(nèi)進行了一年多隨訪的兩名患者觀察到的軌跡一致?！?/p>

迄今為止，VX-880已表現(xiàn)出令人滿意的安全記錄，所有接受該治療的患者都具有良好的耐受性，其安全性與免疫抑制劑治療和死者捐獻者胰島細胞移植的安全性一致。大多數(shù)報告的不良事件是輕度或中度的，沒有與VX-880使用相關的嚴重不良事件。

由于A部分和B部分的這些積極發(fā)現(xiàn)，獨立數(shù)據(jù)審查委員會建議進入C部分。此階段將涉及同時向患者施用全目標劑量的VX-880。

Trevor W. Reichman說：“這些新發(fā)現(xiàn)證明了干細胞衍生的胰島作為1型糖尿病患者未來治療方法的潛力，標志著一個新時代的到來，有可能消除外源性注射胰島素來實現(xiàn)血糖控制的需要?！贬t(yī)學博士、博士，多倫多大學阿杰梅拉移植中心胰腺和胰島細胞移植外科主任。“我們希望這項開創(chuàng)性的研究能夠改變1型糖尿病治療的規(guī)則。”

據(jù)ClinicalTrials.gov報道，截至2023年6月18日，VX-880試驗仍在招募中，ADA 新聞稿指出，該試驗已擴展到挪威、瑞士和荷蘭的更多地點。該試驗預計主要完成日期為2024年1月，研究預計完成日期為2028年1月。

VX-880試驗已擴展到挪威、瑞士和荷蘭的其他活躍和注冊站點。

關于ADA科學會議

ADA第83屆科學會議是世界上最大的專注于糖尿病研究、預防和護理的科學會議，將于6月23日至26日在加利福尼亞州圣地亞哥舉行。預計來自世界各地的12,000多名頂尖醫(yī)生、科學家和醫(yī)療保健專業(yè)人士將通過面對面和虛擬方式聚集在一起，公布前沿研究、治療建議和治療糖尿病的進展。與會者將獲得數(shù)以千計的原創(chuàng)研究演示的獨家訪問權(quán)，并與領先的糖尿病專家進行激動人心的、引人入勝的交流。使用#ADA2023加入社交媒體上的科學會議對話。

參考資料：Novel stem cell-derived islet cell therapy continues to show promise for achieving insulin independence for individuals with type 1 diabetes. News release. American Diabetes Association. June 23, 2023. Accessed June 23, 2023.

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